SMILES: Estudo do Montelucaste na Doença Falciforme (SMILES)

Este estudo, financiado pela Action Medical Research, envolverá 200 pacientes com SCD recrutados de clínicas de hematologia e listas de espera de cirurgia otorrinolaringológica (ouvido, nariz e garganta) ou seu laboratório de sono local no hospital infantil Evelina (Guy's & St Thomas), hospital da University College London , Hospital North Middlesex e Hospitais Whittington. Os pacientes são elegíveis se tiverem entre 3 e <8 anos de idade com SCD, derem consentimento informado, tiverem qualquer distúrbio respiratório do sono, por ex. ronco e/ou qualquer anormalidade na oximetria noturna. Depois de consentir, o PI/Coordenador organizará um questionário simples baseado em aplicativo e um teste de linha de base da velocidade cerebral, com uma varredura cerebral opcional e randomização para comprimidos mastigáveis ​​de Montelucaste ou Placebo por 3 meses, após os quais os testes de velocidade cerebral, questionários e ressonância magnética serão ser repetido.

Finalidade e projeto:

Isso foi concebido como um estudo de fase 2/3 da terapia com montelucaste para investigar se esse medicamento melhora a velocidade de processamento, o que parece sustentar a diferença na escala total de QI (quociente de inteligência) Reino Unido.

entre crianças com doença falciforme e seus irmãos.

Recrutamento:

Os pacientes serão recrutados nas clínicas pediátricas e para pacientes com doença falciforme nos hospitais envolvidos. Essas clínicas são atendidas por mais de 2.000 pacientes com doença falciforme.

Este é um ensaio pediátrico em um grupo de crianças que pertencem principalmente a uma minoria étnica, pois é essa faixa etária que é vulnerável a distúrbios respiratórios do sono (90% das crianças com doença falciforme em nosso estudo anterior roncam). Os investigadores conduziram com sucesso 4 estudos randomizados controlados anteriores e 2 estudos longitudinais neste grupo de crianças. A proposta foi desenvolvida por uma equipa multidisciplinar de investigadores/cientistas, muitos dos quais com longa experiência clínica nesta área. Esta equipe inclui dois representantes dos pacientes. A velocidade de processamento foi medida até recentemente usando os subtestes Wechsler de pesquisa de codificação e símbolo, mas os investigadores descobriram que houve um efeito prático em ambos os braços de nosso teste piloto de pressão positiva contínua nas vias aéreas, que não foi observado para Cancelamento, outro teste de velocidade de processamento e atenção. A velocidade de processamento da caixa de ferramentas do NIH é um novo teste do iPad que possui dados normais extensos até a idade de 3 anos, mas um membro da equipe que o usou encontrou um efeito prático. Os investigadores estão, portanto, incluindo 2 endpoints primários: Cancelamento e velocidade de processamento da caixa de ferramentas do NIH É possível que os investigadores não recrutem 200 pacientes nos 4 locais de Londres, portanto:

1. Os investigadores garantiram que terão poder adequado para detectar um efeito do montelucaste na relação adenóide: nasofaringe na ressonância magnética se recrutarem pelo menos 3 dispostos a se submeter à ressonância magnética em cada braço; isso permitirá a exploração dos desfechos secundários da ressonância magnética do cérebro, além dos endpoints primários.
2. Os investigadores se estenderão a locais adicionais no Reino Unido
3. Os investigadores solicitarão fundos adicionais para estender o estudo para fora do Reino Unido, por ex. solicitando $ 500.000 do National Heart Lung and Blood Institutes (EUA) para realizar o estudo em Cincinnati e Nova York.