SMIL: Undersøgelse af Montelukast i seglcellesygdom (SMILES)

Dette forsøg, finansieret af Action Medical Research, vil involvere 200 SCD-patienter rekrutteret fra hæmatologiske klinikker og ENT (øre, næse og hals) kirurgi ventelister eller deres lokale søvnlaboratorium på Evelina Children's hospital (Guy's & St Thomas), University College London hospital , North Middlesex hospital og Whittington Hospitaler. Patienter er berettigede, hvis de er mellem 3 og <8 år gamle med SCD, giver informeret samtykke, har søvnforstyrret vejrtrækning, f.eks. snorken og/eller enhver abnormitet ved oximetri natten over. Efter samtykke vil PI/koordinatoren organisere et simpelt app-baseret spørgeskema og baseline test af hjernehastighed, med en valgfri hjernescanning, og randomisering til tyggelige Montelukast tabletter eller Placebo i 3 måneder, hvorefter hjernehastighedstest, spørgeskemaer og MR vil blive gentaget.

Formål og design:

Dette er designet som et fase 2/3 forsøg med Montelukast-terapi for at undersøge, om dette lægemiddel forbedrer behandlingshastigheden, hvilket ser ud til at underbygge forskellen i fuldskala IQ (intelligenskvotient) Storbritannien.

mellem børn med seglcellesygdom og deres søskende.

Rekruttering:

Patienter vil blive rekrutteret fra de pædiatriske og voksne seglklinikker på de involverede hospitaler. Disse klinikker besøges af over 2000 patienter med seglcellesygdom.

Dette er et pædiatrisk forsøg i en gruppe børn, der hovedsageligt tilhører en etnisk minoritet, da det er denne aldersgruppe, der er sårbare over for søvnforstyrret vejrtrækning (90 % af børn med seglcellesygdom i vores tidligere undersøgelse snorkede). Forskerne har med succes kørt 4 tidligere randomiserede kontrollerede forsøg og 2 longitudinelle undersøgelser i denne gruppe børn. Forslaget er udviklet af et tværfagligt team af forskere/videnskabsmænd, hvoraf mange har lang klinisk erfaring på dette område. Dette team omfatter to patientrepræsentanter. Behandlingshastigheden er indtil for nylig blevet målt ved hjælp af Wechsler-undertestene Kodning og Symbolsøgning, men efterforskere fandt ud af, at der var en øvelseseffekt i begge arme af vores pilotforsøg med kontinuerligt positivt luftvejstryk, hvilket ikke blev set for Annullering, en anden test af behandlingshastighed og opmærksomhed. NIH-værktøjskassens behandlingshastighed er en ny iPad-test, som har omfattende normale data ned til 3 års alderen, men et teammedlem, der har brugt den, har fundet en praksiseffekt. Efterforskere inkluderer derfor 2 primære endepunkter: Annullering og NIH-værktøjskassens behandlingshastighed Det er muligt, at efterforskere ikke vil rekruttere 200 patienter på tværs af de 4 London-steder, så:

1. Efterforskere har sikret, at de vil være tilstrækkeligt drevne til at påvise en effekt af Montelukast på adenoid: nasopharynx ratio på MR, hvis de rekrutterer mindst 3, der er villige til at gennemgå MR i hver arm; dette vil tillade udforskning af de sekundære hjerne MR endepunkter ud over primære endepunkter.
2. Efterforskere vil udvide til yderligere britiske websteder
3. Efterforskere vil ansøge om yderligere midler til at udvide undersøgelsen uden for Storbritannien, f.eks. ved at ansøge om $500.000 fra National Heart Lung and Blood Institutes (USA) til at drive undersøgelsen i Cincinnati og New York.