SMILES: Studie van Montelukast bij sikkelcelziekte (SMILES)

Bij deze proef, gefinancierd door Action Medical Research, zullen 200 SCZ-patiënten betrokken zijn, gerekruteerd uit hematologieklinieken en wachtlijsten voor KNO-chirurgie (oor, neus en keel) of hun lokale slaaplaboratorium in het Evelina Children's Hospital (Guy's & St Thomas), University College London Hospital , North Middlesex ziekenhuis en Whittington Hospitals. Patiënten komen in aanmerking als ze tussen de 3 en <8 jaar oud zijn met plotselinge dood, geïnformeerde toestemming geven, een slaapstoornis hebben met ademhalen, b.v. snurken en/of een afwijking bij nachtelijke oximetrie. Na toestemming zal de PI/Coördinator een eenvoudige app-gebaseerde vragenlijst en basislijntesten van de hersensnelheid organiseren, met een optionele hersenscan, en randomisatie naar kauwtabletten Montelukast of Placebo gedurende 3 maanden, waarna de hersensnelheidstests, vragenlijsten en MRI zullen worden uitgevoerd. worden herhaald.

Doel en ontwerp:

Dit is ontworpen als een fase 2/3-studie van Montelukast-therapie om te onderzoeken of dit medicijn de verwerkingssnelheid verbetert, wat het verschil in IQ (intelligentiequotiënt) op volledige schaal lijkt te ondersteunen. Verenigd Koninkrijk.

tussen kinderen met sikkelcelziekte en hun broers en zussen.

Werving:

Patiënten zullen worden gerekruteerd uit de sikkelklinieken voor kinderen en volwassenen in de betrokken ziekenhuizen. Deze klinieken worden bezocht door meer dan 2000 patiënten met sikkelcelziekte.

Dit is een pediatrisch onderzoek bij een groep kinderen die voornamelijk tot een etnische minderheid behoren, aangezien het deze leeftijdsgroep is die kwetsbaar is voor slaapstoornissen in de ademhaling (90% van de kinderen met sikkelcelziekte in ons vorige onderzoek snurkte). De onderzoekers hebben met succes 4 eerdere gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken en 2 longitudinale onderzoeken bij deze groep kinderen uitgevoerd. Het voorstel is ontwikkeld door een multidisciplinair team van onderzoekers/wetenschappers, van wie velen langdurige klinische ervaring op dit gebied hebben. Dit team bestaat uit twee patiëntenvertegenwoordigers. De verwerkingssnelheid werd tot voor kort gemeten met behulp van de Wechsler-subtests voor het zoeken naar codering en symbolen, maar onderzoekers ontdekten dat er een oefeneffect was in beide armen van onze pilotproef met continue positieve luchtwegdruk, wat niet werd gezien voor Annulering, een andere test van verwerkingssnelheid en aandacht. De verwerkingssnelheid van de NIH-toolbox is een nieuwe iPad-test met uitgebreide normale gegevens tot de leeftijd van 3 jaar, maar een teamlid dat het heeft gebruikt, heeft een oefeneffect gevonden. Onderzoekers nemen daarom 2 primaire eindpunten op: Annulering en verwerkingssnelheid van de NIH-toolbox Het is mogelijk dat onderzoekers geen 200 patiënten zullen rekruteren op de 4 locaties in Londen, dus:

1. Onderzoekers hebben ervoor gezorgd dat ze voldoende power zullen hebben om een ​​effect van montelukast op de adenoïde:nasopharynx-ratio op MRI te detecteren als ze ten minste 3 rekruteren die in elke arm bereid zijn een MRI te ondergaan; dit zal verkenning van de secundaire MRI-eindpunten van de hersenen mogelijk maken naast de primaire eindpunten.
2. Onderzoekers zullen uitbreiden naar andere sites in het VK
3. Onderzoekers zullen aanvullende fondsen aanvragen om de studie buiten het VK uit te breiden, b.v. door $ 500.000 aan te vragen bij de National Heart Lung and Blood Institutes (VS) om de studie in Cincinnati en New York uit te voeren.