LEENDE: Studie av Montelukast vid sicklecellssjukdom (SMILES)

Denna studie, finansierad av Action Medical Research, kommer att involvera 200 SCD-patienter rekryterade från hematologiska kliniker och ÖNH-kirurgi (öron, näsa och hals) väntelistor eller deras lokala sömnlaboratorium vid Evelina Children's Hospital (Guy's & St Thomas), University College London sjukhus , North Middlesex sjukhus och Whittington sjukhus. Patienter är berättigade om de är mellan 3 och <8 år gamla med SCD, ger informerat samtycke, har någon sömnstörd andning, t.ex. snarkning och/eller någon avvikelse vid oximetri över natten. Efter samtycke kommer PI/koordinatorn att organisera ett enkelt appbaserat frågeformulär och baslinjetestning av hjärnhastighet, med en valfri hjärnskanning, och randomisering till tuggbara Montelukast-tabletter eller Placebo i 3 månader, varefter hjärnhastighetstester, frågeformulär och MRT kommer att upprepas.

Syfte och design:

Detta är utformat som en fas 2/3-studie av Montelukast-terapi för att undersöka om detta läkemedel förbättrar bearbetningshastigheten, vilket verkar underbygga skillnaden i fullskalig IQ (intelligenskvot) Storbritannien.

mellan barn med sicklecellssjukdom och deras syskon.

Rekrytering:

Patienter kommer att rekryteras från de pediatriska och vuxna sicklemottagningarna på de berörda sjukhusen. Dessa kliniker besöks av över 2000 patienter med sicklecellssjukdom.

Detta är en pediatrisk prövning i en grupp barn som huvudsakligen tillhör en etnisk minoritet då det är denna åldersgrupp som är sårbara för sömnstörningar (90 % av barn med sicklecellssjukdom snarkade i vår tidigare studie). Utredarna har framgångsrikt genomfört 4 tidigare randomiserade kontrollerade studier och 2 longitudinella studier i denna grupp av barn. Förslaget har tagits fram av ett multidisciplinärt team av forskare/forskare, av vilka många har lång klinisk erfarenhet inom detta område. I detta team ingår två patientrepresentanter. Bearbetningshastigheten har tills nyligen mätts med hjälp av Wechslers deltest för kodning och symbolsökning, men forskare fann att det fanns en övningseffekt i båda armarna av vårt pilotförsök av kontinuerligt positivt luftvägstryck, vilket inte sågs för Cancellation, ett annat test av bearbetningshastighet och uppmärksamhet. NIH-verktygslådans bearbetningshastighet är ett nytt iPad-test som har omfattande normala data ner till 3 års ålder, men en gruppmedlem som har använt det har funnit en övningseffekt. Utredarna inkluderar därför två primära slutpunkter: Avbokning och NIH-verktygslådans bearbetningshastighet Det är möjligt att utredarna inte kommer att rekrytera 200 patienter på de fyra London-platserna så:

1. Utredarna har säkerställt att de kommer att ha tillräcklig kraft för att upptäcka en effekt av Montelukast på adenoid: nasofarynx-förhållandet på MRT om de rekryterar minst 3 som är villiga att genomgå MRT i varje arm; detta kommer att möjliggöra utforskning av de sekundära hjärn-MRT-ändpunkterna utöver primära slutpunkter.
2. Utredarna kommer att utökas till ytterligare brittiska webbplatser
3. Utredarna kommer att ansöka om ytterligare medel för att förlänga studien utanför Storbritannien, t.ex. genom att ansöka om $500 000 från National Heart Lung and Blood Institutes (USA) för att genomföra studien i Cincinnati och New York.