SMILES: 鎌状赤血球症におけるモンテルカストの研究 (SMILES)

アクション メディカル リサーチが資金を提供するこの試験には、血液クリニックおよび耳鼻咽喉科 (耳鼻咽喉科) 手術の待機リスト、またはユニバーシティ カレッジ ロンドン病院のエヴェリーナ小児病院 (Guy's & St Thomas) にある地元の睡眠研究所から募集された 200 人の SCD 患者が参加します。 、ノースミドルセックス病院、ウィッティントン病院。 3 歳から 8 歳未満の SCD 患者で、インフォームド コンセントを提供し、睡眠呼吸障害がある場合、患者は対象となります。 いびき、および/または一晩のオキシメトリーの異常。 同意後、PI / コーディネーターは、アプリベースの簡単なアンケートと脳速度のベースライン テスト、オプションの脳スキャン、および 3 か月間のチュアブル モンテルカスト タブレットまたはプラセボへの無作為化を行います。その後、脳速度テスト、アンケート、および MRI が行われます。繰り返す。

目的とデザイン:

これは、モンテルカスト療法のフェーズ 2/3 試験として設計されており、この薬剤が処理速度を改善するかどうかを調査します。これは、英国のフルスケール IQ (知能指数) の違いを裏付けているようです。

鎌状赤血球症の子供とその兄弟の間。

募集：

患者は、関与する病院の小児科および成人の鎌状診療所から募集されます。 これらの診療所には、鎌状赤血球症の 2000 人以上の患者が通っています。

これは、主に少数民族に属する子供たちのグループにおける小児科の試験です。この年齢層は、睡眠呼吸障害を起こしやすい年齢層です (以前の研究で鎌状赤血球症の子供たちの 90% いびきをかきました)。 調査官は、このグループの子供たちを対象に、以前に行われた 4 つのランダム化比較試験と 2 つの縦断的研究を成功裏に実施しました。 この提案は、研究者/科学者の学際的なチームによって開発されました。その多くは、この分野で長い臨床経験を持っています。 このチームには 2 人の患者代表が含まれます。 処理速度は、最近までコーディングおよびシンボル検索ウェクスラー サブテストを使用して測定されていましたが、研究者は、処理速度と処理速度の別のテストであるキャンセルでは見られなかった、継続的な気道陽圧のパイロット試験の両方のアームで練習効果があることを発見しました。注意。 NIHツールボックスの処理速度は、3歳までの広範な正常データを持つ新しいiPadテストですが、それを使用したチームメンバーは練習効果を発見しました. したがって、治験責任医師は 2 つの主要エンドポイントを含めています: キャンセルと NIH ツールボックスの処理速度

1. 研究者は、各腕で MRI を受ける意思のある少なくとも 3 人を募集する場合、MRI でのアデノイドに対するモンテルカストの効果を検出するのに十分な能力があることを確認しました: これにより、二次脳 MRI エンドポイントの調査が可能になります。主要エンドポイント。
2. 調査員は英国の追加のサイトに拡大します
3. 研究者は、研究を英国外に拡大するための追加資金を申請します。シンシナティとニューヨークでこの研究を実施するために国立心肺血液研究所 (USA) に 50 万ドルを申請することによって。