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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Probanden im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose und F/MF-Genotypen

1. Juli 2022 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, placebokontrollierte Phase-3b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation und eine Minimalfunktionsmutation (F/MF) sind

Diese Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit der Elexacaftor (ELX) / Tezacaftor (TEZ) / Ivacaftor (IVA) Dreifachkombination (TC) bei Probanden im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose (CF) bewerten, die heterozygot für F508del und ein Minimum sind Function (MF)-Mutation (F/MF-Genotypen).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

121

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Deutschland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Deutschland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Deutschland
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Deutschland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Bordeaux cedex, Frankreich
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Frankreich
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris Cedex 15, Frankreich
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, Frankreich
        • Centre de Perharidy
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Heterozygot für die F508del-Mutation (F/MF)
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) Wert größer als gleich (≥) 70 %

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension
  • Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen
  • Solide Organ- oder hämatologische Transplantation

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums ein auf ELX/TEZ/IVA abgestimmtes Placebo und ein auf IVA abgestimmtes Placebo.
Sonstiges: Placebo (abgestimmt auf ELX/TEZ/IVA)
Placebo abgestimmt auf ELX/TEZ/IVA zur oralen Verabreichung einmal täglich (qd) morgens.
Sonstiges: Placebo (abgestimmt auf IVA)
Placebo abgestimmt auf IVA zur oralen Verabreichung qd am Abend.
Experimental: ELX/TEZ/IVA
Teilnehmer, die beim Screening weniger als (<) 30 Kilogramm (kg) wogen, erhielten ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg alle 12 Stunden (q12h) und Teilnehmer mit einem Gewicht von mehr als (>=) 30 kg erhielten beim Screening ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h im Behandlungszeitraum über 24 Wochen.
Arzneimittel: ELX/TEZ/IVA
Kombinationstablette mit fester Dosis zur oralen Einnahme qd morgens.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung qd am Abend.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des Lungen-Clearance-Index 2,5 (LCI2,5)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Der LCI2.5-Index ist die Anzahl der Lungenumschläge, die erforderlich ist, um die Inertgaskonzentration am Ende des Atemzugs auf 1/40 seiner Ausgangswerte zu reduzieren, und wird berechnet, indem die Summe der ausgeatmeten Atemzüge (kumulatives ausgeatmetes Volumen (CEV)) durch gleichzeitig gemessene geteilt wird funktionelle Residualkapazität (FRC). Ein LCI von 7,5 und darunter ist normal; Werte über 7,5 sind anormal. LCI ist in der Lage, Anomalien der Lungenfunktion früher zu erkennen als traditionellere Modalitäten wie Spirometrie.
Von der Baseline bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von der Baseline bis Woche 24
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 28
Tag 1 bis Woche 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Juni 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX19-445-116
  • 2019-003554-86 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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