Evaluación del impacto de Elelyso en la afectación ósea actualmente tratada con otros ERT
Un ensayo clínico abierto iniciado por un investigador para evaluar el impacto de Elelyso en la afectación ósea en pacientes con enfermedad de Gaucher actualmente tratados con otros ERT
El objetivo de este estudio es evaluar el tratamiento con Elelyso en enfermedades óseas en pacientes de Gaucher actualmente tratados con otra terapia de reemplazo enzimático.
La experiencia del programa de acceso temprano (2009-2012) ha sugerido que algunos pacientes que se han mantenido estables con imiglucerasa han mostrado puntajes bajos de QCSI con fracción de grasa por debajo del punto de corte de 0.23, que se considera "hueso en riesgo", y han demostrado notable mejora al cambiar a Elelyso, incluidos en particular 2 pacientes que no tuvieron ningún cambio en la dosis o ninguna interrupción del medicamento antes del cambio.
Estos hallazgos pueden explicarse por la mejor estructura de glucanos de la imiglucerasa (ver Tekoah et al, 2013). El hecho de que en muchos pacientes la prevención de las complicaciones óseas sea la indicación principal para la ERT destaca la importancia de este estudio, ya que todos los ensayos clínicos de todas las ERT hasta ahora no incluyeron los huesos como criterios de valoración primarios o secundarios, sino solo como exploratorios y como tales tenían sólo un valor limitado,
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Estudio abierto en pacientes con enfermedad de Gaucher actualmente tratados con ERT comerciales. Los pacientes elegibles recibirán infusiones intravenosas (IV) de Elelyso cada dos semanas. Las infusiones se administrarán en el centro médico seleccionado o en el centro de atención domiciliaria. La dosis de Elelyso será la misma dosis de los otros ERT. Los parámetros óseos QCSI y BMD se evaluarán al inicio del estudio, a los 12 meses ya los 24 meses.
La intención es abrir 3 sitios más en Israel, lo que convierte a este IIR en un ensayo nacional multicéntrico.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con GD, hombres y mujeres, de 18 años o más
- Actualmente tratado con terapia de reemplazo enzimático durante 5 años y más, con una dosis estable sin cambios en los 6 meses anteriores
- Características de imagen de enfermedad ósea residual significativa definida como QCSI por debajo de 0,3 hueso en riesgo
- Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Actualmente tomando otro fármaco experimental para cualquier condición.
- Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del Investigador, pueda interferir con el cumplimiento del paciente con los requisitos del estudio.
- Exposición pasada a Elelyso
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Ensayo para evaluar el impacto de Elelyso en la afectación ósea en pacientes
Las infusiones se administrarán en el centro médico seleccionado o en el centro de atención domiciliaria.
La dosis de las infusiones intravenosas (IV) de Elelyso será la misma dosis de los otros ERT.
Los parámetros óseos QCSI y BMD se evaluarán al inicio del estudio, a los 12 meses ya los 24 meses.
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Puntuaciones deficientes de QCSI con fracción de grasa por debajo del punto de corte de 0,3, que se considera "hueso en riesgo"
infusiones intravenosas (IV) de Elelyso
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultados QCSI a los 12 meses, Fracción grasa inferior a 0,3.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Mejora de los resultados de QCSI en pacientes con enfermedad de Gaucher actualmente tratados con ERT comerciales.
Los pacientes elegibles recibirán infusiones intravenosas (IV) de Elelyso cada dos semanas.
Las infusiones se administrarán en el centro médico seleccionado o en el centro de atención domiciliaria.
La dosis de Elelyso será la misma dosis de los otros ERT.
Los parámetros óseos QCSI y BMD se evaluarán a los 12 meses.
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12 meses
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Resultados de QCSI a los 24 meses, Fracción de grasa inferior a 0,3.
Periodo de tiempo: 24 meses
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Mejora de los resultados de QCSI en pacientes con enfermedad de Gaucher actualmente tratados con ERT comerciales.
Los pacientes elegibles recibirán infusiones intravenosas (IV) de Elelyso cada dos semanas.
Las infusiones se administrarán en el centro médico seleccionado o en el centro de atención domiciliaria.
La dosis de Elelyso será la misma dosis de los otros ERT.
Los parámetros óseos QCSI y BMD se evaluarán a los 24 meses.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- van Dussen L, Zimran A, Akkerman EM, Aerts JM, Petakov M, Elstein D, Rosenbaum H, Aviezer D, Brill-Almon E, Chertkoff R, Maas M, Hollak CE. Taliglucerase alfa leads to favorable bone marrow responses in patients with type I Gaucher disease. Blood Cells Mol Dis. 2013 Mar;50(3):206-11. doi: 10.1016/j.bcmd.2012.11.001. Epub 2012 Nov 28.
- Zimran A, Dinur T, Revel-Vilk S, Akkerman EM, van Dussen L, Hollak CEM, Maayan H, Altarescu G, Chertkoff R, Maas M. Improvement in bone marrow infiltration in patients with type I Gaucher disease treated with taliglucerase alfa. J Inherit Metab Dis. 2018 Nov;41(6):1259-1265. doi: 10.1007/s10545-018-0195-y. Epub 2018 Jul 31.
- van Dussen L, Akkerman EM, Hollak CE, Nederveen AJ, Maas M. Evaluation of an imaging biomarker, Dixon quantitative chemical shift imaging, in Gaucher disease: lessons learned. J Inherit Metab Dis. 2014 Nov;37(6):1003-11. doi: 10.1007/s10545-014-9726-3. Epub 2014 Jun 13.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Gaucher
Otros números de identificación del estudio
- 138-16-SZMC
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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