Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eleksakaftorin/tezakaftorin/ivakaftorin tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus 6–11-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja F/MF-genotyypit

perjantai 1. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaiheen 3b, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus Elexacaftor/Tezakaftor/Ivakaftorin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kystisellä fibroosilla 6–11 vuoden ikäisillä potilailla, jotka ovat heterotsygoottisia F508del-mutaation ja minimaalisen funktion mutaation (F/MF) suhteen

Tässä tutkimuksessa arvioidaan eleksakaftorin (ELX) / tetsakaftorin (TEZ) / ivakaftorin (IVA) kolminkertaisen yhdistelmän (TC) tehoa ja turvallisuutta kystistä fibroosia (CF) sairastavilla 6–11-vuotiailla henkilöillä, jotka ovat heterotsygoottisia F508delin suhteen ja jotka ovat minimaalisia funktion (MF) mutaatio (F/MF-genotyypit).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

121

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Murcia, Espanja
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Ranska
      • Bordeaux cedex, Ranska
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Ranska
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris Cedex 15, Ranska
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, Ranska
        • Centre de Perharidy
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Saksa
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Saksa
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Saksa
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Saksa
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Saksa
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Sveitsi
        • Kinderspital Zuerich
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Southampton General Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Heterotsygoottinen F508del-mutaation (F/MF) suhteen
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo on suurempi kuin (≥) 70 %

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
  • Kiinteän elimen tai hematologinen siirto

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä ELX/TEZ/IVA:han ja lumelääkettä IVA:n kanssa 24 viikon hoitojakson aikana.
Muut: Placebo (vastaa ELX/TEZ/IVA)
Plaseboa yhdistettiin ELX/TEZ/IVA:han suun kautta kerran päivässä (qd) aamulla.
Muut: Placebo (vastaa IVA:ta)
Plasebo yhdistettiin IVA:n kanssa suun kautta annettavaksi qd illalla.
Kokeellinen: ELX/TEZ/IVA
Osallistujat, jotka painoivat alle (<) 30 kg (kg) seulonnassa, saivat ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg 12 tunnin välein (q12h) ja osallistujat, jotka painoivat yli (>=) 30 kg seulonnassa ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h hoitojakson aikana 24 viikon ajan.
Lääke: ELX/TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti suun kautta annettavaksi qd aamulla.
Muut nimet:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta qd illalla.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keuhkojen puhdistumaindeksin absoluuttinen muutos 2,5 (LCI2,5)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
LCI2.5-indeksi on keuhkojen kierrosten määrä, joka vaaditaan inerttikaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/40:sosaan sen lähtöarvoista, ja se lasketaan jakamalla uloshengityshengitysten summa (kumulatiivinen uloshengitystilavuus (CEV)) samanaikaisesti mitatulla toiminnallinen jäännöskapasiteetti (FRC). LCI 7,5 tai alle on normaali; arvot yli 7,5 ovat epänormaaleja. LCI pystyy havaitsemaan keuhkojen toiminnan poikkeavuudet aikaisemmin kuin perinteiset menetelmät, kuten spirometria.
Perustasosta viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta viikkoon 24
Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 28
Päivä 1 - viikko 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 19. kesäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 17. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 17. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. huhtikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 26. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX19-445-116
  • 2019-003554-86 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Placebo (vastaa ELX/TEZ/IVA)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa