現在他の ERT で治療されている骨への影響に対する Elelyso の影響の評価
現在他のERTで治療されているゴーシェ病患者の骨への影響に対するElelysoの影響を評価するための非盲検の治験責任医師主導の臨床試験
この研究の目的は、現在他の酵素補充療法で治療されているゴーシェ病患者の骨疾患に対する Elelyso 治療を評価することです。
早期アクセス プログラム (2009-2012) の経験から、イミグルセラーゼで安定している一部の患者は、「骨が危険にさらされている」と見なされる 0.23 のカットオフ ポイントを下回る脂肪率で QCSI のスコアが低く、注目に値することを示していることが示唆されています。特に、切り替え前に用量の変更や投薬の中断がなかった2人の患者を含め、Elelysoに切り替えると改善が見られました。
これらの発見は、イミグルセラーゼの優れたグリカン構造によって説明される可能性があります (Tekoah et al, 2013 を参照)。 多くの患者で骨合併症の予防が ERT の主な適応症であるという事実は、これまでのすべての ERTS のすべての臨床試験で骨が一次または二次エンドポイントとして含まれておらず、探索的であったため、この研究の重要性を強調しています。そのようなものは限られた価値しかありませんでした。
調査の概要
詳細な説明
現在市販の ERT で治療されているゴーシェ病患者を対象とした非盲検試験。 適格な患者は、2週間ごとにElelysoの静脈内（IV）注入を受けます。 輸液は、選択した医療センターまたは在宅医療施設で投与されます。 Elelyso の投与量は、他の ERT と同じ投与量になります。 骨パラメーター QCSI および BMD は、ベースライン、12 か月および 24 か月で評価されます。
意図は、イスラエルにさらに 3 つの施設を開設し、それによってこの IIR を多施設の国家試験にすることです。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- GD患者、男女、18歳以上
- -現在、酵素補充療法で5年以上治療されており、過去6か月間は用量が変化していない
- リスクのある骨が0.3未満のQCSIとして定義される重大な残存骨疾患の画像特徴
- -書面によるインフォームドコンセントを提供できる
除外基準:
- 現在、任意の状態で別の治験薬を服用中
- -治験責任医師の判断で、研究の要件に対する患者の遵守を妨げる、医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在。
- Elelyso への過去の曝露
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：患者の骨への関与に対するElelysoの影響を評価する試験
輸液は、選択した医療センターまたは在宅医療施設で投与されます。
Elelyso の静脈内 (IV) 注入の用量は、他の ERT と同じ用量になります。
骨パラメーター QCSI および BMD は、ベースライン、12 か月および 24 か月で評価されます。
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「危険な骨」と見なされる0.3のカットオフポイントを下回る脂肪率のQCSIスコアが低い
Elelysoの静脈内（IV）注入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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QCSI の結果は 12 か月で、脂肪率は 0.3 未満です。
時間枠：12ヶ月
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QCSI の改善は、現在市販の ERT で治療されているゴーシェ病患者に見られます。
適格な患者は、2週間ごとにElelysoの静脈内（IV）注入を受けます。
輸液は、選択した医療センターまたは在宅医療施設で投与されます。
Elelyso の投与量は、他の ERT と同じ投与量になります。
骨パラメーター QCSI および BMD は、12 か月で評価されます。
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12ヶ月
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QCSI の結果は 24 か月で、脂肪率は 0.3 未満です。
時間枠：24ヶ月
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QCSI の改善は、現在市販の ERT で治療されているゴーシェ病患者に見られます。
適格な患者は、2週間ごとにElelysoの静脈内（IV）注入を受けます。
輸液は、選択した医療センターまたは在宅医療施設で投与されます。
Elelyso の投与量は、他の ERT と同じ投与量になります。
骨パラメータ QCSI および BMD は 24 か月で評価されます。
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24ヶ月
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Ari Zimran, MD、Shaheed Ziaur Rahman Medical College
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- van Dussen L, Zimran A, Akkerman EM, Aerts JM, Petakov M, Elstein D, Rosenbaum H, Aviezer D, Brill-Almon E, Chertkoff R, Maas M, Hollak CE. Taliglucerase alfa leads to favorable bone marrow responses in patients with type I Gaucher disease. Blood Cells Mol Dis. 2013 Mar;50(3):206-11. doi: 10.1016/j.bcmd.2012.11.001. Epub 2012 Nov 28.
- Zimran A, Dinur T, Revel-Vilk S, Akkerman EM, van Dussen L, Hollak CEM, Maayan H, Altarescu G, Chertkoff R, Maas M. Improvement in bone marrow infiltration in patients with type I Gaucher disease treated with taliglucerase alfa. J Inherit Metab Dis. 2018 Nov;41(6):1259-1265. doi: 10.1007/s10545-018-0195-y. Epub 2018 Jul 31.
- van Dussen L, Akkerman EM, Hollak CE, Nederveen AJ, Maas M. Evaluation of an imaging biomarker, Dixon quantitative chemical shift imaging, in Gaucher disease: lessons learned. J Inherit Metab Dis. 2014 Nov;37(6):1003-11. doi: 10.1007/s10545-014-9726-3. Epub 2014 Jun 13.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 138-16-SZMC
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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