Arvioidaan Elelyson vaikutusta tällä hetkellä muilla ERT:illä hoidettuun luun osallistumiseen
Avoin tutkijan aloittama kliininen tutkimus, jolla arvioidaan Elelyson vaikutusta luun osallistumiseen potilailla, joilla on Gaucherin tauti ja joita hoidetaan tällä hetkellä muilla ERT-hoidoilla
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida Elelyso-hoitoa luusairauden hoitoon Gaucher-potilailla, joita tällä hetkellä hoidetaan muulla entsyymikorvaushoidolla.
Varhaisen pääsyn ohjelmasta (2009–2012) saadut kokemukset ovat osoittaneet, että joillakin potilailla, jotka ovat pysyneet vakaana imigluseraasilla, on ollut huonot QCSI-pisteet, joiden rasvafraktio on alle raja-arvon 0,23, jota pidetään "luuriskinä", ja ne ovat osoittaneet merkittäviä tuloksia. parannusta Elelysoon vaihtamisen jälkeen, mukaan lukien erityisesti 2 potilasta, joiden annos ei muuttunut eikä lääke keskeytetty ennen vaihtoa.
Nämä havainnot saattavat selittyä imigluseraasin paremmalla glykaanirakenteella (katso Tekoah et al, 2013). Se, että monilla potilailla luukomplikaatioiden ehkäisy on pääasiallinen indikaatio ERT:lle, korostaa tämän tutkimuksen tärkeyttä, koska kaikki ERTS:n kliiniset tutkimukset eivät tähän mennessä sisältäneet luita ensisijaisena tai toissijaisina päätepisteinä, vaan ainoastaan tutkivina päätepisteinä. sellaisilla oli vain rajallinen arvo,
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Avoin tutkimus Gaucherin tautia sairastavilla potilailla, joita hoidetaan tällä hetkellä kaupallisilla ERT-lääkkeillä. Tukikelpoiset potilaat saavat suonensisäisiä (IV) Elelyso-infuusioita kahden viikon välein. Infuusiot annetaan valitussa terveyskeskuksessa tai kotihoidon laitteistossa. Elelyson annos on sama kuin muiden ERT:n annos. Luuparametrit QCSI ja BMD arvioidaan lähtötilanteessa, 12 kuukauden ja 24 kuukauden kuluttua.
Tarkoituksena on avata 3 lisäpaikkaa Israelissa, mikä tekee tästä IIR:stä monikeskuksen kansallisen kokeilun
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- GD-potilaat, miehet ja naiset, vähintään 18-vuotiaat
- Tällä hetkellä hoidettu entsyymikorvaushoidolla vähintään 5 vuotta, vakaalla annoksella, joka on muuttunut edellisten 6 kuukauden aikana
- Merkittävän jäännösluusairauden kuvantamispiirteet, joka määritellään QCSI:ksi alle 0,3 luuriskin
- Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Tällä hetkellä käytän toista kokeellista lääkettä mihin tahansa sairauteen
- Sellaisen lääketieteellisen, emotionaalisen, käyttäytymisen tai psykologisen tilan olemassaolo, joka tutkijan arvion mukaan häiritsisi potilaan noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa.
- Aiempi kosketus Elelysoon
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Kokeilu Elelyson vaikutuksen arvioimiseksi potilaan luuston osallistumiseen
Infuusiot annetaan valitussa terveyskeskuksessa tai kotihoidon laitteistossa.
Elelyson suonensisäisten (IV) infuusioiden annos on sama kuin muiden ERT-lääkkeiden annos.
Luuparametrit QCSI ja BMD arvioidaan lähtötilanteessa, 12 kuukauden ja 24 kuukauden kuluttua.
|
Huonot QCSI-pisteet, rasvafraktio alle raja-arvon 0,3, jota pidetään "luun vaarassa"
suonensisäisiä (IV) Elelyso-infuusioita
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
QCSI-tulokset 12 kuukauden kohdalla, rasvaosuus alle 0,3.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
QCSI:n paraneminen johtaa Gaucherin tautia sairastaviin potilaisiin, joita hoidetaan tällä hetkellä kaupallisilla ERT:illä.
Tukikelpoiset potilaat saavat suonensisäisiä (IV) Elelyso-infuusioita kahden viikon välein.
Infuusiot annetaan valitussa terveyskeskuksessa tai kotihoidon laitteistossa.
Elelyson annos on sama kuin muiden ERT:n annos.
Luuparametrit QCSI ja BMD arvioidaan 12 kuukauden kuluttua.
|
12 kuukautta
|
|
QCSI-tulokset 24 kuukauden kohdalla, rasvaosuus alle 0,3.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
QCSI:n paraneminen johtaa Gaucherin tautia sairastaviin potilaisiin, joita hoidetaan tällä hetkellä kaupallisilla ERT:illä.
Tukikelpoiset potilaat saavat suonensisäisiä (IV) Elelyso-infuusioita kahden viikon välein.
Infuusiot annetaan valitussa terveyskeskuksessa tai kotihoidon laitteistossa.
Elelyson annos on sama kuin muiden ERT:n annos.
Luuparametrit QCSI ja BMD arvioidaan 24 kuukauden kuluttua.
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- van Dussen L, Zimran A, Akkerman EM, Aerts JM, Petakov M, Elstein D, Rosenbaum H, Aviezer D, Brill-Almon E, Chertkoff R, Maas M, Hollak CE. Taliglucerase alfa leads to favorable bone marrow responses in patients with type I Gaucher disease. Blood Cells Mol Dis. 2013 Mar;50(3):206-11. doi: 10.1016/j.bcmd.2012.11.001. Epub 2012 Nov 28.
- Zimran A, Dinur T, Revel-Vilk S, Akkerman EM, van Dussen L, Hollak CEM, Maayan H, Altarescu G, Chertkoff R, Maas M. Improvement in bone marrow infiltration in patients with type I Gaucher disease treated with taliglucerase alfa. J Inherit Metab Dis. 2018 Nov;41(6):1259-1265. doi: 10.1007/s10545-018-0195-y. Epub 2018 Jul 31.
- van Dussen L, Akkerman EM, Hollak CE, Nederveen AJ, Maas M. Evaluation of an imaging biomarker, Dixon quantitative chemical shift imaging, in Gaucher disease: lessons learned. J Inherit Metab Dis. 2014 Nov;37(6):1003-11. doi: 10.1007/s10545-014-9726-3. Epub 2014 Jun 13.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 138-16-SZMC
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .