Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena wpływu Elelyso na zajęcie kości obecnie leczonych innymi lekami ERT

27 października 2022 zaktualizowane przez: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Otwarte badanie kliniczne zainicjowane przez badacza w celu oceny wpływu Elelyso na zajęcie kości u pacjentów z chorobą Gauchera leczonych obecnie innymi lekami ERT

Celem tego badania jest ocena leczenia Elelyso choroby kości u pacjentów cierpiących na chorobę Gauchera obecnie leczonych inną enzymatyczną terapią zastępczą.

Doświadczenie z programu wczesnego dostępu (2009-2012) sugeruje, że niektórzy pacjenci, którzy byli stabilni na imiglucerazie, wykazywali słabe wyniki QCSI z frakcją tłuszczu poniżej punktu odcięcia 0,23, który jest uważany za „kość zagrożona”, i wykazali niezwykłe poprawa po zmianie na Elelyso, w tym szczególnie u 2 pacjentów, u których nie nastąpiła żadna zmiana dawki ani przerwa w leczeniu przed zmianą.

Odkrycia te można wytłumaczyć lepszą strukturą glikanu imiglucerazy (patrz Tekoah i in., 2013). Fakt, że u wielu pacjentów głównym wskazaniem do ERT jest zapobieganie powikłaniom kostnym, podkreśla znaczenie tego badania, ponieważ we wszystkich dotychczasowych badaniach klinicznych dotyczących ERT nie uwzględniano kości jako pierwszorzędowych lub drugorzędowych punktów końcowych, a jedynie jako rozpoznawcze i jako takie miały tylko ograniczoną wartość,

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Otwarte badanie z udziałem pacjentów z chorobą Gauchera leczonych obecnie komercyjnymi ERT. Kwalifikujący się pacjenci będą otrzymywać infuzje dożylne (IV) produktu Elelyso co dwa tygodnie. Wlewy będą podawane w wybranym ośrodku medycznym lub w warunkach opieki domowej. Dawka leku Elelyso będzie taka sama jak w przypadku innych ERT . Parametry kostne QCSI i BMD zostaną ocenione na początku badania, po 12 i 24 miesiącach.

Zamiarem jest otwarcie 3 kolejnych ośrodków w Izraelu, dzięki czemu IIR stanie się wieloośrodkowym badaniem krajowym

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Nie dotyczy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z GD, mężczyźni i kobiety, 18 lat lub starsi
  • Obecnie leczony enzymatyczną terapią zastępczą przez 5 lat i dłużej, ze stabilną niezmienioną dawką w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Cechy obrazowe istotnej resztkowej choroby kości zdefiniowanej jako QCSI poniżej 0,3 kości zagrożonej
  • Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie biorę inny eksperymentalny lek na każdy stan
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby zakłócić przestrzeganie przez pacjenta wymagań badania.
  • Wcześniejsza ekspozycja na Elelyso

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Próba oceny wpływu Elelyso na zajęcie kości u pacjenta
Wlewy będą podawane w wybranym ośrodku medycznym lub w warunkach opieki domowej. Dawka we wlewie dożylnym (IV) Elelyso będzie taka sama jak w przypadku innych ERT. Parametry kostne QCSI i BMD zostaną ocenione na początku badania, po 12 i 24 miesiącach.
Procedura: ilościowe obrazowanie przesunięcia chemicznego (QCSI)
Słabe wyniki QCSI z frakcją tłuszczu poniżej punktu odcięcia 0,3, który jest uważany za „kość zagrożoną”
Lek: Elelyso
dożylne (IV) wlewy Elelyso
Inne nazwy:
  • Taligluceraza Alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wyniki QCSI po 12 miesiącach, frakcja tłuszczu poniżej 0,3.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Poprawa wyników QCSI u pacjentów z chorobą Gauchera leczonych obecnie komercyjnymi ERT. Kwalifikujący się pacjenci będą otrzymywać infuzje dożylne (IV) produktu Elelyso co dwa tygodnie. Wlewy będą podawane w wybranym ośrodku medycznym lub w warunkach opieki domowej. Dawka leku Elelyso będzie taka sama jak w przypadku innych ERT . Parametry kości QCSI i BMD zostaną ocenione po 12 miesiącach.
12 miesięcy
Wyniki QCSI po 24 miesiącach, frakcja tłuszczu poniżej 0,3.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Poprawa wyników QCSI u pacjentów z chorobą Gauchera leczonych obecnie komercyjnymi ERT. Kwalifikujący się pacjenci będą otrzymywać infuzje dożylne (IV) produktu Elelyso co dwa tygodnie. Wlewy będą podawane w wybranym ośrodku medycznym lub w warunkach opieki domowej. Dawka leku Elelyso będzie taka sama jak w przypadku innych ERT . Parametry kostne QCSI i BMD zostaną ocenione po 24 miesiącach.
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Współpracownicy

Pfizer

Śledczy

  • Główny śledczy: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

31 lipca 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

31 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

20 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

28 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 października 2022

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 138-16-SZMC

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj