一项评估 Ataluren 在≥6 个月至 6 个月大参与者中的安全性和药代动力学的研究

纳入标准：

• 体重≥7.5公斤（kg）
• 杜氏肌营养不良症 (DMD) 的诊断基于升高的血清肌酸激酶和肌营养不良症的基因型证据。
• 注册前通过基因测序确定的抗肌萎缩蛋白基因无义突变存在的记录。

排除标准：

• 参与任何药物或设备调查或其兄弟姐妹目前正在参加另一项 ataluren 研究的盲法部分或在筛选访问前三个月内接受调查药物或预期参与任何其他药物或设备临床调查或接受任何其他在本研究期间的研究药物。
• 预期在研究期间进行大手术。
• 已知对研究药物的任何成分或赋形剂（聚葡萄糖、聚乙二醇 3350、泊洛沙姆 407、甘露醇 25C、交聚维酮 XL10、羟乙基纤维素、香草、胶体二氧化硅或硬脂酸镁）过敏。

• 持续使用以下药物：

  1. 全身性氨基糖苷类药物治疗和/或静脉内 (IV) 万古霉素。
  2. 基于香豆素的抗凝剂（例如华法林）、苯妥英钠、甲苯磺丁脲或紫杉醇。
  3. UGT1A9 的诱导剂（例如利福平）或 OAT1 或 OAT3 的底物（例如环丙沙星、阿德福韦、奥司他韦、阿昔洛韦、卡托普利、速尿、布美他尼、缬沙坦、普伐他汀、瑞舒伐他汀、阿托伐他汀、匹伐他汀）。