Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru u osób w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą i genotypami F/MF
1 lipca 2022 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3b oceniające skuteczność i bezpieczeństwo eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat, którzy są heterozygotami pod względem mutacji F508del i mutacji o minimalnej funkcji (F/MF)
W tym badaniu zostanie oceniona skuteczność i bezpieczeństwo potrójnej kombinacji (TC) eleksakaftoru (ELX) / tezakaftoru (TEZ) / iwakaftoru (IVA) u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą (CF), którzy są heterozygotami pod względem F508del i minimalną mutacja funkcji (MF) (genotypy F/MF).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
121
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Francja
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron Cedex, Francja
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Francja
- Hôpital Robert Debré
-
Paris Cedex 15, Francja
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Roscoff cedex, Francja
- Centre de Perharidy
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Universitari Vall d Hebron
-
Murcia, Hiszpania
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Holandia
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petah Tikva, Izrael
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Niemcy
- Universitatsklinikum Essen
-
Frankfurt, Niemcy
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Niemcy
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Niemcy
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Niemcy
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
-
Koeln, Niemcy
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Szwajcaria
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo
- Children's Hospital of Wales
-
Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
- Royal Hospital for Sick Children
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo
- Southampton General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 11 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Heterozygota pod względem mutacji F508del (F/MF)
- Natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) wartość większa niż równa (≥) 70%
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Klinicznie istotna marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
- Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc
- Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do ELX/TEZ/IVA i placebo dopasowane do IVA w okresie leczenia przez 24 tygodnie.
|
Placebo dopasowane do ELX/TEZ/IVA do podawania doustnego raz dziennie (qd) rano.
Placebo dopasowane do IVA do podawania doustnego qd wieczorem.
|
|
Eksperymentalny: ELX/TEZ/IVA
Uczestnicy ważący mniej niż (<) 30 kilogramów (kg) podczas badania przesiewowego otrzymywali ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg co 12 godzin (co 12 godzin), a uczestnicy ważący więcej niż równy (>=) 30 kg podczas badania przesiewowego otrzymywali ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h w okresie leczenia przez 24 tygodnie.
|
Tabletka złożona o ustalonej dawce do podawania doustnego raz dziennie rano.
Inne nazwy:
Tabletka do podawania doustnego qd wieczorem.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płuc 2,5 (LCI2,5)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
|
Wskaźnik LCI2,5 jest liczbą obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowego stężenia gazu obojętnego w wydechu do 1/40 jego wartości początkowej i jest obliczany przez podzielenie sumy wydychanych oddechów (skumulowana objętość wydechowa (CEV)) przez mierzoną jednocześnie funkcjonalna pojemność szczątkowa (FRC).
LCI 7,5 i poniżej jest normalne; wartości większe niż 7,5 są nieprawidłowe.
LCI jest w stanie wykryć nieprawidłowości w czynności płuc wcześniej niż bardziej tradycyjne metody, takie jak spirometria.
|
Od punktu początkowego do tygodnia 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
|
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
|
Od punktu początkowego do tygodnia 24
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 28
|
Dzień 1 do tygodnia 28
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 czerwca 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 maja 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 maja 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 kwietnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 kwietnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 kwietnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 lipca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 lipca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby trzustki
- Zwłóknienie
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- Iwakaftor
- Eleksakaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX19-445-116
- 2019-003554-86 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Opis planu IPD
Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .