Beoordeling van de impact van Elelyso op botbetrokkenheid die momenteel wordt behandeld met andere ERT's
Een open-label, door een onderzoeker geïnitieerd klinisch onderzoek om de impact van Elelyso op botbetrokkenheid te beoordelen bij patiënten met de ziekte van Gaucher die momenteel worden behandeld met andere ERT's
Het doel van deze studie is om de behandeling met Elelyso te beoordelen op botziekte bij Gaucher-patiënten die momenteel worden behandeld met andere enzymvervangende therapieën.
Ervaring met het programma voor vroege toegang (2009-2012) heeft gesuggereerd dat sommige patiënten die stabiel zijn geweest op imiglucerase, slechte QCSI-scores hebben laten zien met een vetfractie onder de afkapwaarde van 0,23, wat wordt beschouwd als "bot met risico", en opmerkelijke resultaten hebben aangetoond verbetering bij het overschakelen op Elelyso, waaronder in het bijzonder 2 patiënten bij wie geen dosisverandering of onderbreking van het geneesmiddel was opgetreden voorafgaand aan de overstap.
Deze bevindingen kunnen worden verklaard door de betere glycaanstructuur van imiglucerase (zie Tekoah et al, 2013). Het feit dat bij veel patiënten de preventie van botcomplicaties de belangrijkste indicatie voor ERT is, benadrukt het belang van deze studie, aangezien alle klinische studies van alle ERTS tot nu toe de botten niet als primaire of secundaire eindpunten omvatten, maar alleen als verkennend, en als dergelijke had slechts een beperkte waarde,
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Open-label studie bij patiënten met de ziekte van Gaucher die momenteel worden behandeld met commerciële ERT's. Geschikte patiënten zullen elke twee weken intraveneuze (IV) infusies van Elelyso krijgen. De infusies worden toegediend in het geselecteerde medische centrum of in de thuiszorgopstelling. De dosis van Elelyso is dezelfde dosis van de andere ERT's. Botparameters QCSI en BMD worden beoordeeld bij aanvang, 12 maanden en 24 maanden.
Het is de bedoeling om nog 3 locaties in Israël te openen, waardoor deze IIR een nationale proef met meerdere centra wordt
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- GD-patiënten, man en vrouw, 18 jaar of ouder
- Momenteel behandeld met enzymvervangende therapie gedurende 5 jaar en langer, met een stabiele ongewijzigde dosis in de afgelopen 6 maanden
- Beeldvormingskenmerken van significante residuele botziekte gedefinieerd als QCSI onder 0,3 bot met risico
- In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
- Gebruikt momenteel een ander experimenteel medicijn voor elke aandoening
- Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker zou interfereren met de naleving door de patiënt van de vereisten van het onderzoek.
- Eerdere blootstelling aan Elelyso
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Proef om de impact van Elelyso op botbetrokkenheid bij patiënt te beoordelen
De infusies worden toegediend in het geselecteerde medische centrum of in de thuiszorgopstelling.
De dosis van intraveneuze (IV) infusies van Elelyso is dezelfde dosis van de andere ERT's.
Botparameters QCSI en BMD worden beoordeeld bij aanvang, 12 maanden en 24 maanden.
|
Slechte QCSI-scores met vetfractie onder de afkapwaarde van 0,3, wat wordt beschouwd als "risico op bot"
intraveneuze (IV) infusies van Elelyso
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
QCSI-resultaten na 12 maanden, vetfractie onder 0,3.
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verbetering van QCSI-resultaten bij patiënten met de ziekte van Gaucher die momenteel worden behandeld met commerciële ERT's.
Geschikte patiënten zullen elke twee weken intraveneuze (IV) infusies van Elelyso krijgen.
De infusies worden toegediend in het geselecteerde medische centrum of in de thuiszorgopstelling.
De dosis van Elelyso is dezelfde dosis van de andere ERT's.
Botparameters QCSI en BMD worden na 12 maanden beoordeeld.
|
12 maanden
|
|
QCSI-resultaten na 24 maanden, vetfractie onder de 0,3.
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Verbetering van QCSI-resultaten bij patiënten met de ziekte van Gaucher die momenteel worden behandeld met commerciële ERT's.
Geschikte patiënten zullen elke twee weken intraveneuze (IV) infusies van Elelyso krijgen.
De infusies worden toegediend in het geselecteerde medische centrum of in de thuiszorgopstelling.
De dosis van Elelyso is dezelfde dosis van de andere ERT's.
Botparameters QCSI en BMD worden na 24 maanden beoordeeld.
|
24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- van Dussen L, Zimran A, Akkerman EM, Aerts JM, Petakov M, Elstein D, Rosenbaum H, Aviezer D, Brill-Almon E, Chertkoff R, Maas M, Hollak CE. Taliglucerase alfa leads to favorable bone marrow responses in patients with type I Gaucher disease. Blood Cells Mol Dis. 2013 Mar;50(3):206-11. doi: 10.1016/j.bcmd.2012.11.001. Epub 2012 Nov 28.
- Zimran A, Dinur T, Revel-Vilk S, Akkerman EM, van Dussen L, Hollak CEM, Maayan H, Altarescu G, Chertkoff R, Maas M. Improvement in bone marrow infiltration in patients with type I Gaucher disease treated with taliglucerase alfa. J Inherit Metab Dis. 2018 Nov;41(6):1259-1265. doi: 10.1007/s10545-018-0195-y. Epub 2018 Jul 31.
- van Dussen L, Akkerman EM, Hollak CE, Nederveen AJ, Maas M. Evaluation of an imaging biomarker, Dixon quantitative chemical shift imaging, in Gaucher disease: lessons learned. J Inherit Metab Dis. 2014 Nov;37(6):1003-11. doi: 10.1007/s10545-014-9726-3. Epub 2014 Jun 13.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Sfingolipidosen
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Lipidosen
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- De ziekte van Gaucher
Andere studie-ID-nummers
- 138-16-SZMC
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .