En studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos personer i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose og F/MF-genotyper
1. juli 2022 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3b, randomisert, placebokontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor i cystisk fibrose-personer i alderen 6 til 11 år som er heterozygote for F508del-mutasjonen og en minimal funksjonsmutasjon (F/MF)
Denne studien vil evaluere effekten og sikkerheten til elexacaftor (ELX) / tezacaftor (TEZ) / ivacaftor (IVA) trippelkombinasjon (TC) hos personer i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose (CF) som er heterozygote for F508del og en minimal funksjon (MF) mutasjon (F/MF genotyper).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
121
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Montréal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Frankrike
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron Cedex, Frankrike
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Frankrike
- Hopital Robert Debre
-
Paris Cedex 15, Frankrike
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Roscoff cedex, Frankrike
- Centre de Perharidy
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petah Tikva, Israel
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Murcia, Spania
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannia
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cardiff, Storbritannia
- Children's Hospital of Wales
-
Edinburgh, Storbritannia
- Royal Hospital for Sick Children
-
Liverpool, Storbritannia
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
Southampton, Storbritannia
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Sveits
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Sveits
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Universitätsklinikum Essen
-
Frankfurt, Tyskland
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Tyskland
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
-
Koeln, Tyskland
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Heterozygot for F508del-mutasjonen (F/MF)
- Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) verdi større enn lik (≥) 70 %
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon
- Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
- Solid organ eller hematologisk transplantasjon
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet til ELX/TEZ/IVA og placebo matchet til IVA i behandlingsperioden i 24 uker.
|
Placebo matchet med ELX/TEZ/IVA for oral administrering én gang daglig (qd) om morgenen.
Placebo matchet med IVA for oral administrering qd om kvelden.
|
|
Eksperimentell: ELX/TEZ/IVA
Deltakere som veide mindre enn (<) 30 kg (kg) ved screening fikk ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg hver 12. time (q12h) og deltakere som veide mer enn lik (>=) 30 kg ved screening mottatt ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden i 24 uker.
|
Kombinasjonstablett med fast dose for oral administrering qd om morgenen.
Andre navn:
Tablett for oral administrering qd om kvelden.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring i lungeclearance-indeks 2,5 (LCI2,5)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
LCI2.5-indeksen er antall lungeomsetninger som kreves for å redusere slutttidal inertgasskonsentrasjonen til 1/40-del av startverdiene og beregnes ved å dele summen av utåndede tidevannspust (kumulativt utåndet volum (CEV)) med samtidig målt funksjonell restkapasitet (FRC).
En LCI på 7,5 og lavere er normalt; verdier større enn 7,5 er unormale.
LCI er i stand til å oppdage abnormiteter i lungefunksjonen tidligere enn mer tradisjonelle modaliteter som spirometri.
|
Fra baseline til uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 28
|
Dag 1 til uke 28
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. juni 2020
Primær fullføring (Faktiske)
17. mai 2021
Studiet fullført (Faktiske)
17. mai 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. april 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. april 2020
Først lagt ut (Faktiske)
20. april 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. juli 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. juli 2022
Sist bekreftet
1. juli 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX19-445-116
- 2019-003554-86 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .