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Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité d'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor chez des sujets âgés de 6 à 11 ans atteints de fibrose kystique et de génotypes F/MF

1 juillet 2022 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3b, randomisée et contrôlée par placebo évaluant l'efficacité et l'innocuité d'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor chez des sujets atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 11 ans hétérozygotes pour la mutation F508del et une mutation fonctionnelle minimale (F/MF)

Cette étude évaluera l'efficacité et l'innocuité de l'association triple (TC) elexacaftor (ELX) / tezacaftor (TEZ) / ivacaftor (IVA) chez des sujets âgés de 6 à 11 ans atteints de mucoviscidose (FK) qui sont hétérozygotes pour F508del et un minimum mutation fonctionnelle (MF) (génotypes F/MF).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

121

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Allemagne
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Allemagne
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Allemagne
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Allemagne
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Allemagne
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Allemagne
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Australie
      • Nedlands, Australie
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Murcia, Espagne
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • France
      • Bordeaux cedex, France
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, France
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, France
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris Cedex 15, France
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, France
        • Centre de Perharidy
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israël
        • Schneider Children's Medical Center
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Royaume-Uni
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton General Hospital
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Suisse
        • Kinderspital Zuerich

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Hétérozygote pour la mutation F508del (F/MF)
  • Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) valeur supérieure à égale à (≥) 70 %

Critères d'exclusion clés :

  • Cirrhose cliniquement significative avec ou sans hypertension portale
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire
  • Transplantation d'organe solide ou hématologique

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo apparié à ELX/TEZ/IVA et un placebo apparié à IVA pendant la période de traitement pendant 24 semaines.
Autre: Placebo (correspondant à ELX/TEZ/IVA)
Placebo apparié à ELX/TEZ/IVA pour administration orale une fois par jour (qd) le matin.
Autre: Placebo (correspondant à l'IVA)
Placebo apparié à IVA pour administration orale qd le soir.
Expérimental: ELX/TEZ/IVA
Les participants pesant moins de (<) 30 kilogrammes (kg) lors de la sélection ont reçu ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg toutes les 12 heures (q12h) et les participants pesant plus de (>=) 30 kg lors de la sélection ont reçu ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant la période de traitement pendant 24 semaines.
Médicament: ELX/TEZ/IVA
Comprimé d'association à dose fixe pour administration orale qd le matin.
Autres noms:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale qd le soir.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu de l'indice de clairance pulmonaire 2,5 (LCI2,5)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
L'indice LCI2.5 est le nombre de renouvellements pulmonaires nécessaires pour réduire la concentration de gaz inerte de marée finale à 1/40e de ses valeurs de départ et est calculé en divisant la somme des respirations courantes expirées (volume expiré cumulé (CEV)) par la mesure simultanée capacité résiduelle fonctionnelle (FRC). Un LCI de 7,5 et moins est normal ; les valeurs supérieures à 7,5 sont anormales. Le LCI est capable de détecter les anomalies de la fonction pulmonaire plus tôt que les modalités plus traditionnelles telles que la spirométrie.
De la ligne de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base à la semaine 24
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 28
Jour 1 jusqu'à la semaine 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 juin 2020

Achèvement primaire (Réel)

17 mai 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

17 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2020

Première publication (Réel)

20 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juillet 2022

Dernière vérification

1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX19-445-116
  • 2019-003554-86 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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