Vurdere effekten av Elelyso på beininvolvering som for tiden behandles med andre ERT-er
En åpen, etterforsker initiert klinisk studie for å vurdere effekten av Elelyso på beininvolvering hos pasienter med Gauchers sykdom som for tiden behandles med andre ERT-er
Målet med denne studien er å vurdere Elelyso-behandling på bensykdom hos Gaucher-pasienter som for tiden behandles med annen enzymerstatningsterapi.
Erfaring fra programmet for tidlig tilgang (2009-2012) har antydet at noen pasienter som har vært stabile på imiglukerase har vist dårlige skårer for QCSI med fettfraksjon under cut-off-punktet på 0,23, som anses som "bein i risiko", og har vist seg bemerkelsesverdig. bedring ved bytte til Elelyso, inkludert spesielt 2 pasienter som ikke hadde noen endring i dose eller noen avbrudd i medikamentet før byttet.
Disse funnene kan forklares med den bedre glykanstrukturen til imiglukerase (se Tekoah et al, 2013). Det faktum at forebygging av beinkomplikasjoner hos mange pasienter er hovedindikasjonen for ERT fremhever viktigheten av denne studien, ettersom alle kliniske studier av alle ERTS hittil ikke inkluderte bein som primære eller sekundære endepunkter, men bare som utforskende, og som slikt hadde bare begrenset verdi,
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Åpen studie hos pasienter med Gauchers sykdom som for tiden behandles med kommersielle ERT-er. Kvalifiserte pasienter vil få intravenøse (IV) infusjoner av Elelyso annenhver uke. Infusjonene vil bli administrert ved det valgte legesenteret eller i hjemmetjenesten. Dosen av Elelyso vil være den samme dosen som de andre ERT-ene. Benparametere QCSI og BMD vil bli vurdert ved baseline, 12 måneder og 24 måneder.
Hensikten er å åpne ytterligere 3 nettsteder i Israel og dermed gjøre denne IIR til en nasjonal multisenterprøve
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- GD-pasienter, menn og kvinner, 18 år eller eldre
- For tiden behandlet med enzymerstatningsterapi i 5 år og mer, med en stabil uendret dose de siste 6 månedene
- Bildetrekk ved signifikant gjenværende bensykdom definert som QCSI under 0,3 ben i risiko
- Kunne gi skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Tar for tiden et annet eksperimentelt medikament for enhver tilstand
- Tilstedeværelse av enhver medisinsk, emosjonell, atferdsmessig eller psykologisk tilstand som etter etterforskerens vurdering ville forstyrre pasientens etterlevelse av kravene til studien.
- Tidligere eksponering for Elelyso
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Forsøk for å vurdere virkningen av Elelyso på beininvolvering hos pasient
Infusjonene vil bli administrert ved det valgte legesenteret eller i hjemmetjenesten.
Dosen av intravenøse (IV) infusjoner av Elelyso vil være den samme dosen som de andre ERT-ene.
Benparametere QCSI og BMD vil bli vurdert ved baseline, 12 måneder og 24 måneder.
|
Dårlige resultater for QCSI med fettfraksjon under grenseverdien på 0,3 som regnes som "bein i fare"
intravenøse (IV) infusjoner av Elelyso
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
QCSI-resultater ved 12 måneder, fettfraksjon under 0,3.
Tidsramme: 12 måneder
|
Forbedring av QCSI-resultater hos pasienter med Gauchers sykdom som for tiden behandles med kommersielle ERT-er.
Kvalifiserte pasienter vil få intravenøse (IV) infusjoner av Elelyso annenhver uke.
Infusjonene vil bli administrert ved det valgte legesenteret eller i hjemmetjenesten.
Dosen av Elelyso vil være den samme dosen som de andre ERT-ene.
Benparametrene QCSI og BMD vil bli vurdert etter 12 måneder.
|
12 måneder
|
|
QCSI-resultater ved 24 måneder, fettfraksjon under 0,3.
Tidsramme: 24 måneder
|
Forbedring av QCSI-resultater hos pasienter med Gauchers sykdom som for tiden behandles med kommersielle ERT-er.
Kvalifiserte pasienter vil få intravenøse (IV) infusjoner av Elelyso annenhver uke.
Infusjonene vil bli administrert ved det valgte legesenteret eller i hjemmetjenesten.
Dosen av Elelyso vil være den samme dosen som de andre ERT-ene.
Benparametrene QCSI og BMD vil bli vurdert etter 24 måneder.
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- van Dussen L, Zimran A, Akkerman EM, Aerts JM, Petakov M, Elstein D, Rosenbaum H, Aviezer D, Brill-Almon E, Chertkoff R, Maas M, Hollak CE. Taliglucerase alfa leads to favorable bone marrow responses in patients with type I Gaucher disease. Blood Cells Mol Dis. 2013 Mar;50(3):206-11. doi: 10.1016/j.bcmd.2012.11.001. Epub 2012 Nov 28.
- Zimran A, Dinur T, Revel-Vilk S, Akkerman EM, van Dussen L, Hollak CEM, Maayan H, Altarescu G, Chertkoff R, Maas M. Improvement in bone marrow infiltration in patients with type I Gaucher disease treated with taliglucerase alfa. J Inherit Metab Dis. 2018 Nov;41(6):1259-1265. doi: 10.1007/s10545-018-0195-y. Epub 2018 Jul 31.
- van Dussen L, Akkerman EM, Hollak CE, Nederveen AJ, Maas M. Evaluation of an imaging biomarker, Dixon quantitative chemical shift imaging, in Gaucher disease: lessons learned. J Inherit Metab Dis. 2014 Nov;37(6):1003-11. doi: 10.1007/s10545-014-9726-3. Epub 2014 Jun 13.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Gauchers sykdom
Andre studie-ID-numre
- 138-16-SZMC
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .