SOURIRES : Etude du Montelukast dans la drépanocytose (SMILES)

Cet essai, financé par Action Medical Research, impliquera 200 patients SCD recrutés dans des cliniques d'hématologie et des listes d'attente de chirurgie ORL (oreille, nez et gorge) ou leur laboratoire local du sommeil à l'hôpital pour enfants Evelina (Guy's & St Thomas), University College London hospital , l'hôpital North Middlesex et les hôpitaux Whittington. Les patients sont éligibles s'ils ont entre 3 et <8 ans w SCD, donnent un consentement éclairé, ont des troubles respiratoires du sommeil, par ex. ronflement et/ou toute anomalie de l'oxymétrie de nuit. Après avoir donné son consentement, le PI/coordinateur organisera un questionnaire simple basé sur une application et un test de base de la vitesse cérébrale, avec un scanner cérébral facultatif, et une randomisation pour prendre des comprimés de Montelukast à croquer ou un placebo pendant 3 mois, après quoi les tests de vitesse cérébrale, les questionnaires et l'IRM seront être répétée.

Objectif et conception :

Ceci est conçu comme un essai de phase 2/3 du traitement par Montelukast pour déterminer si ce médicament améliore la vitesse de traitement, ce qui semble sous-tendre la différence de QI (quotient intellectuel) à grande échelle au Royaume-Uni.

entre les enfants drépanocytaires et leurs frères et sœurs.

Recrutement:

Les patients seront recrutés dans les cliniques de drépanocytose pédiatrique et adulte des hôpitaux concernés. Ces cliniques sont fréquentées par plus de 2000 patients atteints de drépanocytose.

Il s'agit d'un essai pédiatrique dans un groupe d'enfants appartenant majoritairement à une minorité ethnique car c'est cette tranche d'âge qui est vulnérable aux troubles respiratoires du sommeil (90% des enfants drépanocytaires dans notre précédente étude ronflaient). Les enquêteurs ont mené avec succès 4 essais contrôlés randomisés précédents et 2 études longitudinales dans ce groupe d'enfants. La proposition a été développée par une équipe multidisciplinaire de chercheurs/scientifiques, dont beaucoup ont une longue expérience clinique dans ce domaine. Cette équipe comprend deux représentants des patients. La vitesse de traitement a été mesurée jusqu'à récemment à l'aide des sous-tests Wechsler de codage et de recherche de symboles, mais les enquêteurs ont constaté qu'il y avait un effet de pratique dans les deux bras de notre essai pilote de pression positive continue des voies respiratoires, ce qui n'a pas été observé pour l'annulation, un autre test de vitesse de traitement et attention. La vitesse de traitement de la boîte à outils NIH est un nouveau test iPad qui contient de nombreuses données normales jusqu'à l'âge de 3 ans, mais un membre de l'équipe qui l'a utilisé a trouvé un effet pratique. Les investigateurs incluent donc 2 critères principaux : l'annulation et la vitesse de traitement de la boîte à outils du NIH. Il est possible que les investigateurs ne recrutent pas 200 patients sur les 4 sites de Londres :

1. Les investigateurs se sont assurés qu'ils seront suffisamment alimentés pour détecter un effet du montélukast sur le rapport adénoïde : nasopharynx sur l'IRM s'ils recrutent au moins 3 volontaires pour subir une IRM dans chaque bras ; cela permettra l'exploration des critères d'évaluation secondaires de l'IRM cérébrale en plus de la critères de jugement principaux.
2. Les enquêteurs s'étendront à d'autres sites britanniques
3. Les enquêteurs demanderont des fonds supplémentaires pour étendre l'étude en dehors du Royaume-Uni, par ex. en demandant 500 000 $ aux National Heart Lung and Blood Institutes (États-Unis) pour mener l'étude à Cincinnati et à New York.