SMILES: Studio di Montelukast nell'anemia falciforme (SMILES)

Questo studio, finanziato da Action Medical Research, coinvolgerà 200 pazienti con SCD reclutati da cliniche di ematologia e liste d'attesa di chirurgia ORL (orecchio, naso e gola) o dal loro laboratorio del sonno locale presso l'Evelina Children's Hospital (Guy's & St Thomas), University College London Hospital , North Middlesex Hospital e Whittington Hospital. I pazienti sono idonei se hanno un'età compresa tra 3 e <8 anni con SCD, danno il consenso informato, hanno disturbi respiratori del sonno, ad es. russamento e/o qualsiasi anomalia all'ossimetria notturna. Dopo aver acconsentito, il PI/Coordinatore organizzerà un semplice questionario basato su app e un test di base della velocità cerebrale, con una scansione cerebrale opzionale e la randomizzazione a compresse masticabili di Montelukast o Placebo per 3 mesi, dopodiché i test di velocità cerebrale, i questionari e la risonanza magnetica saranno essere ripetuto.

Scopo e design:

Questo è concepito come uno studio di fase 2/3 della terapia con Montelukast per verificare se questo farmaco migliora la velocità di elaborazione, che sembra sostenere la differenza nel QI (quoziente di intelligenza) su vasta scala nel Regno Unito.

tra bambini con anemia falciforme e i loro fratelli.

Reclutamento:

I pazienti saranno reclutati dalle cliniche falciformi pediatriche e per adulti presso gli ospedali coinvolti. Queste cliniche sono frequentate da oltre 2000 pazienti affetti da anemia falciforme.

Si tratta di uno studio pediatrico su un gruppo di bambini che appartengono principalmente a una minoranza etnica in quanto è questa fascia di età che è vulnerabile ai disturbi respiratori del sonno (il 90% dei bambini con anemia falciforme nel nostro studio precedente russava). I ricercatori hanno eseguito con successo 4 precedenti studi randomizzati controllati e 2 studi longitudinali in questo gruppo di bambini. La proposta è stata sviluppata da un team multidisciplinare di ricercatori/scienziati, molti dei quali vantano una lunga esperienza clinica in questo settore. Questo team comprende due rappresentanti dei pazienti. La velocità di elaborazione è stata misurata fino a poco tempo fa utilizzando i test secondari di Wechsler per la ricerca di codici e simboli, ma i ricercatori hanno scoperto che c'era un effetto pratico in entrambi i bracci del nostro studio pilota di pressione positiva continua delle vie aeree, che non è stato visto per la cancellazione, un altro test di velocità di elaborazione e Attenzione. La velocità di elaborazione della cassetta degli attrezzi NIH è un nuovo test per iPad che ha dati normali estesi fino all'età di 3 anni, ma un membro del team che l'ha utilizzato ha trovato un effetto pratico. Gli investigatori stanno quindi includendo 2 endpoint primari: l'annullamento e la velocità di elaborazione del toolbox NIH È possibile che gli investigatori non reclutino 200 pazienti nei 4 siti di Londra, quindi:

1. Gli investigatori hanno assicurato che saranno adeguatamente potenziati per rilevare un effetto di Montelukast sul rapporto adenoide: rinofaringe sulla risonanza magnetica se reclutano almeno 3 disposti a sottoporsi a risonanza magnetica in ciascun braccio; questo consentirà l'esplorazione degli endpoint secondari della risonanza magnetica cerebrale oltre al endpoint primari.
2. Gli investigatori si estenderanno ad altri siti del Regno Unito
3. Gli investigatori richiederanno fondi aggiuntivi per estendere lo studio al di fuori del Regno Unito, ad es. richiedendo $ 500.000 dal National Heart Lung and Blood Institutes (USA) per condurre lo studio a Cincinnati e New York.