嚢胞性線維症および F/MF 遺伝子型を有する 6 ～ 11 歳の被験者における Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor の有効性と安全性を評価する研究
2022年7月1日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 変異および最小機能変異 (F/MF) のヘテロ接合体である 6 歳から 11 歳の嚢胞性線維症被験者における Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor の有効性と安全性を評価する第 3b 相無作為化プラセボ対照試験
この研究では、F508delのヘテロ接合体であり、最小限の機能 (MF) 変異 (F/MF 遺伝子型)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
121
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bristol、イギリス
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cardiff、イギリス
- Children's Hospital of Wales
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Edinburgh、イギリス
- Royal Hospital for Sick Children
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Liverpool、イギリス
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London、イギリス
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Southampton、イギリス
- Southampton General Hospital
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Jerusalem、イスラエル
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petah Tikva、イスラエル
- Schneider Children's Medical Center
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Groningen、オランダ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Nedlands、オーストラリア
- Telethon Kids Institute
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South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
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Westmead、オーストラリア
- The Children's Hospital at Westmead
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Montréal、カナダ
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
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Bern、スイス
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich、スイス
- Kinderspital Zuerich
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Murcia、スペイン
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Copenhagen、デンマーク
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen、ドイツ
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt、ドイツ
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen、ドイツ
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg、ドイツ
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
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Koeln、ドイツ
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Bordeaux cedex、フランス
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex、フランス
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris、フランス
- Hopital Robert Debre
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Paris Cedex 15、フランス
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Roscoff cedex、フランス
- Centre de Perharidy
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- F508del 変異のヘテロ接合体 (F/MF)
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 値が 70% 以上 (≥)
主な除外基準:
- -門脈圧亢進症を伴うまたは伴わない臨床的に重要な肝硬変
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
- 固形臓器または血液移植
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、24 週間の治療期間中に ELX/TEZ/IVA に一致するプラセボと IVA に一致するプラセボを受け取りました。
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プラセボは、朝に 1 日 1 回 (qd) 経口投与する ELX/TEZ/IVA と一致しました。
プラセボは、夕方に qd の経口投与用の IVA と一致しました。
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実験的：ELX/TEZ/IVA
スクリーニング時の体重が 30 キログラム (kg) 未満 (<) の参加者は、ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg を 12 時間 (q12h) ごとに受け取り、体重が (>=) スクリーニング時に 30 kg 以上の参加者は受け取りましたELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 24 週間の治療期間。
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朝に1日1回経口投与するための固定用量配合錠。
他の名前：
夕方に1日1回経口投与する錠剤。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肺クリアランス指数 2.5 (LCI2.5) の絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
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LCI2.5 指数は、呼気終末不活性ガス濃度を開始値の 1/40 に下げるのに必要な肺ターンオーバーの数であり、呼気一回呼吸の合計 (累積呼気量 (CEV)) を同時に測定された値で割ることによって計算されます。機能的残気量（FRC）。
7.5 以下の LCI は正常です。 7.5 を超える値は異常です。
LCI は、スパイロメトリーなどの従来のモダリティよりも早く肺機能の異常を検出できます。
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ベースラインから24週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
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承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
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ベースラインから24週目まで
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治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から28週目まで
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1日目から28週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月19日
一次修了 (実際)
2021年5月17日
研究の完了 (実際)
2021年5月17日
試験登録日
最初に提出
2020年4月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年4月16日
最初の投稿 (実際)
2020年4月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年7月1日
最終確認日
2022年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX19-445-116
- 2019-003554-86 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex のデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。