Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor u subjektů ve věku 6 až 11 let s cystickou fibrózou a genotypy F/MF

1. července 2022 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3b hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 6 až 11 let, kteří jsou heterozygotní pro mutaci F508del a mutaci minimální funkce (F/MF)

Tato studie vyhodnotí účinnost a bezpečnost trojkombinace (TC) elexacaftor (ELX) / tezakaftor (TEZ) / ivakaftor (IVA) u subjektů ve věku 6 až 11 let s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou heterozygotní pro F508del a mají minimální mutace funkce (MF) (genotypy F/MF).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

121

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Nedlands, Austrálie
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Francie
      • Bordeaux cedex, Francie
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Francie
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francie
        • Hopital Robert Debre
      • Paris Cedex 15, Francie
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, Francie
        • Centre de Perharidy
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Německo
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Německo
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Německo
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Německo
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Německo
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Spojené království
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Spojené království
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Spojené království
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Murcia, Španělsko
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Švýcarsko
        • Kinderspital Zuerich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Heterozygotní pro mutaci F508del (F/MF)
  • Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1) větší než rovna (≥) 70 %

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná cirhóza s portální hypertenzí nebo bez ní
  • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic
  • Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající ELX/TEZ/IVA a placebo odpovídající IVA v léčebném období po dobu 24 týdnů.
Jiný: Placebo (odpovídající ELX/TEZ/IVA)
Placebo odpovídalo ELX/TEZ/IVA pro perorální podávání jednou denně (qd) ráno.
Jiný: Placebo (odpovídající IVA)
Placebo odpovídalo IVA pro orální podání qd večer.
Experimentální: ELX/TEZ/IVA
Účastníci vážící méně než (<) 30 kilogramů (kg) při screeningu dostávali ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg každých 12 hodin (q12h) a účastníci vážící více než rovno (>=) 30 kg při screeningu ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h v léčebném období po dobu 24 týdnů.
Lék: ELX/TEZ/IVA
Kombinovaná tableta s fixní dávkou pro perorální podání qd ráno.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání qd večer.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna indexu clearance plic 2.5 (LCI2.5)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Index LCI2.5 je počet plicních obratů potřebných ke snížení koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho počátečních hodnot a vypočítá se vydělením součtu vydechovaných dechových dechů (kumulativní vydechovaný objem (CEV)) souběžně měřenými funkční zbytková kapacita (FRC). LCI 7,5 a nižší je normální; hodnoty vyšší než 7,5 jsou abnormální. LCI je schopna detekovat abnormality plicních funkcí dříve než tradičnější modality, jako je spirometrie.
Od základního stavu do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základního stavu do týdne 24
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 28
Den 1 až týden 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

17. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

17. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

20. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX19-445-116
  • 2019-003554-86 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Placebo (odpovídající ELX/TEZ/IVA)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit