Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutazione dell'impatto di Elelyso sul coinvolgimento osseo attualmente trattato con altri ERT

27 ottobre 2022 aggiornato da: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Uno studio clinico in aperto avviato da un ricercatore per valutare l'impatto di Elelyso sul coinvolgimento osseo nei pazienti con malattia di Gaucher attualmente trattati con altri ERT

L'obiettivo di questo studio è valutare il trattamento con Elelyso sulla malattia ossea nei pazienti Gaucher attualmente trattati con altra terapia enzimatica sostitutiva.

L'esperienza del programma di accesso precoce (2009-2012) ha suggerito che alcuni pazienti che sono stati stabili con imiglucerasi hanno mostrato punteggi QCSI scarsi con frazione grassa al di sotto del punto limite di 0,23 che è considerato "osso a rischio", e hanno dimostrato notevoli miglioramento dopo il passaggio a Elelyso, inclusi in particolare 2 pazienti che non hanno avuto alcuna modifica della dose o alcuna interruzione del farmaco prima del passaggio.

Questi risultati possono essere spiegati dalla migliore struttura glicanica dell'imiglucerasi (vedi Tekoah et al, 2013). Il fatto che in molti pazienti la prevenzione delle complicanze ossee sia l'indicazione principale per l'ERT evidenzia l'importanza di questo studio, poiché tutti gli studi clinici di tutti gli ERTS fino ad ora non includevano le ossa come endpoint primari o secondari ma solo come esplorativi e come tale aveva solo un valore limitato,

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio in aperto in pazienti con malattia di Gaucher attualmente trattati con ERT commerciali. I pazienti idonei riceveranno infusioni endovenose (IV) di Elelyso ogni due settimane. Le infusioni saranno somministrate presso il centro medico selezionato o nella struttura di assistenza domiciliare. La dose di Elelyso sarà la stessa dose degli altri ERT. I parametri ossei QCSI e BMD saranno valutati al basale, 12 mesi e 24 mesi.

L'intenzione è quella di aprire altri 3 siti in Israele, rendendo così questo IIR un trial nazionale multicentrico

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con GD, maschi e femmine, di età pari o superiore a 18 anni
  • Attualmente trattato con terapia enzimatica sostitutiva per 5 anni e più, con una dose stabile invariata nei 6 mesi precedenti
  • Caratteristiche di imaging di significativa malattia ossea residua definita come QCSI inferiore a 0,3 ossa a rischio
  • In grado di fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Attualmente sta assumendo un altro farmaco sperimentale per qualsiasi condizione
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con la conformità del paziente ai requisiti dello studio.
  • Esposizione passata a Elelyso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Prova per valutare l'impatto di Elelyso sul coinvolgimento osseo nel paziente
Le infusioni saranno somministrate presso il centro medico selezionato o nella struttura di assistenza domiciliare. La dose delle infusioni endovenose (IV) di Elelyso sarà la stessa dose degli altri ERT. I parametri ossei QCSI e BMD saranno valutati al basale, 12 mesi e 24 mesi.
Procedura: imaging quantitativo di spostamento chimico (QCSI)
Punteggi scarsi di QCSI con frazione grassa al di sotto del punto limite di 0,3 che è considerato "osso a rischio"
Droga: Elelyso
infusioni endovenose (IV) di Elelyso
Altri nomi:
  • Taliglucerasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultati QCSI a 12 mesi, frazione grassa inferiore a 0,3.
Lasso di tempo: 12 mesi
Miglioramento dei risultati QCSI nei pazienti con malattia di Gaucher attualmente trattati con ERT commerciali. I pazienti idonei riceveranno infusioni endovenose (IV) di Elelyso ogni due settimane. Le infusioni saranno somministrate presso il centro medico selezionato o nella struttura di assistenza domiciliare. La dose di Elelyso sarà la stessa dose degli altri ERT. I parametri ossei QCSI e BMD saranno valutati a 12 mesi.
12 mesi
Risultati QCSI a 24 mesi, frazione grassa inferiore a 0,3.
Lasso di tempo: 24 mesi
Miglioramento dei risultati QCSI nei pazienti con malattia di Gaucher attualmente trattati con ERT commerciali. I pazienti idonei riceveranno infusioni endovenose (IV) di Elelyso ogni due settimane. Le infusioni saranno somministrate presso il centro medico selezionato o nella struttura di assistenza domiciliare. La dose di Elelyso sarà la stessa dose degli altri ERT. I parametri ossei QCSI e BMD saranno valutati a 24 mesi.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Collaboratori

Pfizer

Investigatori

  • Investigatore principale: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 gennaio 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

31 luglio 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

31 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 aprile 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

20 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

28 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 138-16-SZMC

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher, tipo 1

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Spain

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi