Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos forsøgspersoner i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose og F/MF-genotyper

1. juli 2022 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3b, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor i cystisk fibrose-personer i alderen 6 til 11 år, der er heterozygote for F508del-mutationen og en minimal funktionsmutation (F/MF)

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​elexacaftor (ELX) / tezacaftor (TEZ) / ivacaftor (IVA) triple kombination (TC) hos forsøgspersoner i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose (CF), som er heterozygote for F508del og en minimal funktion (MF) mutation (F/MF genotyper).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

121

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
  • Frankrig
      • Bordeaux cedex, Frankrig
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Frankrig
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Robert Debre
      • Paris Cedex 15, Frankrig
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, Frankrig
        • Centre de Perharidy
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Tyskland
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Heterozygot for F508del-mutationen (F/MF)
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) værdi større end lig med (≥) 70 %

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
  • Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
  • Fast organ eller hæmatologisk transplantation

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til ELX/TEZ/IVA og placebo matchet til IVA i behandlingsperioden i 24 uger.
Andet: Placebo (matchet til ELX/TEZ/IVA)
Placebo matchede med ELX/TEZ/IVA til oral administration én gang dagligt (qd) om morgenen.
Andet: Placebo (matchet med IVA)
Placebo matchet til IVA til oral administration qd om aftenen.
Eksperimentel: ELX/TEZ/IVA
Deltagere, der vejede mindre end (<) 30 kg (kg) ved screening fik ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg hver 12. time (q12h), og deltagere, der vejede mere end lig med (>=) 30 kg ved screening modtaget ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden i 24 uger.
Medicin: ELX/TEZ/IVA
Fastdosis kombinationstablet til oral administration qd om morgenen.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Tablet til oral administration qd om aftenen.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i lungeclearance-indeks 2,5 (LCI2,5)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
LCI2.5-indekset er antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/40 af dens startværdier og beregnes ved at dividere summen af ​​udåndede tidevandsåndinger (kumulativ udåndet volumen (CEV)) med samtidig målt funktionel restkapacitet (FRC). En LCI på 7,5 og derunder er normal; værdier større end 7,5 er unormale. LCI er i stand til at opdage abnormiteter i lungefunktionen tidligere end mere traditionelle modaliteter såsom spirometri.
Fra baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline til uge 24
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 28
Dag 1 til uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

17. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. april 2020

Først opslået (Faktiske)

20. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX19-445-116
  • 2019-003554-86 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Placebo (matchet til ELX/TEZ/IVA)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner