스마일즈: 낫적혈구병에서의 몬테루카스트 연구 (SMILES)
낫적혈구병을 앓는 어린이의 몬테루카스트 연구(SMILES)
낫적혈구병(SCD)은 삶의 질에 영향을 미치는 통증 및 뇌 문제를 포함하여 장기적인 건강 문제를 일으키는 유전적 혈액 상태입니다. 야간에 상기도가 반복적으로 닫힐 때 환자의 야간 산소 수치가 낮을 경우(폐쇄성 수면 무호흡증) 악화될 수 있습니다. 이것은 통증 증가, 집중력 저하 및 신장 문제 증가와 관련이 있습니다. 천식 치료에 널리 사용되는 몬테루카스트는 겸상 적혈구 빈혈이 없는 환자의 폐쇄성 수면 무호흡증 증상을 개선하는 것으로 나타났습니다. 연구자들은 이 치료법이 겸상적혈구병 환자에게도 유용할 수 있다고 생각합니다. Montelukast의 조기 개입은 집중력과 사고력 저하를 예방하는 데 도움이 될 수 있습니다.
이 시험의 목적은 몬테루카스트 치료에 무작위로 배정된(무작위화: 동전을 던지고 앞면이 나올지 뒷면이 나올지 모르는 것과 동일) 겸상적혈구병이 있는 어린 아이들이 위약에 무작위 배정된 사람들에 비해 더 나은 사고 능력을 보이는지 확인하는 것입니다. (활성 의료 성분이 없는 정제 - 예: "설탕 알약"). 이는 아동이 Montelukast 치료를 받거나 위약을 복용 중일 수 있음을 의미합니다.
연구 개요
상세 설명
액션 메디컬 리서치(Action Medical Research)가 자금을 지원하는 이 시험에는 혈액 클리닉 및 ENT(귀, 코, 목) 수술 대기자 명단 또는 유니버시티 칼리지 런던 병원의 Evelina 어린이 병원(Guy's & St Thomas)의 지역 수면 실험실에서 모집된 200명의 SCD 환자가 참여합니다. , North Middlesex 병원 및 Whittington 병원. 환자는 SCD가 있는 3세에서 8세 미만이고, 정보에 입각한 동의를 하고, 수면 장애 호흡이 있는 경우 자격이 있습니다. 코골이 및/또는 야간 산소 측정의 이상. 동의 후 PI/코디네이터는 간단한 앱 기반 설문지와 뇌 속도의 기본 테스트를 구성하고 뇌 스캔(선택 사항) 및 3개월 동안 씹을 수 있는 Montelukast 정제 또는 위약에 무작위 배정한 후 뇌 속도 테스트, 설문지 및 MRI를 실시합니다. 반복됩니다.
목적 및 디자인:
이것은 이 약물이 처리 속도를 향상시키는지 여부를 조사하기 위한 Montelukast 요법의 2/3상 시험으로 설계되었으며, 이는 전체 규모 IQ(지능 지수) 영국의 차이를 뒷받침하는 것으로 보입니다.
겸상적혈구병이 있는 어린이와 그 형제자매 사이.
신병 모집:
관련 병원의 소아과 및 성인 낫 클리닉에서 환자를 모집합니다. 이 진료소에는 2000명이 넘는 겸상 적혈구 질환 환자가 참석합니다.
이것은 수면 장애 호흡에 취약한 이 연령대(이전 연구에서 낫적혈구병이 있는 어린이의 90%가 코를 골았다)이기 때문에 주로 소수 민족에 속하는 어린이 그룹을 대상으로 한 소아과 시험입니다. 연구자들은 이 어린이 그룹에서 4개의 이전 무작위 통제 시험과 2개의 종단 연구를 성공적으로 실행했습니다. 이 제안은 이 분야에서 오랜 임상 경험을 가진 연구자/과학자로 구성된 다학제적 팀에 의해 개발되었습니다. 이 팀에는 두 명의 환자 대표가 포함됩니다. 처리 속도는 최근까지 Coding 및 Symbol 검색 Wechsler 하위 테스트를 사용하여 측정되었지만 조사관은 지속적인 양압의 파일럿 시험에서 두 팔 모두에서 연습 효과가 있음을 발견했습니다. 주목. NIH toolbox 처리 속도는 3세까지의 광범위한 정규 데이터가 있는 새로운 iPad 테스트이지만 이를 사용한 팀원은 연습 효과를 발견했습니다. 따라서 조사관은 2개의 주요 종점을 포함합니다: 취소 및 NIH 도구 상자 처리 속도 조사관이 4개의 런던 사이트에서 200명의 환자를 모집하지 않을 가능성이 있습니다.
- 조사관은 각 팔에서 MRI를 받을 의향이 있는 최소 3명을 모집하는 경우 MRI에서 아데노이드:비인두 비율에 대한 Montelukast의 효과를 감지할 수 있는 적절한 권한을 갖게 되었음을 확인했습니다. 기본 끝점.
- 조사관은 추가 영국 사이트로 확장됩니다.
- 조사관은 연구를 영국 외부로 확장하기 위해 추가 자금을 신청할 것입니다. 미국 국립심장폐혈액연구소(National Heart Lung and Blood Institutes, USA)에 $500,000를 신청하여 신시내티와 뉴욕에서 연구를 진행했습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Fenella Kirkham, MA MB Bchir
- 전화번호: +44 207 9052191
- 이메일: fenella.kirkham@ucl.ac.uk
연구 연락처 백업
- 이름: Satwinder Sahota, MSc
- 전화번호: +442079052191
- 이메일: s.sahota@ucl.ac.uk
연구 장소
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London, 영국, WC1N 1EH
- 모병
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Sati OSHNF Sahota
- 이메일: s.sahota@ucl.ac.uk
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수석 연구원:
- Fenella Kirkham, MD, FRCP, FRCPCH
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 3세에서 8세 미만
- 기관 정책 및 유럽 지침에 따라 사전 동의를 얻어 동의합니다. ICF(정보에 입각한 동의서)는 환자/보호자가 서명해야 합니다.
- HbSS 9동형접합 SS 질환) 또는 표준 기술(HPLC, IEF(등전 집중), MS(질량 분석) 또는 AlkE)로 진단된 HbSβ0 지중해 빈혈
- 수면 장애 호흡의 병력(예: 부모가 보고한 코골이 정도(CHSQ 설문지) 및/또는 같은 연령의 어린이에 대해 발표된 데이터(예: 최저 SO2(산소 포화도) <93%; 평균 SO2<96%))
- 영어로 말하고 이해할 수 있음
제외 기준:
- 기타 신경 발달 장애
- 이미 Montelukast를 사용 중인 환자
- 환자는 과거에 Montelukast에 대한 부작용 또는 부작용이 있었습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 조사
몬테루카스트
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Montelukast는 천식을 치료하고 예방하는 데 사용됩니다.
그것은 증상과 급성 천식 발작의 횟수를 감소시킬 것입니다.
그러나 이미 시작된 천식 발작을 완화하기 위해 이 약을 사용해서는 안 됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 매치 플라시보
일치하는 위약
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치료적 가치가 없는 비활성 씹어먹는 정제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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대조군 또는 치료군에 무작위 배정된 낫적혈구병 환자의 처리 속도 점수가 기준선에서 12주로 변경되었습니다.
기간: 12주
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NIH 도구 상자 처리 속도
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12주
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대조군 또는 치료군에 무작위 배정된 낫적혈구병 환자의 처리 속도 점수가 기준선에서 12주로 변경되었습니다.
기간: 12주
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취소(웩슬러 저울과 종이와 연필)
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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대조군 또는 치료군에 무작위 배정된 낫적혈구병 환자의 실행 기능(NIH Toolbox® Cognition Battery에서 기준선부터 12주까지)의 변화.
