낭포성 섬유증 및 F/MF 유전자형을 가진 6-11세 대상자를 대상으로 엘렉사카프터/테자카프터/이바카프터의 효능 및 안전성을 평가하는 연구
2022년 7월 1일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 돌연변이 및 최소 기능 돌연변이(F/MF)에 대해 이형 접합체인 6~11세의 낭포성 섬유증 피험자를 대상으로 엘렉사카프터/테자카프터/이바카프터의 효능 및 안전성을 평가하는 3b상, 무작위, 위약 대조 연구
이 연구는 F508del에 대해 이형접합체인 낭포성 섬유증(CF)이 있는 6세에서 11세 사이의 피험자 및 최소 기능(MF) 돌연변이(F/MF 유전자형).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
121
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Copenhagen, 덴마크
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, 독일
- Universitatsklinikum Essen
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Frankfurt, 독일
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen, 독일
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg, 독일
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
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Koeln, 독일
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Bern, 스위스
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, 스위스
- Kinderspital Zuerich
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d Hebron
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Murcia, 스페인
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Bristol, 영국
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cardiff, 영국
- Children's Hospital of Wales
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Edinburgh, 영국
- Royal Hospital for Sick Children
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Liverpool, 영국
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, 영국
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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Jerusalem, 이스라엘
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petah Tikva, 이스라엘
- Schneider Children's Medical Center
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Montréal, 캐나다
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto, 캐나다
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, 캐나다
- British Columbia Children's Hospital
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Bordeaux cedex, 프랑스
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex, 프랑스
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris, 프랑스
- Hôpital Robert Debré
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Paris Cedex 15, 프랑스
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Roscoff cedex, 프랑스
- Centre de Perharidy
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Nedlands, 호주
- Telethon Kids Institute
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South Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, 호주
- The Children's Hospital at Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- F508del 돌연변이에 대한 이형접합(F/MF)
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 값이 70% 이상(≥)
주요 제외 기준:
- 문맥압항진증을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변증
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
- 고형 장기 또는 혈액 이식
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
참가자들은 24주간의 치료 기간 동안 ELX/TEZ/IVA와 일치하는 위약 및 IVA와 일치하는 위약을 받았습니다.
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아침에 1일 1회(qd) 경구 투여를 위해 위약을 ELX/TEZ/IVA와 일치시켰다.
위약은 저녁에 경구 투여 qd에 대해 IVA와 일치했습니다.
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실험적: ELX/TEZ/IVA
스크리닝 시 체중이 (<) 30kg(kg) 미만인 참가자는 12시간마다(q12h) ELX 100mg qd/TEZ 50mg qd/IVA 75mg을 투여받았고 스크리닝 시 체중이 30kg 이상(>=)인 참가자는 ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 치료 기간 24주.
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아침에 qd 경구 투여용 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
저녁에 qd 경구 투여용 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐 청소 지수 2.5의 절대 변화(LCI2.5)
기간: 기준선부터 24주차까지
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LCI2.5 지수는 호기말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40로 낮추는 데 필요한 폐 회전율의 수로 호기된 일회 호흡의 합(누적 호기량(CEV))을 동시 측정된 폐 호흡량으로 나누어 계산합니다. 기능적 잔여 용량(FRC).
7.5 이하의 LCI는 정상입니다. 7.5보다 큰 값은 비정상입니다.
LCI는 폐 기능의 이상을 폐활량계와 같은 보다 전통적인 양식보다 일찍 감지할 수 있습니다.
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기준선부터 24주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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기준선부터 24주차까지
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 28주차까지
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1일차부터 28주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 6월 19일
기본 완료 (실제)
2021년 5월 17일
연구 완료 (실제)
2021년 5월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 4월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 4월 16일
처음 게시됨 (실제)
2020년 4월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 1일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX19-445-116
- 2019-003554-86 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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