一项评估 Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor 在 6 至 11 岁囊性纤维化和 F/MF 基因型受试者中的疗效和安全性的研究
2022年7月1日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor 在 6 至 11 岁囊性纤维化受试者中的疗效和安全性的 3b 期、随机、安慰剂对照研究，这些受试者是 F508del 突变和最小功能突变 (F/MF) 的杂合子
本研究将评估 elexacaftor (ELX) / tezacaftor (TEZ) / ivacaftor (IVA) 三联疗法 (TC) 在 6 至 11 岁囊性纤维化 (CF) 受试者中的疗效和安全性，这些受试者是 F508del 杂合子且最小功能 (MF) 突变（F/MF 基因型）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
121
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Jerusalem、以色列
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petah Tikva、以色列
- Schneider Children's Medical Center
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Montréal、加拿大
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto、加拿大
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、加拿大
- British Columbia Children's Hospital
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Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen、德国
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt、德国
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen、德国
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover、德国
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg、德国
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
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Koeln、德国
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Bordeaux cedex、法国
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex、法国
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris、法国
- Hôpital Robert Debré
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Paris Cedex 15、法国
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Roscoff cedex、法国
- Centre de Perharidy
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Nedlands、澳大利亚
- Telethon Kids Institute
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South Brisbane、澳大利亚
- Queensland Children's Hospital
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Westmead、澳大利亚
- The Children's Hospital at Westmead
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Bern、瑞士
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich、瑞士
- Kinderspital Zuerich
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Bristol、英国
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cardiff、英国
- Children's Hospital of Wales
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Edinburgh、英国
- Royal Hospital for Sick Children
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Liverpool、英国
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London、英国
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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London、英国
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Southampton、英国
- Southampton General Hospital
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Groningen、荷兰
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Rotterdam、荷兰
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall d Hebron
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Murcia、西班牙
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- F508del 突变的杂合子 (F/MF)
- 第一秒用力呼气容积（FEV1）值大于等于（≥）70%
关键排除标准：
- 伴或不伴门脉高压的临床显着肝硬化
- 肺部感染与肺部状态更快下降相关的生物体
- 实体器官或血液移植
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
在为期 24 周的治疗期间，参与者接受了与 ELX/TEZ/IVA 匹配的安慰剂和与 IVA 匹配的安慰剂。
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安慰剂与 ELX/TEZ/IVA 相匹配，每天早上一次 (qd) 口服给药。
安慰剂与 IVA 相匹配，在晚上每天口服一次。
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实验性的：ELX/TEZ/IVA
筛选时体重小于 (<) 30 公斤 (kg) 的参与者每 12 小时 (q12h) 接受 ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg，筛选时体重大于等于 (>=) 30 kg 的参与者接受ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h治疗期为24周。
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固定剂量复方片剂，早上 qd 口服。
其他名称：
晚上口服片剂 qd。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肺清除指数 2.5 (LCI2.5) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
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LCI2.5 指数是将呼气末惰性气体浓度降低到其起始值的 1/40 所需的肺周转次数，计算方法是将潮气呼气总和（累积呼气量 (CEV)）除以同时测量的功能残气量 (FRC)。
LCI 7.5及以下属于正常；大于 7.5 的值是异常的。
LCI 能够比更传统的方式（如肺活量测定法）更早地检测到肺功能异常。
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从基线到第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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汗液氯化物 (SwCl) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
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使用经批准的收集设备收集汗液样本。
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从基线到第 24 周
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根据发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：第 1 天到第 28 周
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第 1 天到第 28 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月19日
初级完成 (实际的)
2021年5月17日
研究完成 (实际的)
2021年5月17日
研究注册日期
首次提交
2020年4月16日
首先提交符合 QC 标准的
2020年4月16日
首次发布 (实际的)
2020年4月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年7月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年7月1日
最后验证
2022年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VX19-445-116
- 2019-003554-86 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
安慰剂（与 ELX/TEZ/IVA 匹配）的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 英国, 新西兰, 以色列, 澳大利亚, 爱尔兰, 德国, 瑞典, 捷克语, 葡萄牙, 匈牙利
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化西班牙, 比利时, 荷兰, 法国, 加拿大, 德国, 瑞典, 意大利, 捷克语, 瑞士, 葡萄牙, 奥地利, 匈牙利, 挪威, 波兰
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 英国, 比利时, 荷兰, 法国, 丹麦, 以色列, 新西兰, 澳大利亚, 爱尔兰, 瑞典, 加拿大, 德国, 波兰, 瑞士, 意大利, 奥地利, 匈牙利, 希腊, 挪威
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 爱尔兰, 比利时, 荷兰, 英国, 澳大利亚, 法国, 加拿大, 丹麦, 德国, 意大利, 以色列
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