기간: 12주
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차원 변경 카드 정렬 테스트: 40번의 시도가 있으며 점수는 정확도와 반응 시간의 조합을 기반으로 합니다. Flanker 억제 제어 및 주의력 테스트: 40개의 시도가 있습니다. 3-7.99세 어린이의 경우 예비 물고기 자극을 사용하여 90% 이상의 점수를 얻은 후 화살표를 사용하여 추가로 20번 시도했습니다. 채점은 정확도와 반응 시간의 조합을 기반으로 했습니다. 목록 정렬 작업 기억 테스트: 일련의 항목 수가 2개에서 최대 8개로 증가합니다. 동일한 길이의 2번 시도가 실패하면 테스트가 중단되었습니다. 무선 키보드에 심사관이 응답을 입력했습니다. 7세 미만의 어린이는 이 테스트를 완료하지 않았습니다. 채점은 모든 시도에서 올바르게 회상된 총 항목 수를 기반으로 했습니다. 각 측정은 개별적으로 그리고 결합된 합성으로 분석됩니다. 점수가 높을수록 더 나은 실행 기능을 나타냅니다(평균 = 100, 표준 편차 = 15, 범위 = 50 - 150). |
12주
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대조군 또는 치료군으로 무작위 배정된 낫적혈구병 환자의 경우 기준선에서 12주까지 실행 기능(부모 보고 설문지)의 변화.
기간: 12주
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실행 기능의 행동 평가 인벤토리(BRIEF-2)는 학교 및 가정 환경에서 EF 행동을 평가하는 63개 항목 설문지입니다.
Global Executive Composite, Behavioral Regulation 및 Emotion Regulation 지수가 분석에 사용됩니다.
높은 T-점수(> 65)는 더 많은 임상적 관심을 나타냅니다(범위 = 0 - 100).
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12주
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대조군 또는 치료군에 무작위 배정된 낫적혈구병 환자의 수면 및 호흡기 증상의 기준선에서 12주까지의 변화.
기간: 12주
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어린이 수면 습관 설문지(CSHQ): 일반적인 소아 수면 장애와 관련된 행동의 빈도를 평가하는 45개 항목의 부모 평가 설문지(범위 = 0 - 135). 소아 수면 설문지: 코골이 빈도, 큰 코골이, 관찰된 무호흡, 수면 중 호흡 곤란, 주간 졸음, 부주의 또는 과잉 행동(범위 = 0 - 22)에 대해 묻는 22개 항목의 부모 평가 설문지입니다. 총 수면 시간/총 점수는 분석에 사용됩니다. 더 높은 점수는 더 큰 임상적 관심입니다. |
12주
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기준선에서 12주까지의 통증 증상의 변화는 대조군 또는 치료군으로 무작위 배정된 낫적혈구병 환자의 경우입니다.
기간: 12주
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PedsQL - 겸상적혈구 모듈의 통증 및 상처 및 통증 관리 및 조절 척도: PedsQL은 SCD(통증 및 상처 범위 = 0 - 36, 통증 관리 및 제어 범위 = 0 - 8). 총점은 분석에 사용됩니다. 낮은 점수는 더 큰 문제입니다. |
12주
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Montelukast의 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 12주
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코디네이터가 모든 AE(부작용), 병원 출석, 질병 일수, 유치원/학교 결석 일수를 CRF(사례 보고서 양식)에 기록하고 암호화하여 별도로 저장
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12주
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대조군 또는 치료군으로 무작위 배정된 낫적혈구병 환자의 뇌 MRI가 기준선에서 12주까지 변경되었습니다.
기간: 12주
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아데노이드 크기, 체적, 백질 완전성, 구조적 및 기능적 연결성, 관류) 및 야간 산소 측정이 측정됩니다.
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12주
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Fenella Kirkham, MA MB Bchir, University College, London
간행물 및 유용한 링크
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연구 완료 (추정된)
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이 연구와 관련된 용어
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기타 연구 ID 번호
- Protocol Number: 16NC06
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미국 FDA 규제 의약품 연구
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