En studie som utvärderar effektivitet och säkerhet av Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos försökspersoner i åldern 6 till 11 år med cystisk fibros och F/MF-genotyper
1 juli 2022 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 3b, randomiserad, placebokontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos patienter med cystisk fibros i åldern 6 till 11 år som är heterozygota för F508del-mutationen och en minimal funktionsmutation (F/MF)
Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av elexacaftor (ELX) / tezacaftor (TEZ) / ivacaftor (IVA) trippelkombination (TC) hos försökspersoner i åldern 6 till 11 år med cystisk fibros (CF) som är heterozygota för F508del och en minimal funktion (MF) mutation (F/MF-genotyper).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
121
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Nedlands, Australien
- Telethon Kids Institute
-
South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australien
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Frankrike
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron Cedex, Frankrike
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Frankrike
- Hopital Robert Debre
-
Paris Cedex 15, Frankrike
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Roscoff cedex, Frankrike
- Centre de Perharidy
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petah Tikva, Israel
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Nederländerna
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Schweiz
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Murcia, Spanien
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannien
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cardiff, Storbritannien
- Children's Hospital of Wales
-
Edinburgh, Storbritannien
- Royal Hospital for Sick Children
-
Liverpool, Storbritannien
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
London, Storbritannien
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
Southampton, Storbritannien
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Universitätsklinikum Essen
-
Frankfurt, Tyskland
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Tyskland
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
-
Koeln, Tyskland
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 11 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Heterozygot för F508del-mutationen (F/MF)
- Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) värde större än lika med (≥) 70 %
Viktiga uteslutningskriterier:
- Kliniskt signifikant cirros med eller utan portal hypertoni
- Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
- Fast organ eller hematologisk transplantation
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick placebo matchat med ELX/TEZ/IVA och placebo matchat med IVA under behandlingsperioden under 24 veckor.
|
Placebo matchade med ELX/TEZ/IVA för oral administrering en gång dagligen (qd) på morgonen.
Placebo matchade med IVA för oral administrering qd på kvällen.
|
|
Experimentell: ELX/TEZ/IVA
Deltagare som vägde mindre än (<) 30 kg (kg) vid screening fick ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg var 12:e timme (q12h) och deltagare som vägde mer än lika med (>=) 30 kg vid screening mottagen ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h under behandlingsperioden i 24 veckor.
|
Kombinationstablett med fast dos för oral administrering qd på morgonen.
Andra namn:
Tablett för oral administrering qd på kvällen.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring i lungclearanceindex 2,5 (LCI2,5)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
LCI2.5-indexet är antalet lungomsättningar som krävs för att reducera koncentrationen av sluttidal inert gas till 1/40-del av dess startvärden och beräknas genom att dividera summan av utandad tidalandning (kumulativ utandningsvolym (CEV)) med samtidigt uppmätta funktionell restkapacitet (FRC).
En LCI på 7,5 och lägre är normalt; värden större än 7,5 är onormala.
LCI kan upptäcka abnormiteter i lungfunktionen tidigare än mer traditionella modaliteter som spirometri.
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
|
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till vecka 28
|
Dag 1 till vecka 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 juni 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
17 maj 2021
Avslutad studie (Faktisk)
17 maj 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 april 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 april 2020
Första postat (Faktisk)
20 april 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 juli 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 juli 2022
Senast verifierad
1 juli 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Patologiska processer
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Fibros
- Cystisk fibros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andra studie-ID-nummer
- VX19-445-116
- 2019-003554-86 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .