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Bewertung der Auswirkungen von Elelyso auf die Knochenbeteiligung, die derzeit mit anderen ERTs behandelt wird

27. Oktober 2022 aktualisiert von: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Eine offene, Prüfer-initiierte klinische Studie zur Bewertung der Auswirkungen von Elelyso auf die Knochenbeteiligung bei Patienten mit Gaucher-Krankheit, die derzeit mit anderen ERTs behandelt werden

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Behandlung von Knochenerkrankungen mit Elelyso bei Gaucher-Patienten, die derzeit mit einer anderen Enzymersatztherapie behandelt werden.

Die Erfahrung aus dem Early-Access-Programm (2009-2012) hat gezeigt, dass einige Patienten, die auf Imiglucerase stabil waren, schlechte QCSI-Werte mit einem Fettanteil unter dem Grenzwert von 0,23, der als „knochengefährdet“ gilt, gezeigt und sich bemerkenswert gezeigt haben Besserung nach der Umstellung auf Elelyso, insbesondere bei 2 Patienten, die vor der Umstellung keine Dosisänderung oder Behandlungsunterbrechung hatten.

Diese Befunde können durch die bessere Glykanstruktur der Imiglucerase erklärt werden (siehe Tekoah et al., 2013). Die Tatsache, dass bei vielen Patienten die Prävention von knöchernen Komplikationen die Hauptindikation für die ERT ist, unterstreicht die Bedeutung dieser Studie, da alle bisherigen klinischen Studien aller ERTS den Knochen nicht als primären oder sekundären Endpunkt, sondern nur als explorativen Endpunkt einschlossen solche hatten nur begrenzten Wert,

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Offene Studie bei Patienten mit Gaucher-Krankheit, die derzeit mit kommerziellen ERTs behandelt werden. Geeignete Patienten erhalten alle zwei Wochen intravenöse (IV) Infusionen von Elelyso. Die Infusionen werden im ausgewählten medizinischen Zentrum oder in der häuslichen Pflegeeinrichtung verabreicht. Die Dosis von Elelyso entspricht der Dosis der anderen ERTs. Die Knochenparameter QCSI und BMD werden zu Beginn, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten beurteilt.

Es ist beabsichtigt, drei weitere Zentren in Israel zu eröffnen, wodurch diese IIR zu einer nationalen Studie mit mehreren Zentren wird

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Unzutreffend

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • GD-Patienten, männlich und weiblich, 18 Jahre oder älter
  • Derzeit seit mindestens 5 Jahren mit einer Enzymersatztherapie behandelt, mit einer stabilen unveränderten Dosis in den letzten 6 Monaten
  • Bildgebende Merkmale einer signifikanten Restknochenerkrankung, definiert als QCSI unter 0,3 Bone at risk
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben

Ausschlusskriterien:

  • Derzeit nehme ich ein anderes experimentelles Medikament für irgendeinen Zustand
  • Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Patienten beeinträchtigen würde.
  • Frühere Exposition gegenüber Elelyso

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Studie zur Bewertung der Auswirkungen von Elelyso auf die Knochenbeteiligung bei Patienten
Die Infusionen werden im ausgewählten medizinischen Zentrum oder in der häuslichen Pflegeeinrichtung verabreicht. Die Dosis der intravenösen (i.v.) Infusionen von Elelyso entspricht der Dosis der anderen ERTs. Die Knochenparameter QCSI und BMD werden zu Beginn, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten beurteilt.
Verfahren: Quantitative Chemical Shift Imaging (QCSI)
Schlechte QCSI-Ergebnisse mit einem Fettanteil unter dem Grenzwert von 0,3, der als „knochengefährdet“ gilt
Arzneimittel: Elelyso
intravenöse (IV) Infusionen von Elelyso
Andere Namen:
  • Taliglucerase Alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
QCSI-Ergebnisse nach 12 Monaten, Fettanteil unter 0,3.
Zeitfenster: 12 Monate
Verbesserung der QCSI-Ergebnisse bei Patienten mit Gaucher-Krankheit, die derzeit mit kommerziellen ERTs behandelt werden. Geeignete Patienten erhalten alle zwei Wochen intravenöse (IV) Infusionen von Elelyso. Die Infusionen werden im ausgewählten medizinischen Zentrum oder in der häuslichen Pflegeeinrichtung verabreicht. Die Dosis von Elelyso entspricht der Dosis der anderen ERTs. Die Knochenparameter QCSI und BMD werden nach 12 Monaten bestimmt.
12 Monate
QCSI-Ergebnisse nach 24 Monaten, Fettanteil unter 0,3.
Zeitfenster: 24 Monate
Verbesserung der QCSI-Ergebnisse bei Patienten mit Gaucher-Krankheit, die derzeit mit kommerziellen ERTs behandelt werden. Geeignete Patienten erhalten alle zwei Wochen intravenöse (IV) Infusionen von Elelyso. Die Infusionen werden im ausgewählten medizinischen Zentrum oder in der häuslichen Pflegeeinrichtung verabreicht. Die Dosis von Elelyso entspricht der Dosis der anderen ERTs. Die Knochenparameter QCSI und BMD werden nach 24 Monaten bestimmt.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Mitarbeiter

Pfizer

Ermittler

  • Hauptermittler: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

31. Juli 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

31. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. April 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

20. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

28. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 138-16-SZMC

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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