SMIL: Studie av Montelukast ved sigdcellesykdom (SMILES)

Denne studien, finansiert av Action Medical Research, vil involvere 200 SCD-pasienter rekruttert fra hematologiske klinikker og ENT (øre, nese og hals) kirurgi ventelister eller deres lokale søvnlaboratorium ved Evelina Children's Hospital (Guy's & St Thomas), University College London sykehus , North Middlesex sykehus og Whittington sykehus. Pasienter er kvalifisert dersom de er mellom 3 og <8 år gamle med SCD, gir informert samtykke, har søvnforstyrrelser, f.eks. snorking og/eller noe unormalt ved oksymetri over natten. Etter samtykke vil PI/koordinator organisere et enkelt app-basert spørreskjema og baseline testing av hjernehastighet, med en valgfri hjerneskanning, og randomisering til tyggbare Montelukast-tabletter eller Placebo i 3 måneder, hvoretter hjernehastighetstestene, spørreskjemaene og MR vil gjentas.

Formål og design:

Dette er utformet som en fase 2/3-studie av Montelukast-terapi for å undersøke om dette stoffet forbedrer prosesseringshastigheten, noe som ser ut til å underbygge forskjellen i fullskala IQ (intelligenskvotient) Storbritannia.

mellom barn med sigdcellesykdom og deres søsken.

Rekruttering:

Pasienter vil bli rekruttert fra pediatriske og voksne sigdklinikker ved de involverte sykehusene. Disse klinikkene besøkes av over 2000 pasienter med sigdcellesykdom.

Dette er et pediatrisk forsøk på en gruppe barn som hovedsakelig tilhører en etnisk minoritet da det er denne aldersgruppen som er sårbare for søvnforstyrrelser puste (90 % av barn med sigdcellesykdom i vår forrige studie snorket). Etterforskerne har med suksess kjørt 4 tidligere randomiserte kontrollerte studier og 2 longitudinelle studier i denne gruppen barn. Forslaget er utviklet av et tverrfaglig team av forskere/forskere, hvorav mange har lang klinisk erfaring på dette området. Dette teamet består av to pasientrepresentanter. Behandlingshastighet har blitt målt inntil nylig ved å bruke Wechsler-deltestene koding og symbolsøk, men etterforskere fant at det var en øvingseffekt i begge armene av pilotforsøket vårt av kontinuerlig positivt luftveistrykk, som ikke ble sett for kansellering, en annen test av prosesseringshastighet og Merk følgende. NIH-verktøykassens prosesseringshastighet er en ny iPad-test som har omfattende normale data ned til 3-årsalderen, men et teammedlem som har brukt den har funnet en praksiseffekt. Etterforskere inkluderer derfor 2 primære endepunkter: Kansellering og NIH-verktøykassens behandlingshastighet. Det er mulig at etterforskere ikke vil rekruttere 200 pasienter på tvers av de 4 London-nettstedene, så:

1. Etterforskere har sikret at de vil ha tilstrekkelig kraft til å oppdage en effekt av Montelukast på adenoid: nasofarynx-forhold på MR hvis de rekrutterer minst 3 som er villige til å gjennomgå MR i hver arm; dette vil tillate utforskning av de sekundære hjerne-MR-endepunktene i tillegg til primære endepunkter.
2. Etterforskerne vil utvide til flere britiske nettsteder
3. Etterforskere vil søke om ytterligere midler for å utvide studiet utenfor Storbritannia, f.eks. ved å søke om $500 000 fra National Heart Lung and Blood Institutes (USA) for å drive studien i Cincinnati og New York.