SMILES: Montelukastin tutkimus sirppisolutaudissa (SMILES)

Tähän Action Medical Researchin rahoittamaan tutkimukseen osallistuu 200 SCD-potilasta, jotka on rekrytoitu hematologian klinikoilta ja korva-, nenä- ja kurkkuleikkausten jonotuslistoilta tai heidän paikallisesta unilaboratoriosta Evelinan lastensairaalassa (Guy's & St Thomas), University College London sairaalassa. , North Middlesexin sairaalassa ja Whittingtonin sairaalassa. Potilaat ovat kelpoisia, jos he ovat 3–8-vuotiaita SCD:llä, antavat tietoisen suostumuksen, heillä on unihengityshäiriöitä, esim. kuorsaus ja/tai mikä tahansa poikkeavuus yön yli tapahtuvassa oksimetriassa. Suostumuksen saatuaan PI/koordinaattori järjestää yksinkertaisen sovelluspohjaisen kyselyn ja aivojen nopeuden perustestauksen, valinnaisen aivoskannauksen ja satunnaistamisen pureskeltaviin Montelukast-tabletteihin tai lumelääkkeeseen 3 kuukauden ajaksi, minkä jälkeen aivonopeustestit, kyselylomakkeet ja MRI toistetaan.

Tarkoitus ja suunnittelu:

Tämä on suunniteltu Montelukast-hoidon vaiheen 2/3 tutkimukseksi sen tutkimiseksi, parantaako tämä lääke prosessointinopeutta, mikä näyttää tukevan Yhdistyneen kuningaskunnan täysimittaisen älykkyysosamäärän (älykkyysosamäärä) eroa.

sirppisolusairautta sairastavien lasten ja heidän sisarustensa välillä.

Rekrytointi:

Potilaat rekrytoidaan mukana olevien sairaaloiden lasten- ja aikuisten sirppiklinikoista. Näillä klinikoilla käy yli 2000 sirppisolusairautta sairastavaa potilasta.

Tämä on pediatrinen tutkimus ryhmässä lapsia, jotka kuuluvat pääasiassa etniseen vähemmistöön, koska juuri tämä ikäryhmä on alttiina unen aiheuttamille hengityshäiriöille (edellisessä tutkimuksessamme 90 % sirppisolusairautta sairastavista lapsista kuorsasi). Tutkijat ovat suorittaneet menestyksekkäästi 4 aiempaa satunnaistettua kontrolloitua tutkimusta ja 2 pitkittäistutkimusta tässä lapsiryhmässä. Ehdotuksen on kehittänyt monialainen tutkijoiden ryhmä, joista monilla on pitkä kliininen kokemus tältä alalta. Ryhmään kuuluu kaksi potilaiden edustajaa. Prosessointinopeutta on mitattu viime aikoihin asti Wechsler-alatesteillä Coding and Symbol search -alatesteillä, mutta tutkijat havaitsivat, että jatkuvan positiivisen hengitysteiden paineen pilottikokeessamme oli harjoitusvaikutus, jota ei havaittu peruutuksen, toisen prosessointinopeuden ja -testin osalta. huomio. NIH-työkalupakin käsittelynopeus on uusi iPad-testi, jossa on laajat normaalitiedot 3-vuotiaaksi asti, mutta sitä käyttänyt tiimin jäsen on löytänyt harjoitusvaikutuksen. Siksi tutkijat sisällyttävät kaksi ensisijaista päätetapahtumaa: Peruutus ja NIH-työkalupakin käsittelynopeus On mahdollista, että tutkijat eivät rekrytoi 200 potilasta neljästä Lontoon toimipisteestä, joten:

1. Tutkijat ovat varmistaneet, että heillä on riittävä teho havaita Montelukastin vaikutus adenoidi: nenänielun suhteeseen magneettikuvauksessa, jos he värväävät vähintään 3 magneettikuvaukseen haluamaa henkilöä jokaiseen käsivarteen; tämä mahdollistaa sekundääristen aivojen MRI-päätepisteiden tutkimisen magneettikuvauksen lisäksi. ensisijaiset päätepisteet.
2. Tutkijat laajentavat toimintaansa muihin Iso-Britannian kohteisiin
3. Tutkijat hakevat lisärahoitusta tutkimuksen laajentamiseksi Ison-Britannian ulkopuolelle, mm. hakemalla 500 000 dollaria National Heart Lung and Blood Institutesilta (USA) tutkimuksen suorittamiseen Cincinnatissa ja New Yorkissa.