Een onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor bij proefpersonen van 6 tot en met 11 jaar met cystische fibrose en F/MF-genotypes
1 juli 2022 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3b-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bij patiënten met cystische fibrose van 6 tot en met 11 jaar oud die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF)
Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid evalueren van elexacaftor (ELX) / tezacaftor (TEZ) / ivacaftor (IVA) drievoudige combinatie (TC) bij proefpersonen van 6 tot en met 11 jaar met cystic fibrosis (CF) die heterozygoot zijn voor F508del en een minimale functie (MF) mutatie (F/MF genotypen).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
121
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Nedlands, Australië
- Telethon Kids Institute
-
South Brisbane, Australië
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australië
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Montréal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Duitsland
- Universitätsklinikum Essen
-
Frankfurt, Duitsland
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Duitsland
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Duitsland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Duitsland
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
-
Koeln, Duitsland
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Frankrijk
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron Cedex, Frankrijk
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Frankrijk
- Hopital Robert Debre
-
Paris Cedex 15, Frankrijk
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Roscoff cedex, Frankrijk
- Centre de Perharidy
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petah Tikva, Israël
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Murcia, Spanje
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk
- Children's Hospital of Wales
-
Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
- Royal Hospital for Sick Children
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Zwitserland
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Zwitserland
- Kinderspital Zuerich
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Heterozygoot voor de F508del-mutatie (F/MF)
- Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde groter dan gelijk aan (≥) 70%
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie
- Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
- Vaste orgaan- of hematologische transplantatie
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
De deelnemers kregen een placebo afgestemd op ELX/TEZ/IVA en een placebo afgestemd op IVA tijdens de behandelingsperiode van 24 weken.
|
Placebo afgestemd op ELX/TEZ/IVA voor orale toediening eenmaal daags (qd) in de ochtend.
Placebo afgestemd op IVA voor orale toediening qd 's avonds.
|
|
Experimenteel: ELX/TEZ/IVA
Deelnemers die bij de screening minder dan (<) 30 kilogram (kg) wogen, kregen ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg elke 12 uur (q12h) en deelnemers die bij de screening meer dan (>=) 30 kg wogen, kregen ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd12h in de behandelingsperiode van 24 weken.
|
Combinatietablet met vaste dosis voor orale toediening qd in de ochtend.
Andere namen:
Tablet voor orale toediening qd 's avonds.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering in longklaringsindex 2.5 (LCI2.5)
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
|
De LCI2.5-index is het aantal longturnovers dat nodig is om de eindconcentratie van inert gas bij inademen te verlagen tot 1/40ste van de beginwaarden en wordt berekend door de som van uitgeademde ademteugen (cumulatief uitgeademd volume (CEV)) te delen door gelijktijdig gemeten functionele restcapaciteit (FRC).
Een LCI van 7,5 en lager is normaal; waarden groter dan 7,5 zijn abnormaal.
LCI kan afwijkingen in de longfunctie eerder opsporen dan meer traditionele modaliteiten zoals spirometrie.
|
Van basislijn tot en met week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
|
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
|
Van basislijn tot en met week 24
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 28
|
Dag 1 tot week 28
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 juni 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
17 mei 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 mei 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 april 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 april 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 april 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 juli 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 juli 2022
Laatst geverifieerd
1 juli 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Alvleesklier Ziekten
- Fibrose
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- Ivacaftor
- Elexaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX19-445-116
- 2019-003554-86 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .