SMILES: Badanie Montelukastu w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SMILES)

To badanie, finansowane przez Action Medical Research, obejmie 200 pacjentów z SCD rekrutowanych z klinik hematologicznych i z list oczekujących na chirurgię laryngologiczną (ucha, nos i gardło) lub z ich lokalnego laboratorium snu w szpitalu dziecięcym Evelina (Guy's & St Thomas), szpitalu University College London , szpital North Middlesex i szpitale Whittington. Pacjenci kwalifikują się, jeśli są w wieku od 3 do <8 lat z SCD, wyrażają świadomą zgodę, mają jakiekolwiek zaburzenia oddychania podczas snu, np. chrapanie i/lub jakiekolwiek nieprawidłowości w nocnym badaniu oksymetrycznym. Po wyrażeniu zgody, PI/Koordynator zorganizuje prosty kwestionariusz oparty na aplikacji i podstawowe badanie szybkości mózgu, z opcjonalnym skanem mózgu i randomizacją do tabletek do żucia Montelukast lub Placebo na 3 miesiące, po których zostaną przeprowadzone testy szybkości mózgu, kwestionariusze i MRI powtarzać się.

Przeznaczenie i konstrukcja:

Zostało to zaprojektowane jako badanie fazy 2/3 terapii Montelukastem w celu zbadania, czy lek ten poprawia szybkość przetwarzania, co wydaje się stanowić podstawę różnicy w pełnej skali IQ (iloraz inteligencji) Wielka Brytania.

między dziećmi z niedokrwistością sierpowatokrwinkową a ich rodzeństwem.

Rekrutacja:

Pacjenci będą rekrutowani z klinik sierpów pediatrycznych i dorosłych w zaangażowanych szpitalach. Przychodnie te leczą ponad 2000 pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Jest to badanie pediatryczne w grupie dzieci należących głównie do mniejszości etnicznej, ponieważ to właśnie ta grupa wiekowa jest narażona na zaburzenia oddychania podczas snu (90% dzieci z anemią sierpowatokrwinkową w naszym poprzednim badaniu chrapało). Badacze z powodzeniem przeprowadzili 4 wcześniejsze badania z randomizacją i 2 badania podłużne w tej grupie dzieci. Propozycja została opracowana przez multidyscyplinarny zespół badaczy/naukowców, z których wielu ma wieloletnie doświadczenie kliniczne w tej dziedzinie. W skład tego zespołu wchodzi dwóch przedstawicieli pacjentów. Szybkość przetwarzania była do niedawna mierzona za pomocą podtestów Wechslera dotyczących wyszukiwania kodów i symboli, ale badacze stwierdzili, że w obu ramionach naszej próby pilotażowej wystąpił praktyczny efekt ciągłego dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych, czego nie zaobserwowano w przypadku Anulowania, innego testu szybkości przetwarzania i Uwaga. Szybkość przetwarzania zestawu narzędzi NIH to nowy test iPada, który zawiera obszerne normalne dane do wieku 3 lat, ale członek zespołu, który z niego korzystał, znalazł efekt praktyczny. Badacze biorą zatem pod uwagę 2 główne punkty końcowe: Anulowanie i szybkość przetwarzania zestawu narzędzi NIH Możliwe, że badacze nie zrekrutują 200 pacjentów w 4 londyńskich ośrodkach, więc:

1. Badacze zapewnili, że będą mieli odpowiednią moc do wykrycia wpływu Montelukastu na stosunek migdałka gardłowego do nosogardzieli w obrazie MRI, jeśli zrekrutują co najmniej 3 osoby chętne do poddania się rezonansowi magnetycznemu w każdym ramieniu; umożliwi to zbadanie drugorzędowych punktów końcowych MRI mózgu oprócz pierwszorzędowe punkty końcowe.
2. Śledczy obejmą dodatkowe witryny w Wielkiej Brytanii
3. Śledczy będą ubiegać się o dodatkowe fundusze na rozszerzenie badań poza Wielką Brytanię, m.in. ubiegając się o 500 000 dolarów z National Heart Lung and Blood Institutes (USA) na przeprowadzenie badań w Cincinnati i Nowym Jorku.