SMILES: Studie von Montelukast bei Sichelzellenanämie (SMILES)

An dieser von Action Medical Research finanzierten Studie werden 200 SCD-Patienten teilnehmen, die aus Hämatologiekliniken und Wartelisten für HNO-Chirurgie oder ihrem örtlichen Schlaflabor im Evelina Children's Hospital (Guy's & St Thomas), University College London Hospital, rekrutiert wurden , North Middlesex Hospital und Whittington Hospitals. Patienten sind teilnahmeberechtigt, wenn sie zwischen 3 und <8 Jahre alt sind w SCD, eine Einverständniserklärung abgeben, eine schlafbezogene Atmungsstörung haben, z. Schnarchen und/oder jede Anomalie bei der Oximetrie über Nacht. Nach Zustimmung organisiert der PI/Koordinator einen einfachen App-basierten Fragebogen und Basistests der Gehirngeschwindigkeit, mit einem optionalen Gehirnscan und Randomisierung auf kaubare Montelukast-Tabletten oder Placebo für 3 Monate, danach werden die Gehirngeschwindigkeitstests, Fragebögen und MRT durchgeführt wiederholt werden.

Zweck und Gestaltung:

Dies ist als Phase-2/3-Studie zur Montelukast-Therapie konzipiert, um zu untersuchen, ob dieses Medikament die Verarbeitungsgeschwindigkeit verbessert, was den Unterschied im Gesamt-IQ (Intelligenzquotient) im Vereinigten Königreich zu untermauern scheint.

zwischen Kindern mit Sichelzellanämie und ihren Geschwistern.

Rekrutierung:

Die Patienten werden aus den Sichelkliniken für Kinder und Erwachsene der beteiligten Krankenhäuser rekrutiert. Diese Kliniken werden von über 2000 Patienten mit Sichelzellanämie besucht.

Dies ist eine pädiatrische Studie mit einer Gruppe von Kindern, die hauptsächlich einer ethnischen Minderheit angehören, da diese Altersgruppe anfällig für Atemstörungen im Schlaf ist (90 % der Kinder mit Sichelzellenanämie in unserer vorherigen Studie schnarchten). Die Prüfärzte haben 4 frühere randomisierte kontrollierte Studien und 2 Längsschnittstudien mit dieser Gruppe von Kindern erfolgreich durchgeführt. Der Vorschlag wurde von einem multidisziplinären Team von Forschern/Wissenschaftlern entwickelt, von denen viele über langjährige klinische Erfahrung auf diesem Gebiet verfügen. Diesem Team gehören zwei Patientenvertreter an. Die Verarbeitungsgeschwindigkeit wurde bis vor kurzem mit den Wechsler-Untertests für die Codierung und Symbolsuche gemessen, aber die Ermittler fanden heraus, dass es in beiden Armen unseres Pilotversuchs mit kontinuierlichem positivem Atemwegsdruck einen Übungseffekt gab, der nicht für die Aufhebung, einen weiteren Test der Verarbeitungsgeschwindigkeit, und beobachtet wurde Aufmerksamkeit. Die NIH-Toolbox-Verarbeitungsgeschwindigkeit ist ein neuer iPad-Test, der umfangreiche normale Daten bis zum Alter von 3 Jahren enthält, aber ein Teammitglied, das ihn verwendet hat, hat einen Übungseffekt festgestellt. Die Ermittler berücksichtigen daher 2 primäre Endpunkte: Stornierung und die Verarbeitungsgeschwindigkeit der NIH-Toolbox

1. Die Ermittler haben sichergestellt, dass sie ausreichend leistungsfähig sind, um eine Wirkung von Montelukast auf das Adenoid: Nasopharynx-Verhältnis in der MRT zu erkennen, wenn sie mindestens 3 Personen rekrutieren, die bereit sind, sich einer MRT in jedem Arm zu unterziehen; dies wird es ermöglichen, zusätzlich zu den sekundären MRT-Endpunkten des Gehirns zu untersuchen primäre Endpunkte.
2. Die Ermittler werden sich auf weitere britische Standorte ausdehnen
3. Die Ermittler werden zusätzliche Mittel beantragen, um die Studie außerhalb des Vereinigten Königreichs auszuweiten, z. durch die Beantragung von 500.000 US-Dollar bei den National Heart Lung and Blood Institutes (USA) für die Durchführung der Studie in Cincinnati und New York.