Исследование по оценке эффективности и безопасности элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора у субъектов в возрасте от 6 до 11 лет с муковисцидозом и генотипами F/MF
1 июля 2022 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 3b по оценке эффективности и безопасности элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора у субъектов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 11 лет, гетерозиготных по мутации F508del и мутации с минимальной функцией (F/MF)
В этом исследовании будет оцениваться эффективность и безопасность элексакафтора (ELX) / тезакафтора (TEZ) / ивакафтора (IVA) тройной комбинации (TC) у пациентов в возрасте от 6 до 11 лет с муковисцидозом (CF), гетерозиготных по F508del и с минимальным мутация функции (MF) (генотипы F/MF).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
121
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Nedlands, Австралия
- Telethon Kids Institute
-
South Brisbane, Австралия
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Австралия
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Германия
- Universitätsklinikum Essen
-
Frankfurt, Германия
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Германия
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Германия
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Германия
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
-
Koeln, Германия
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petah Tikva, Израиль
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Murcia, Испания
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Montréal, Канада
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Канада
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Канада
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Groningen, Нидерланды
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Нидерланды
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Соединенное Королевство
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cardiff, Соединенное Королевство
- Children's Hospital of Wales
-
Edinburgh, Соединенное Королевство
- Royal Hospital for Sick Children
-
Liverpool, Соединенное Королевство
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
Southampton, Соединенное Королевство
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Франция
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron Cedex, Франция
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Франция
- Hopital Robert Debre
-
Paris Cedex 15, Франция
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Roscoff cedex, Франция
- Centre de Perharidy
-
-
-
-
-
Bern, Швейцария
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Швейцария
- Kinderspital Zuerich
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 11 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Гетерозигота по мутации F508del (F/MF)
- Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) больше, чем равно (≥) 70%
Ключевые критерии исключения:
- Клинически значимый цирроз с портальной гипертензией или без нее
- Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
- Твердый орган или гематологическая трансплантация
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее ELX/TEZ/IVA, и плацебо, соответствующее IVA, в период лечения в течение 24 недель.
|
Плацебо соответствовало ELX/TEZ/IVA для перорального приема один раз в день (qd) утром.
Плацебо соответствовало IVA для перорального приема qd вечером.
|
|
Экспериментальный: ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА
Участники с массой тела менее (<) 30 кг (кг) при скрининге получали ELX 100 мг 1 раз в сутки/TEZ 50 мг 1 раз в сутки/IVA 75 мг каждые 12 часов (каждые 12 ч), а участники с массой тела более (>=) 30 кг при скрининге получали ELX 200 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в период лечения в течение 24 недель.
|
Комбинированная таблетка с фиксированной дозой для приема внутрь 1 раз в сутки утром.
Другие имена:
Таблетки для приема внутрь 1 раз в сутки вечером.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение индекса очистки легких 2,5 (LCI2.5)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
Индекс LCI2.5 представляет собой количество оборотов легких, необходимое для снижения концентрации инертного газа в конце выдоха до 1/40 от его начального значения, и рассчитывается путем деления суммы дыхательных вдохов на выдохе (кумулятивного объема выдоха (CEV)) на одновременно измеренное функциональная остаточная емкость (ФОЕ).
LCI 7,5 и ниже является нормальным; значения выше 7,5 являются ненормальными.
LCI может обнаруживать нарушения функции легких раньше, чем более традиционные методы, такие как спирометрия.
|
От исходного уровня до 24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
|
От исходного уровня до 24 недели
|
|
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: День 1 до недели 28
|
День 1 до недели 28
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 июня 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 мая 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
17 мая 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 апреля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 апреля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 апреля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 июля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 июля 2022 г.
Последняя проверка
1 июля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Ивакафтор
- Элексакафтор
Другие идентификационные номера исследования
- VX19-445-116
- 2019-003554-86 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .