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Évaluation de l'impact d'Elelyso sur l'atteinte osseuse actuellement traitée avec d'autres ERT

27 octobre 2022 mis à jour par: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Un essai clinique ouvert lancé par un chercheur pour évaluer l'impact d'Elelyso sur l'atteinte osseuse chez les patients atteints de la maladie de Gaucher actuellement traités avec d'autres ERT

L'objectif de cette étude est d'évaluer le traitement par Elelyso de la maladie osseuse chez les patients de Gaucher actuellement traités par d'autres enzymothérapies substitutives.

L'expérience du programme d'accès précoce (2009-2012) a suggéré que certains patients qui ont été stables sur l'imiglucérase ont montré de mauvais scores de QCSI avec une fraction de graisse inférieure au seuil de 0,23 qui est considéré comme "os à risque", et ont démontré une remarquable amélioration lors du passage à Elelyso, notamment chez 2 patients qui n'avaient pas eu de changement de dose ni d'interruption médicamenteuse avant le passage.

Ces résultats peuvent s'expliquer par la meilleure structure glycane de l'imiglucérase (voir Tekoah et al, 2013). Le fait que chez de nombreux patients la prévention des complications osseuses soit la principale indication de l'ERT met en évidence l'importance de cette étude, car tous les essais cliniques de tous les ERTS jusqu'à présent n'incluaient pas les os comme critères d'évaluation primaires ou secondaires, mais seulement comme exploratoire, et comme cela n'avait qu'une valeur limitée,

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Étude ouverte chez des patients atteints de la maladie de Gaucher actuellement traités avec des ERT commerciaux. Les patients éligibles recevront des perfusions intraveineuses (IV) d'Elelyso toutes les deux semaines. Les perfusions seront administrées au centre médical sélectionné ou dans le cadre des soins à domicile. La dose d'Elelyso sera la même que celle des autres ERT. Les paramètres osseux QCSI et DMO seront évalués au départ, à 12 mois et à 24 mois.

L'intention est d'ouvrir 3 sites supplémentaires en Israël, faisant ainsi de cet IIF un essai national multicentrique

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • N'est pas applicable

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients GD, hommes et femmes, 18 ans ou plus
  • Actuellement traité par enzymothérapie substitutive depuis 5 ans et plus, avec une dose inchangée stable au cours des 6 mois précédents
  • Caractéristiques d'imagerie d'une maladie osseuse résiduelle significative définie comme QCSI sous 0,3 os à risque
  • Capable de fournir un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  • Prend actuellement un autre médicament expérimental pour n'importe quelle condition
  • Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la conformité du patient aux exigences de l'étude.
  • Exposition passée à Elelyso

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Essai pour évaluer l'impact d'Elelyso sur l'atteinte osseuse chez le patient
Les perfusions seront administrées au centre médical sélectionné ou dans le cadre des soins à domicile. La dose des perfusions intraveineuses (IV) d'Elelyso sera la même que celle des autres ERT . Les paramètres osseux QCSI et DMO seront évalués au départ, à 12 mois et à 24 mois.
Procédure: imagerie par déplacement chimique quantitatif (QCSI)
Mauvais scores de QCSI avec une fraction de graisse inférieure au seuil de 0,3 qui est considéré comme "os à risque"
Médicament: Élysée
les perfusions intraveineuses (IV) d'Elelyso
Autres noms:
  • Taliglucérase Alfa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultats QCSI à 12 mois, Fraction de graisse inférieure à 0,3.
Délai: 12 mois
Amélioration des résultats QCSI chez les patients atteints de la maladie de Gaucher actuellement traités avec des ERT commerciaux. Les patients éligibles recevront des perfusions intraveineuses (IV) d'Elelyso toutes les deux semaines. Les perfusions seront administrées au centre médical sélectionné ou dans le cadre des soins à domicile. La dose d'Elelyso sera la même que celle des autres ERT. Les paramètres osseux QCSI et DMO seront évalués à 12 mois.
12 mois
Résultats QCSI à 24 mois, Fraction de graisse inférieure à 0,3.
Délai: 24mois
Amélioration des résultats QCSI chez les patients atteints de la maladie de Gaucher actuellement traités avec des ERT commerciaux. Les patients éligibles recevront des perfusions intraveineuses (IV) d'Elelyso toutes les deux semaines. Les perfusions seront administrées au centre médical sélectionné ou dans le cadre des soins à domicile. La dose d'Elelyso sera la même que celle des autres ERT. Les paramètres osseux QCSI et DMO seront évalués à 24 mois.
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shaare Zedek Medical Center

Collaborateurs

Pfizer

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 janvier 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

31 juillet 2021

Achèvement de l'étude (RÉEL)

31 juillet 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2020

Première publication (RÉEL)

20 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

28 octobre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 octobre 2022

Dernière vérification

1 octobre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 138-16-SZMC

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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