Avaliação do impacto de Elelyso no envolvimento ósseo atualmente tratado com outras ERTs
Um ensaio clínico aberto, iniciado pelo investigador, para avaliar o impacto do Elelyso no envolvimento ósseo em pacientes com doença de Gaucher atualmente tratados com outros ERTs
O objetivo deste estudo é avaliar o tratamento com Elelyso na doença óssea em pacientes com Gaucher atualmente tratados com outra terapia de reposição enzimática.
A experiência do programa de acesso precoce (2009-2012) sugeriu que alguns pacientes estáveis com imiglucerase apresentaram pontuações ruins de QCSI com fração de gordura abaixo do ponto de corte de 0,23, considerado "osso em risco", e demonstraram notável melhora após a mudança para Elelyso, incluindo particularmente 2 pacientes que não tiveram nenhuma alteração na dose ou qualquer interrupção do medicamento antes da mudança.
Esses achados podem ser explicados pela melhor estrutura de glicano da imiglucerase (ver Tekoah et al, 2013). O fato de que em muitos pacientes a prevenção de complicações ósseas é a principal indicação para TRE destaca a importância deste estudo, pois todos os ensaios clínicos de todos os ERTS até agora não incluíram os ossos como desfechos primários ou secundários, mas apenas como exploratórios e como tal tinha apenas um valor limitado,
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo aberto em pacientes com doença de Gaucher atualmente tratados com TREs comerciais. Os pacientes elegíveis receberão infusões intravenosas (IV) de Elelyso a cada duas semanas. As infusões serão administradas no centro médico selecionado ou na configuração de atendimento domiciliar. A dose de Elelyso será a mesma dos outros TREs. Os parâmetros ósseos QCSI e DMO serão avaliados no início, 12 meses e 24 meses.
A intenção é abrir mais 3 locais em Israel, tornando este IIR um estudo nacional multicêntrico
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com DG, homens e mulheres, 18 anos ou mais
- Atualmente em tratamento com terapia de reposição enzimática por 5 anos ou mais, com dose inalterada estável nos últimos 6 meses
- Características de imagem de doença óssea residual significativa definida como QCSI abaixo de 0,3 osso em risco
- Capaz de fornecer consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Atualmente tomando outra droga experimental para qualquer condição
- Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador, possa interferir na adesão do paciente aos requisitos do estudo.
- Exposição anterior a Elelyso
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Ensaio para avaliar o impacto de Elelyso no envolvimento ósseo em pacientes
As infusões serão administradas no centro médico selecionado ou na configuração de atendimento domiciliar.
A dose de infusões intravenosas (IV) de Elelyso será a mesma dose das outras TREs.
Os parâmetros ósseos QCSI e DMO serão avaliados no início, 12 meses e 24 meses.
|
Pontuações ruins de QCSI com Fração de Gordura abaixo do ponto de corte de 0,3, que é considerado "osso em risco"
infusões intravenosas (IV) de Elelyso
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Resultados do QCSI aos 12 meses, fração de gordura abaixo de 0,3.
Prazo: 12 meses
|
Melhoria dos resultados do QCSI em pacientes com doença de Gaucher atualmente tratados com ERTs comerciais.
Os pacientes elegíveis receberão infusões intravenosas (IV) de Elelyso a cada duas semanas.
As infusões serão administradas no centro médico selecionado ou na configuração de atendimento domiciliar.
A dose de Elelyso será a mesma dos outros TREs.
Os parâmetros ósseos QCSI e BMD serão avaliados aos 12 meses.
|
12 meses
|
|
Resultados do QCSI aos 24 meses, fração de gordura abaixo de 0,3.
Prazo: 24 meses
|
Melhoria dos resultados do QCSI em pacientes com doença de Gaucher atualmente tratados com ERTs comerciais.
Os pacientes elegíveis receberão infusões intravenosas (IV) de Elelyso a cada duas semanas.
As infusões serão administradas no centro médico selecionado ou na configuração de atendimento domiciliar.
A dose de Elelyso será a mesma dos outros TREs.
Os parâmetros ósseos QCSI e BMD serão avaliados aos 24 meses.
|
24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- van Dussen L, Zimran A, Akkerman EM, Aerts JM, Petakov M, Elstein D, Rosenbaum H, Aviezer D, Brill-Almon E, Chertkoff R, Maas M, Hollak CE. Taliglucerase alfa leads to favorable bone marrow responses in patients with type I Gaucher disease. Blood Cells Mol Dis. 2013 Mar;50(3):206-11. doi: 10.1016/j.bcmd.2012.11.001. Epub 2012 Nov 28.
- Zimran A, Dinur T, Revel-Vilk S, Akkerman EM, van Dussen L, Hollak CEM, Maayan H, Altarescu G, Chertkoff R, Maas M. Improvement in bone marrow infiltration in patients with type I Gaucher disease treated with taliglucerase alfa. J Inherit Metab Dis. 2018 Nov;41(6):1259-1265. doi: 10.1007/s10545-018-0195-y. Epub 2018 Jul 31.
- van Dussen L, Akkerman EM, Hollak CE, Nederveen AJ, Maas M. Evaluation of an imaging biomarker, Dixon quantitative chemical shift imaging, in Gaucher disease: lessons learned. J Inherit Metab Dis. 2014 Nov;37(6):1003-11. doi: 10.1007/s10545-014-9726-3. Epub 2014 Jun 13.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doença de Gaucher
Outros números de identificação do estudo
- 138-16-SZMC
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .