Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Bedöma effekten av Elelyso på beninblandning som för närvarande behandlas med andra ERTs

27 oktober 2022 uppdaterad av: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

En öppen, utredare initierad klinisk prövning för att bedöma effekten av Elelyso på beninblandning hos patienter med Gauchers sjukdom som för närvarande behandlas med andra ERTs

Syftet med denna studie är att utvärdera Elelyso-behandling på bensjukdom hos Gaucher-patienter som för närvarande behandlas med annan enzymersättningsterapi.

Erfarenheter från programmet för tidig tillgång (2009-2012) har visat att vissa patienter som har varit stabila på imiglukeras har visat dåliga poäng för QCSI med fettfraktion under cut-off-punkten på 0,23, vilket anses vara "ben i riskzonen", och har visat anmärkningsvärt förbättring vid byte till Elelyso, inklusive särskilt 2 patienter som inte hade någon dosförändring eller något läkemedelsavbrott före bytet.

Dessa fynd kan förklaras av den bättre glykanstrukturen hos imiglukeras (se Tekoah et al, 2013). Det faktum att förebyggande av benkomplikationer hos många patienter är huvudindikationen för ERT understryker vikten av denna studie, eftersom alla kliniska prövningar av alla ERTS hittills inte inkluderade benen som primära eller sekundära slutpunkter utan endast som utforskande och som sådana hade bara ett begränsat värde,

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Open-label studie på patienter med Gauchers sjukdom som för närvarande behandlas med kommersiella ERT. Kvalificerade patienter kommer att få intravenösa (IV) infusioner av Elelyso varannan vecka. Infusionerna kommer att administreras på den utvalda vårdcentralen eller i hemtjänsten. Dosen av Elelyso kommer att vara samma dos som de andra ERTs. Benparametrarna QCSI och BMD kommer att bedömas vid baslinjen, 12 månader och 24 månader.

Avsikten är att öppna ytterligare 3 platser i Israel och därmed göra denna IIR till ett multicenter nationellt försök

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Inte tillämpbar

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • GD-patienter, män och kvinnor, 18 år eller äldre
  • Behandlas för närvarande med enzymersättningsterapi i 5 år och mer, med en stabil oförändrad dos under de senaste 6 månaderna
  • Avbildningsegenskaper av signifikant kvarvarande bensjukdom definierad som QCSI under 0,3 ben i riskzonen
  • Kan ge skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Tar för närvarande ett annat experimentellt läkemedel för alla tillstånd
  • Förekomst av något medicinskt, emotionellt, beteendemässigt eller psykologiskt tillstånd som enligt utredarens bedömning skulle störa patientens efterlevnad av studiens krav.
  • Tidigare exponering för Elelyso

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Försök för att bedöma effekten av Elelyso på benpåverkan hos patienten
Infusionerna kommer att administreras på den utvalda vårdcentralen eller i hemtjänsten. Dosen för intravenösa (IV) infusioner av Elelyso kommer att vara samma dos som de andra ERT-läkemedlen. Benparametrarna QCSI och BMD kommer att bedömas vid baslinjen, 12 månader och 24 månader.
Procedur: quantitative chemical shift imaging (QCSI)
Dåliga poäng för QCSI med fettfraktion under cut-off-punkten på 0,3 som anses vara "ben i riskzonen"
Läkemedel: Elelyso
intravenösa (IV) infusioner av Elelyso
Andra namn:
  • Taligluceras Alfa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
QCSI-resultat vid 12 månader, fettfraktion under 0,3.
Tidsram: 12 månader
Förbättring av QCSI-resultat hos patienter med Gauchers sjukdom som för närvarande behandlas med kommersiella ERT. Kvalificerade patienter kommer att få intravenösa (IV) infusioner av Elelyso varannan vecka. Infusionerna kommer att administreras på den utvalda vårdcentralen eller i hemtjänsten. Dosen av Elelyso kommer att vara samma dos som de andra ERTs. Benparametrarna QCSI och BMD kommer att bedömas efter 12 månader.
12 månader
QCSI-resultat vid 24 månader, fettfraktion under 0,3.
Tidsram: 24 månader
Förbättring av QCSI-resultat hos patienter med Gauchers sjukdom som för närvarande behandlas med kommersiella ERT. Kvalificerade patienter kommer att få intravenösa (IV) infusioner av Elelyso varannan vecka. Infusionerna kommer att administreras på den utvalda vårdcentralen eller i hemtjänsten. Dosen av Elelyso kommer att vara samma dos som de andra ERTs. Benparametrarna QCSI och BMD kommer att bedömas efter 24 månader.
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Samarbetspartners

Pfizer

Utredare

  • Huvudutredare: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

1 januari 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

31 juli 2021

Avslutad studie (FAKTISK)

31 juli 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 april 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 april 2020

Första postat (FAKTISK)

20 april 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

28 oktober 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 oktober 2022

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 138-16-SZMC

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Gauchers sjukdom, typ 1

Kliniska prövningar på quantitative chemical shift imaging (QCSI)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera