Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posouzení dopadu Elelyso na postižení kostí, které je v současnosti léčeno jinými ERT

27. října 2022 aktualizováno: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Otevřená klinická studie zahájená zkoušejícím k posouzení dopadu Elelyso na kostní postižení u pacientů s Gaucherovou chorobou, kteří jsou v současné době léčeni jinými ERT

Cílem této studie je posoudit léčbu onemocnění kostí Elelyso u pacientů s Gaucherovou chorobou, kteří jsou v současné době léčeni jinou enzymatickou substituční terapií.

Zkušenosti z programu včasného přístupu (2009-2012) naznačují, že někteří pacienti, kteří byli stabilní na imigluceráze, vykazovali špatné skóre QCSI s tukovou frakcí pod hraničním bodem 0,23, což je považováno za „rizikovou kost“, a prokázali pozoruhodné zlepšení po přechodu na Elelyso, včetně zvláště 2 pacientů, u kterých nedošlo před přechodem k žádné změně v dávce ani k přerušení léčby.

Tato zjištění lze vysvětlit lepší glykanovou strukturou imiglucerázy (viz Tekoah et al, 2013). Skutečnost, že u mnoha pacientů je prevence kostních komplikací hlavní indikací pro ERT, zdůrazňuje důležitost této studie, protože všechny klinické studie všech ERTS dosud nezahrnovaly kosti jako primární nebo sekundární koncové body, ale pouze jako průzkumné a jako takové měly jen omezenou hodnotu,

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Otevřená studie u pacientů s Gaucherovou chorobou, kteří jsou v současné době léčeni komerčními ERT. Způsobilí pacienti budou dostávat intravenózní (IV) infuze přípravku Elelyso každé dva týdny. Infuze budou podávány ve vybraném zdravotnickém středisku nebo v zařízení domácí péče. Dávka Elelyso bude stejná jako u ostatních ERT. Kostní parametry QCSI a BMD budou hodnoceny na začátku, 12 měsíců a 24 měsíců.

Záměrem je otevřít další 3 místa v Izraeli, čímž se z této IIR stane multicentrická národní zkouška

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • GD pacienti, muži a ženy, starší 18 let
  • V současné době léčen enzymovou substituční terapií po dobu 5 let a déle, se stabilní nezměněnou dávkou v předchozích 6 měsících
  • Zobrazovací znaky významného reziduálního kostního onemocnění definovaného jako QCSI pod 0,3 rizikové kosti
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • V současné době užívám jiný experimentální lék na jakýkoli stav
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emočního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval pacientovo dodržování požadavků studie.
  • Minulá expozice Elelyso

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Pokus o posouzení vlivu Elelyso na kostní postižení pacienta
Infuze budou podávány ve vybraném zdravotnickém středisku nebo v zařízení domácí péče. Dávka intravenózních (IV) infuzí Elelyso bude stejná jako u ostatních ERT. Kostní parametry QCSI a BMD budou hodnoceny na začátku, 12 měsíců a 24 měsíců.
Postup: kvantitativní zobrazování chemického posunu (QCSI)
Nízké skóre QCSI s podílem tuku pod mezním bodem 0,3, což je považováno za „ohrozenou kost“
Lék: Elelyso
intravenózní (IV) infuze Elelyso
Ostatní jména:
  • Taligluceráza Alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledky QCSI po 12 měsících, frakce tuku pod 0,3.
Časové okno: 12 měsíců
Zlepšení výsledků QCSI u pacientů s Gaucherovou chorobou, kteří jsou v současnosti léčeni komerčními ERT. Způsobilí pacienti budou dostávat intravenózní (IV) infuze přípravku Elelyso každé dva týdny. Infuze budou podávány ve vybraném zdravotnickém středisku nebo v zařízení domácí péče. Dávka Elelyso bude stejná jako u ostatních ERT. Kostní parametry QCSI a BMD budou hodnoceny po 12 měsících.
12 měsíců
Výsledky QCSI po 24 měsících, frakce tuku pod 0,3.
Časové okno: 24 měsíců
Zlepšení výsledků QCSI u pacientů s Gaucherovou chorobou, kteří jsou v současnosti léčeni komerčními ERT. Způsobilí pacienti budou dostávat intravenózní (IV) infuze přípravku Elelyso každé dva týdny. Infuze budou podávány ve vybraném zdravotnickém středisku nebo v zařízení domácí péče. Dávka Elelyso bude stejná jako u ostatních ERT. Kostní parametry QCSI a BMD budou hodnoceny po 24 měsících.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shaare Zedek Medical Center

Spolupracovníci

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ari Zimran, MD, Shaheed Ziaur Rahman Medical College

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. ledna 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

31. července 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

31. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

20. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

28. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. října 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 138-16-SZMC

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba, typ 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit