SMILES: Estudio de montelukast en la enfermedad de células falciformes (SMILES)

Este ensayo, financiado por Action Medical Research, involucrará a 200 pacientes con SCD reclutados de clínicas de hematología y listas de espera de cirugía ENT (oído, nariz y garganta) o su laboratorio local del sueño en el hospital Evelina Children's (Guy's & St Thomas), hospital University College London , el hospital North Middlesex y los hospitales de Whittington. Los pacientes son elegibles si tienen entre 3 y <8 años con SCD, dan su consentimiento informado, tienen algún trastorno respiratorio del sueño, p. ronquidos y/o cualquier anomalía en la oximetría nocturna. Después de dar su consentimiento, el PI/Coordinador organizará un cuestionario simple basado en una aplicación y una prueba de referencia de la velocidad cerebral, con un escáner cerebral opcional y la aleatorización a tabletas masticables de Montelukast o Placebo durante 3 meses, después de lo cual se realizarán las pruebas de velocidad cerebral, los cuestionarios y la resonancia magnética. repetirse

Propósito y diseño:

Esto está diseñado como un ensayo de fase 2/3 de la terapia con Montelukast para investigar si este fármaco mejora la velocidad de procesamiento, lo que parece respaldar la diferencia en el coeficiente intelectual (coeficiente intelectual) a gran escala en el Reino Unido.

entre los niños con enfermedad de células falciformes y sus hermanos.

Reclutamiento:

Los pacientes serán reclutados de las clínicas de anemia falciforme pediátrica y de adultos en los hospitales involucrados. A estas clínicas asisten más de 2000 pacientes con enfermedad de células falciformes.

Este es un ensayo pediátrico en un grupo de niños que pertenecen principalmente a una minoría étnica, ya que es este grupo de edad el que es vulnerable a los trastornos respiratorios del sueño (90% de los niños con enfermedad de células falciformes en nuestro estudio anterior roncaban). Los investigadores han realizado con éxito 4 ensayos controlados aleatorios anteriores y 2 estudios longitudinales en este grupo de niños. La propuesta ha sido desarrollada por un equipo multidisciplinar de investigadores/científicos, muchos de los cuales cuentan con una larga experiencia clínica en esta área. Este equipo incluye dos representantes de pacientes. La velocidad de procesamiento se ha medido hasta hace poco utilizando las subpruebas Wechsler de codificación y búsqueda de símbolos, pero los investigadores encontraron que había un efecto de práctica en ambos brazos de nuestra prueba piloto de presión positiva continua en las vías respiratorias, que no se observó para Cancelación, otra prueba de velocidad de procesamiento y atención. La velocidad de procesamiento de la caja de herramientas de NIH es una nueva prueba de iPad que tiene una gran cantidad de datos normales hasta la edad de 3 años, pero un miembro del equipo que la usó encontró un efecto práctico. Por lo tanto, los investigadores incluyen 2 criterios de valoración principales: Cancelación y velocidad de procesamiento de la caja de herramientas del NIH. Es posible que los investigadores no recluten a 200 pacientes en los 4 sitios de Londres, por lo que:

1. Los investigadores se han asegurado de que tendrán la potencia adecuada para detectar un efecto de Montelukast en la proporción de adenoides: nasofaringe en la RM si reclutan al menos 3 dispuestos a someterse a una RM en cada brazo; esto permitirá la exploración de los criterios de valoración secundarios de la RM del cerebro además de la puntos finales primarios.
2. Los investigadores se extenderán a sitios adicionales del Reino Unido
3. Los investigadores solicitarán fondos adicionales para ampliar el estudio fuera del Reino Unido, p. solicitando $500,000 de los Institutos Nacionales de Corazón, Pulmón y Sangre (EE. UU.) para realizar el estudio en Cincinnati y Nueva York.