SMILES: Studie montelukastu u srpkovité anémii (SMILES)

Tato studie, financovaná společností Action Medical Research, bude zahrnovat 200 pacientů s SCD rekrutovaných z hematologických klinik a čekacích listin na operace ORL (ušní, nosní a krční) nebo jejich místní spánkové laboratoře v Evelina Children's hospital (Guy's & St Thomas), University College London Hospital , nemocnice North Middlesex a nemocnice Whittington. Pacienti jsou způsobilí, pokud jsou ve věku od 3 do <8 let s SCD, dávají informovaný souhlas, mají jakoukoli poruchu dýchání ve spánku, např. chrápání a/nebo jakákoliv abnormalita při noční oxymetrii. Po souhlasu PI/koordinátor zorganizuje jednoduchý dotazník založený na aplikaci a základní testování rychlosti mozku s volitelným skenováním mozku a randomizací na žvýkací tablety Montelukastu nebo placebo po dobu 3 měsíců, po kterých budou testy rychlosti mozku, dotazníky a MRI opakovat.

Účel a design:

Toto je navrženo jako fáze 2/3 studie terapie montelukastem, aby se zjistilo, zda tento lék zlepšuje rychlost zpracování, což se zdá být základem rozdílu v plném rozsahu IQ (inteligenční kvocient) ve Spojeném království.

mezi dětmi se srpkovitou anémií a jejich sourozenci.

Nábor:

Pacienti se budou rekrutovat z dětských a dospělých srpkových klinik v zapojených nemocnicích. Tyto kliniky navštěvuje přes 2000 pacientů se srpkovitou anémií.

Toto je pediatrická studie na skupině dětí, které převážně patří k etnické menšině, protože právě tato věková skupina je náchylná k poruchám dýchání ve spánku (90 % dětí se srpkovitou anémií v naší předchozí studii chrápalo). Výzkumníci úspěšně provedli 4 předchozí randomizované kontrolované studie a 2 longitudinální studie u této skupiny dětí. Návrh byl vyvinut multidisciplinárním týmem výzkumníků/vědců, z nichž mnozí mají v této oblasti dlouhodobé klinické zkušenosti. Tento tým zahrnuje dva zástupce pacientů. Rychlost zpracování byla donedávna měřena pomocí Wechslerových dílčích testů pro vyhledávání kódů a symbolů, ale vyšetřovatelé zjistili, že v obou větvích naší pilotní studie byl cvičný účinek kontinuálního pozitivního tlaku v dýchacích cestách, který nebyl pozorován u Cancellation, dalšího testu rychlosti zpracování a Pozornost. Rychlost zpracování NIH toolboxu je nový test iPadu, který má rozsáhlá běžná data až do věku 3 let, ale člen týmu, který jej použil, zjistil cvičný efekt. Vyšetřovatelé proto zahrnují 2 primární koncové body: Zrušení a rychlost zpracování sady nástrojů NIH Je možné, že vyšetřovatelé nenaberou 200 pacientů na 4 londýnských pracovištích, takže:

1. Vyšetřovatelé zajistili, že budou dostatečně schopni detekovat účinek montelukastu na poměr adenoid: nosohltan na MRI, pokud naberou alespoň 3 ochotné podstoupit MRI v každé paži; to umožní prozkoumat sekundární koncové body MRI mozku kromě primární koncové body.
2. Vyšetřovatelé se rozšíří na další místa ve Spojeném království
3. Vyšetřovatelé budou žádat o další finanční prostředky na prodloužení studia mimo Spojené království, např. žádostí o 500 000 USD od National Heart Lung and Blood Institute (USA) na provozování studie v Cincinnati a New Yorku.