Un estudio que evalúa la eficacia y seguridad de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor en sujetos de 6 a 11 años de edad con fibrosis quística y genotipos F/MF
1 de julio de 2022 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio de fase 3b, aleatorizado, controlado con placebo que evalúa la eficacia y la seguridad de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 6 a 11 años de edad que son heterocigotos para la mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF)
Este estudio evaluará la eficacia y la seguridad de la combinación triple (TC) de elexacaftor (ELX) / tezacaftor (TEZ) / ivacaftor (IVA) en sujetos de 6 a 11 años de edad con fibrosis quística (FQ) que son heterocigotos para F508del y una mínima mutación funcional (MF) (genotipos F/MF).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
121
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Alemania
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt, Alemania
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen, Alemania
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover, Alemania
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg, Alemania
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
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Koeln, Alemania
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
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South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
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Montréal, Canadá
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Copenhagen, Dinamarca
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Barcelona, España
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Murcia, España
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Bordeaux cedex, Francia
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex, Francia
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris, Francia
- Hopital Robert Debre
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Paris Cedex 15, Francia
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Roscoff cedex, Francia
- Centre de Perharidy
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Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petah Tikva, Israel
- Schneider Children's Medical Center
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Groningen, Países Bajos
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Bristol, Reino Unido
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cardiff, Reino Unido
- Children's Hospital of Wales
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Edinburgh, Reino Unido
- Royal Hospital for Sick Children
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Bern, Suiza
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, Suiza
- Kinderspital Zuerich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Heterocigoto para la mutación F508del (F/MF)
- Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) valor mayor que igual a (≥) 70%
Criterios clave de exclusión:
- Cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal
- Infección pulmonar por organismos asociada con una disminución más rápida del estado pulmonar
- Trasplante de órgano sólido o hematológico
Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron placebo emparejado con ELX/TEZ/IVA y placebo emparejado con IVA en el período de tratamiento durante 24 semanas.
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Placebo emparejado con ELX/TEZ/IVA para administración oral una vez al día (qd) por la mañana.
Placebo emparejado con IVA para administración oral qd por la noche.
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Los participantes que pesaban menos de (<) 30 kilogramos (kg) en la selección recibieron ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg cada 12 horas (q12h) y los participantes que pesaban más de (>=) 30 kg en la selección recibieron ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h en el período de tratamiento durante 24 semanas.
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Comprimido combinado de dosis fija para administración oral una vez al día por la mañana.
Otros nombres:
Tableta para administración oral qd por la noche.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar 2.5 (LCI2.5)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
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El índice LCI2.5 es el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte corriente final a 1/40 de sus valores iniciales y se calcula dividiendo la suma de las respiraciones corrientes exhaladas (volumen exhalado acumulativo (CEV)) por las medidas simultáneas capacidad residual funcional (CRF).
Un LCI de 7.5 o menos es normal; los valores superiores a 7,5 son anormales.
LCI puede detectar anomalías en la función pulmonar antes que las modalidades más tradicionales, como la espirometría.
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Desde el inicio hasta la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
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Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
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Desde el inicio hasta la semana 24
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Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 28
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Día 1 hasta Semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de junio de 2020
Finalización primaria (Actual)
17 de mayo de 2021
Finalización del estudio (Actual)
17 de mayo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de abril de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de abril de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
20 de abril de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de julio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de julio de 2022
Última verificación
1 de julio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX19-445-116
- 2019-003554-86 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .