评估 Elelyso 对目前使用其他 ERT 治疗的骨受累的影响
2022年10月27日 更新者：Ari Zimran、Shaare Zedek Medical Center
一项开放标签的研究人员启动了一项临床试验，以评估 Elelyso 对目前接受其他 ERT 治疗的戈谢病患者骨受累的影响
本研究的目的是评估 Elelyso 对目前接受其他酶替代疗法治疗的戈谢患者骨病的治疗效果。
早期访问计划 (2009-2012) 的经验表明，一些使用伊米苷酶稳定的患者的 QCSI 评分较差，脂肪分数低于被认为是“骨质风险”的分界点 0.23，并且表现出显着改用 Elelyso 后有所改善，特别包括 2 名在改用 Elelyso 之前没有任何剂量变化或任何药物中断的患者。
这些发现可以用伊米苷酶更好的聚糖结构来解释（参见 Tekoah 等人，2013 年）。 事实上，在许多患者中预防骨骼并发症是 ERT 的主要适应症，这一事实突出了这项研究的重要性，因为迄今为止所有 ERTS 的所有临床试验都没有将骨骼作为主要或次要终点，而只是作为探索性的，并且作为这样的价值有限，
研究概览
详细说明
目前接受商业 ERT 治疗的戈谢病患者的开放标签研究。 符合条件的患者将每两周接受一次 Elelyso 静脉内 (IV) 输注。 输液将在选定的医疗中心或家庭护理机构进行。 Elelyso 的剂量与其他 ERT 的剂量相同。 骨骼参数 QCSI 和 BMD 将在基线、12 个月和 24 个月时进行评估。
目的是在以色列再开设 3 个站点，从而使该 IIR 成为一个多中心的国家试验
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 不适用
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- GD患者，男性和女性，18岁或以上
- 目前接受酶替代疗法 5 年及以上，前 6 个月剂量稳定不变
- 显着残留骨病的影像特征定义为 QCSI 低于 0.3 骨风险
- 能够提供书面知情同意书
排除标准：
- 目前正在服用另一种治疗任何病症的实验药物
- 研究者判断会干扰患者遵守研究要求的任何医学、情绪、行为或心理状况的存在。
- 过去接触 Elelyso
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：评估 Elelyso 对患者骨骼受累影响的试验
输液将在选定的医疗中心或家庭护理机构进行。
Elelyso 的静脉内 (IV) 输注剂量与其他 ERT 的剂量相同。
骨骼参数 QCSI 和 BMD 将在基线、12 个月和 24 个月时进行评估。
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QCSI 分数低，脂肪分数低于 0.3 的分界点，被认为是“骨质风险”
静脉内 (IV) 输注 Elelyso
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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12 个月时的 QCSI 结果，脂肪分数低于 0.3。
大体时间：12个月
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QCSI 的改善导致目前接受商业 ERT 治疗的戈谢病患者。
符合条件的患者将每两周接受一次 Elelyso 静脉内 (IV) 输注。
输液将在选定的医疗中心或家庭护理机构进行。
Elelyso 的剂量与其他 ERT 的剂量相同。
骨骼参数 QCSI 和 BMD 将在 12 个月时进行评估。
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12个月
|
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24 个月时的 QCSI 结果，脂肪分数低于 0.3。
大体时间：24个月
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QCSI 的改善导致目前接受商业 ERT 治疗的戈谢病患者。
符合条件的患者将每两周接受一次 Elelyso 静脉内 (IV) 输注。
输液将在选定的医疗中心或家庭护理机构进行。
Elelyso 的剂量与其他 ERT 的剂量相同。
骨骼参数 QCSI 和 BMD 将在 24 个月时进行评估。
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24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Ari Zimran, MD、Shaheed Ziaur Rahman Medical College
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- van Dussen L, Zimran A, Akkerman EM, Aerts JM, Petakov M, Elstein D, Rosenbaum H, Aviezer D, Brill-Almon E, Chertkoff R, Maas M, Hollak CE. Taliglucerase alfa leads to favorable bone marrow responses in patients with type I Gaucher disease. Blood Cells Mol Dis. 2013 Mar;50(3):206-11. doi: 10.1016/j.bcmd.2012.11.001. Epub 2012 Nov 28.
- Zimran A, Dinur T, Revel-Vilk S, Akkerman EM, van Dussen L, Hollak CEM, Maayan H, Altarescu G, Chertkoff R, Maas M. Improvement in bone marrow infiltration in patients with type I Gaucher disease treated with taliglucerase alfa. J Inherit Metab Dis. 2018 Nov;41(6):1259-1265. doi: 10.1007/s10545-018-0195-y. Epub 2018 Jul 31.
- van Dussen L, Akkerman EM, Hollak CE, Nederveen AJ, Maas M. Evaluation of an imaging biomarker, Dixon quantitative chemical shift imaging, in Gaucher disease: lessons learned. J Inherit Metab Dis. 2014 Nov;37(6):1003-11. doi: 10.1007/s10545-014-9726-3. Epub 2014 Jun 13.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年1月1日
初级完成 (实际的)
2021年7月31日
研究完成 (实际的)
2021年7月31日
研究注册日期
首次提交
2020年4月13日
首先提交符合 QC 标准的
2020年4月16日
首次发布 (实际的)
2020年4月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年10月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年10月27日
最后验证
2022年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 138-16-SZMC
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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