현재 다른 ERT로 치료 중인 골 침범에 대한 Elelyso의 영향 평가
현재 다른 ERT로 치료 중인 고셔병 환자의 골 침범에 대한 Elelyso의 영향을 평가하기 위해 오픈 라벨 조사자가 임상 시험 시작
이 연구의 목적은 현재 다른 효소 대체 요법으로 치료를 받고 있는 Gaucher 환자의 뼈 질환에 대한 Elelyso 치료를 평가하는 것입니다.
초기 액세스 프로그램(2009-2012)의 경험에 따르면 이미글루세라제에 안정적이었던 일부 환자는 "위험한 뼈"로 간주되는 컷오프 포인트 0.23 미만의 Fat Fraction으로 QCSI에서 낮은 점수를 보였고 현저한 Elelyso로 전환하기 전에 용량 변경이나 약물 중단이 없었던 2명의 환자를 포함하여 Elelyso로 전환했을 때 개선되었습니다.
이러한 발견은 이미글루세라아제의 더 나은 글리칸 구조로 설명될 수 있습니다(Tekoah et al, 2013 참조). 많은 환자에서 뼈 합병증의 예방이 ERT의 주요 적응증이라는 사실은 이 연구의 중요성을 강조합니다. 지금까지 모든 ERTS의 모든 임상 시험은 뼈를 1차 또는 2차 종점으로 포함하지 않고 탐색적 목적으로만 포함했기 때문입니다. 그러한 가치는 제한적일 뿐이었습니다.
연구 개요
상세 설명
현재 상용 ERT로 치료 중인 고셔병 환자에 대한 공개 라벨 연구. 적격 환자는 2주마다 Elelyso 정맥 주사(IV) 주입을 받게 됩니다. 주입은 선택한 의료 센터 또는 홈 케어 설정에서 관리됩니다. Elelyso의 용량은 다른 ERT와 동일한 용량입니다. 뼈 매개변수 QCSI 및 BMD는 기준선, 12개월 및 24개월에 평가됩니다.
의도는 이스라엘에 3곳을 더 개설하여 이 IIR을 다중 센터 국가 시험으로 만드는 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- GD 환자, 남녀, 18세 이상
- 현재 5년 이상 동안 효소 대체 요법으로 치료 중이며, 이전 6개월 동안 용량 변경 없이 안정적임
- 0.3 뼈 위험 미만의 QCSI로 정의된 중요한 잔여 뼈 질환의 영상 특징
- 서면 동의서를 제공할 수 있음
제외 기준:
- 현재 모든 조건에 대해 다른 실험 약물을 복용 중입니다.
- 연구자의 판단에 따라 연구 요건에 대한 환자의 순응을 방해할 임의의 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재.
- Elelyso에 대한 과거 노출
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: Elelyso가 환자의 뼈 침범에 미치는 영향을 평가하기 위한 시험
주입은 선택한 의료 센터 또는 홈 케어 설정에서 관리됩니다.
Elelyso의 정맥 주사(IV) 주입 용량은 다른 ERT와 동일한 용량입니다.
뼈 매개변수 QCSI 및 BMD는 기준선, 12개월 및 24개월에 평가됩니다.
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"위험한 뼈"로 간주되는 컷오프 포인트 0.3 미만의 Fat Fraction이 있는 QCSI의 낮은 점수
Elelyso의 정맥 주사(IV) 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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QCSI 결과는 12개월, 지방 분율은 0.3 미만입니다.
기간: 12 개월
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현재 상용 ERT로 치료 중인 고셔병 환자의 QCSI 개선 결과.
적격 환자는 2주마다 Elelyso 정맥 주사(IV) 주입을 받게 됩니다.
주입은 선택한 의료 센터 또는 홈 케어 설정에서 관리됩니다.
Elelyso의 용량은 다른 ERT와 동일한 용량입니다.
뼈 매개변수 QCSI 및 BMD는 12개월에 평가됩니다.
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12 개월
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24개월 QCSI 결과, 체지방률 0.3 미만.
기간: 24개월
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현재 상용 ERT로 치료 중인 고셔병 환자의 QCSI 개선 결과.
적격 환자는 2주마다 Elelyso 정맥 주사(IV) 주입을 받게 됩니다.
주입은 선택한 의료 센터 또는 홈 케어 설정에서 관리됩니다.
Elelyso의 용량은 다른 ERT와 동일한 용량입니다.
뼈 매개변수 QCSI 및 BMD는 24개월에 평가됩니다.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- van Dussen L, Zimran A, Akkerman EM, Aerts JM, Petakov M, Elstein D, Rosenbaum H, Aviezer D, Brill-Almon E, Chertkoff R, Maas M, Hollak CE. Taliglucerase alfa leads to favorable bone marrow responses in patients with type I Gaucher disease. Blood Cells Mol Dis. 2013 Mar;50(3):206-11. doi: 10.1016/j.bcmd.2012.11.001. Epub 2012 Nov 28.
- Zimran A, Dinur T, Revel-Vilk S, Akkerman EM, van Dussen L, Hollak CEM, Maayan H, Altarescu G, Chertkoff R, Maas M. Improvement in bone marrow infiltration in patients with type I Gaucher disease treated with taliglucerase alfa. J Inherit Metab Dis. 2018 Nov;41(6):1259-1265. doi: 10.1007/s10545-018-0195-y. Epub 2018 Jul 31.
- van Dussen L, Akkerman EM, Hollak CE, Nederveen AJ, Maas M. Evaluation of an imaging biomarker, Dixon quantitative chemical shift imaging, in Gaucher disease: lessons learned. J Inherit Metab Dis. 2014 Nov;37(6):1003-11. doi: 10.1007/s10545-014-9726-3. Epub 2014 Jun 13.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 138-16-SZMC
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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