Vurdering af virkningen af Elelyso på knogleinvolvering, der i øjeblikket behandles med andre ERT'er
Et åbent, investigator-initieret klinisk forsøg for at vurdere virkningen af Elelyso på knogleinvolvering hos patienter med Gauchers sygdom, der i øjeblikket behandles med andre ERT'er
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere Elelyso-behandling af knoglesygdom hos Gaucher-patienter, der i øjeblikket behandles med anden enzymerstatningsterapi.
Erfaringer fra programmet for tidlig adgang (2009-2012) har antydet, at nogle patienter, der har været stabile på imiglucerase, har vist dårlige scores af QCSI med fedtfraktion under cut-off-punktet på 0,23, som anses for at være "risiko for knogler", og har vist bemærkelsesværdige resultater. forbedring ved skift til Elelyso, herunder især 2 patienter, som ikke havde nogen ændring i dosis eller nogen medicinafbrydelse før skiftet.
Disse resultater kan forklares med den bedre glycanstruktur af imiglucerase (se Tekoah et al, 2013). Det faktum, at forebyggelse af knoglekomplikationer hos mange patienter er hovedindikationen for ERT understreger vigtigheden af denne undersøgelse, da alle kliniske forsøg med alle ERTS hidtil ikke inkluderede knoglerne som primære eller sekundære endepunkter, men kun som eksplorative og som sådan havde kun begrænset værdi,
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Åbent studie i patienter med Gauchers sygdom, der i øjeblikket behandles med kommercielle ERT'er. Berettigede patienter vil modtage intravenøse (IV) infusioner af Elelyso hver anden uge. Infusionerne vil blive administreret på det valgte lægecenter eller i hjemmeplejens opsætning. Dosis af Elelyso vil være den samme dosis som de andre ERT'er. Knogleparametre QCSI og BMD vil blive vurderet ved baseline, 12 måneder og 24 måneder.
Hensigten er at åbne yderligere 3 steder i Israel og derved gøre denne IIR til et multicenter nationalt forsøg
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- GD patienter, mænd og kvinder, 18 år eller ældre
- I øjeblikket behandlet med enzymerstatningsterapi i 5 år og mere, med en stabil uændret dosis i de foregående 6 måneder
- Billeddannelsestræk ved signifikant resterende knoglesygdom defineret som QCSI under 0,3 knogle i risiko
- Kan give skriftligt informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Tager i øjeblikket et andet eksperimentelt lægemiddel til enhver tilstand
- Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter investigatorens vurdering ville forstyrre patientens overholdelse af undersøgelsens krav.
- Tidligere eksponering for Elelyso
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Forsøg for at vurdere virkningen af Elelyso på knogleinvolvering hos patient
Infusionerne vil blive administreret på det valgte lægecenter eller i hjemmeplejens opsætning.
Dosis af intravenøse (IV) infusioner af Elelyso vil være den samme dosis som de andre ERT'er.
Knogleparametre QCSI og BMD vil blive vurderet ved baseline, 12 måneder og 24 måneder.
|
Dårlige resultater for QCSI med fedtfraktion under skæringspunktet på 0,3, som anses for at være "risiko for knogle"
intravenøse (IV) infusioner af Elelyso
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
QCSI resultater efter 12 måneder, fedtfraktion under 0,3.
Tidsramme: 12 måneder
|
Forbedring af QCSI-resultater hos patienter med Gauchers sygdom, der i øjeblikket behandles med kommercielle ERT'er.
Berettigede patienter vil modtage intravenøse (IV) infusioner af Elelyso hver anden uge.
Infusionerne vil blive administreret på det valgte lægecenter eller i hjemmeplejens opsætning.
Dosis af Elelyso vil være den samme dosis som de andre ERT'er.
Knogleparametre QCSI og BMD vil blive vurderet efter 12 måneder.
|
12 måneder
|
|
QCSI resultater efter 24 måneder, fedtfraktion under 0,3.
Tidsramme: 24 måneder
|
Forbedring af QCSI-resultater hos patienter med Gauchers sygdom, der i øjeblikket behandles med kommercielle ERT'er.
Berettigede patienter vil modtage intravenøse (IV) infusioner af Elelyso hver anden uge.
Infusionerne vil blive administreret på det valgte lægecenter eller i hjemmeplejens opsætning.
Dosis af Elelyso vil være den samme dosis som de andre ERT'er.
Knogleparametre QCSI og BMD vil blive vurderet efter 24 måneder.
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- van Dussen L, Zimran A, Akkerman EM, Aerts JM, Petakov M, Elstein D, Rosenbaum H, Aviezer D, Brill-Almon E, Chertkoff R, Maas M, Hollak CE. Taliglucerase alfa leads to favorable bone marrow responses in patients with type I Gaucher disease. Blood Cells Mol Dis. 2013 Mar;50(3):206-11. doi: 10.1016/j.bcmd.2012.11.001. Epub 2012 Nov 28.
- Zimran A, Dinur T, Revel-Vilk S, Akkerman EM, van Dussen L, Hollak CEM, Maayan H, Altarescu G, Chertkoff R, Maas M. Improvement in bone marrow infiltration in patients with type I Gaucher disease treated with taliglucerase alfa. J Inherit Metab Dis. 2018 Nov;41(6):1259-1265. doi: 10.1007/s10545-018-0195-y. Epub 2018 Jul 31.
- van Dussen L, Akkerman EM, Hollak CE, Nederveen AJ, Maas M. Evaluation of an imaging biomarker, Dixon quantitative chemical shift imaging, in Gaucher disease: lessons learned. J Inherit Metab Dis. 2014 Nov;37(6):1003-11. doi: 10.1007/s10545-014-9726-3. Epub 2014 Jun 13.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (FAKTISKE)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sphingolipidoser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Gauchers sygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- 138-16-SZMC
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med kvantitativ kemisk skift billeddannelse (QCSI)
-
Mayo ClinicTilmelding efter invitation