Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка влияния препарата Элелизо на поражение костей, которое в настоящее время лечат другими ФЗТ

27 октября 2022 г. обновлено: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Открытое клиническое исследование, инициированное исследователем, для оценки влияния Элелизо на поражение костей у пациентов с болезнью Гоше, которые в настоящее время лечатся другими ФЗТ

Целью данного исследования является оценка лечения Elelyso при заболеваниях костей у пациентов с болезнью Гоше, которые в настоящее время лечатся заместительной терапией другими ферментами.

Опыт программы раннего доступа (2009-2012) показал, что у некоторых пациентов, которые были стабильны при лечении имиглюцеразой, были плохие показатели QCSI с фракцией жира ниже порогового значения 0,23, что считается «костью с риском», и продемонстрировали замечательные результаты. улучшение после перехода на Elelyso, включая, в частности, 2 пациентов, у которых не было никаких изменений в дозе или перерыва в приеме препарата до перехода.

Эти результаты можно объяснить лучшей гликановой структурой имиглюцеразы (см. Tekoah et al, 2013). Тот факт, что у многих пациентов профилактика костных осложнений является основным показанием к ФЗТ, подчеркивает важность этого исследования, поскольку до сих пор все клинические испытания всех ФЗТ не включали кости в качестве первичных или вторичных конечных точек, а только как исследовательские и как такие имели лишь ограниченную ценность,

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Открытое исследование у пациентов с болезнью Гоше, которые в настоящее время лечатся коммерческими ФЗТ. Подходящие пациенты будут получать внутривенные (IV) инфузии Elelyso каждые две недели. Инфузии будут проводиться в выбранном медицинском центре или на дому. Доза Элелизо будет такой же, как и у других ФЗТ. Костные параметры QCSI и BMD будут оцениваться на исходном уровне, через 12 месяцев и 24 месяца.

Намерение состоит в том, чтобы открыть еще 3 центра в Израиле, что сделает это IIR многоцентровым национальным испытанием.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Непригодный

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с БГ, мужчины и женщины, 18 лет и старше
  • В настоящее время лечится заместительной ферментной терапией в течение 5 лет и более со стабильной неизменной дозой в течение предшествующих 6 мес.
  • Особенности визуализации значительного остаточного заболевания кости, определяемого как QCSI менее 0,3 кости с риском
  • Возможность предоставить письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • В настоящее время принимает другой экспериментальный препарат для любого состояния
  • Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать соблюдению пациентом требований исследования.
  • Прошлое воздействие Элелизо

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Испытание по оценке влияния Elelyso на поражение костей у пациентов
Инфузии будут проводиться в выбранном медицинском центре или на дому. Доза внутривенных (в/в) инфузий Элелизо будет такой же, как и при других ФЗТ. Костные параметры QCSI и BMD будут оцениваться на исходном уровне, через 12 месяцев и 24 месяца.
Процедура: количественная визуализация химического сдвига (QCSI)
Плохие баллы QCSI с фракцией жира ниже порогового значения 0,3, что считается «костью с риском».
Лекарство: Элисо
внутривенные (IV) инфузии Elelyso
Другие имена:
  • Талиглюцераза Альфа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Результаты QCSI через 12 месяцев, доля жира менее 0,3.
Временное ограничение: 12 месяцев
Улучшение результатов QCSI у пациентов с болезнью Гоше, которые в настоящее время лечат коммерческими ФЗТ. Подходящие пациенты будут получать внутривенные (IV) инфузии Elelyso каждые две недели. Инфузии будут проводиться в выбранном медицинском центре или на дому. Доза Элелизо будет такой же, как и у других ФЗТ. Костные параметры QCSI и BMD будут оцениваться через 12 месяцев.
12 месяцев
Результаты QCSI через 24 месяца, доля жира менее 0,3.
Временное ограничение: 24 месяца
Улучшение результатов QCSI у пациентов с болезнью Гоше, которые в настоящее время лечат коммерческими ФЗТ. Подходящие пациенты будут получать внутривенные (IV) инфузии Elelyso каждые две недели. Инфузии будут проводиться в выбранном медицинском центре или на дому. Доза Элелизо будет такой же, как и у других ФЗТ. Костные параметры QCSI и BMD будут оцениваться через 24 месяца.
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shaare Zedek Medical Center

Соавторы

Pfizer

Следователи

  • Главный следователь: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 января 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

31 июля 2021 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

31 июля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 апреля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 апреля 2020 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

20 апреля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 октября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 октября 2022 г.

Последняя проверка

1 октября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 138-16-SZMC

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться