Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio che valuta l'efficacia e la sicurezza di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni con fibrosi cistica e genotipi F/MF

1 luglio 2022 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3b, randomizzato, controllato con placebo che valuta l'efficacia e la sicurezza di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 11 anni che sono eterozigoti per la mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF)

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza della tripla combinazione (TC) di elexacaftor (ELX) / tezacaftor (TEZ) / ivacaftor (IVA) in soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni con fibrosi cistica (FC) che sono eterozigoti per F508del e un minimo mutazione della funzione (MF) (genotipi F/MF).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

121

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Francia
      • Bordeaux cedex, Francia
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Francia
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francia
        • Hopital Robert Debre
      • Paris Cedex 15, Francia
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, Francia
        • Centre de Perharidy
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Germania
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Germania
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Germania
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Germania
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Germania
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israele
        • Schneider Children's Medical Center
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Regno Unito
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Regno Unito
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Regno Unito
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Murcia, Spagna
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Svizzera
        • Kinderspital Zuerich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Eterozigote per la mutazione F508del (F/MF)
  • Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) maggiore di uguale a (≥) 70%

Criteri chiave di esclusione:

  • Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
  • Trapianto di organo solido o ematologico

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a ELX/TEZ/IVA e placebo abbinato a IVA nel periodo di trattamento per 24 settimane.
Altro: Placebo (abbinato a ELX/TEZ/IVA)
Placebo abbinato a ELX/TEZ/IVA per somministrazione orale una volta al giorno (qd) al mattino.
Altro: Placebo (abbinato all'IVA)
Placebo abbinato a IVA per somministrazione orale qd la sera.
Sperimentale: ELX/TEZ/IVA
I partecipanti con peso inferiore a (<) 30 chilogrammi (kg) allo screening hanno ricevuto ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg ogni 12 ore (q12h) e i partecipanti con peso superiore a (>=) 30 kg allo screening hanno ricevuto ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di trattamento per 24 settimane.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Compressa di combinazione a dose fissa per somministrazione orale qd al mattino.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale qd la sera.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare 2,5 (LCI2,5)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
L'indice LCI2.5 è il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine espirazione a 1/40 dei suoi valori iniziali ed è calcolato dividendo la somma dei respiri correnti espirati (volume espirato cumulativo (CEV)) per il volume esalato cumulativo (CEV) misurato simultaneamente capacità funzionale residua (FRC). Un LCI di 7,5 e inferiore è normale; i valori superiori a 7,5 sono anormali. LCI è in grado di rilevare anomalie nella funzione polmonare prima rispetto a modalità più tradizionali come la spirometria.
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale alla settimana 24
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
Dal giorno 1 alla settimana 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

17 maggio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

17 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

20 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX19-445-116
  • 2019-003554-86 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su Placebo (abbinato a ELX/TEZ/IVA)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ethiopia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi