Um estudo avaliando a eficácia e segurança de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor em indivíduos de 6 a 11 anos de idade com fibrose cística e genótipos F/MF
1 de julho de 2022 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de Fase 3b, randomizado, controlado por placebo, avaliando a eficácia e a segurança de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística de 6 a 11 anos de idade que são heterozigotos para a mutação F508del e uma mutação de função mínima (F/MF)
Este estudo avaliará a eficácia e a segurança da combinação tripla (TC) de elexacaftor (ELX) / tezacaftor (TEZ) / ivacaftor (IVA) em indivíduos de 6 a 11 anos de idade com fibrose cística (FC) que são heterozigotos para F508del e um mínimo função (MF) mutação (genótipos F/MF).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
121
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Alemanha
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt, Alemanha
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen, Alemanha
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg, Alemanha
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
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Koeln, Alemanha
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Nedlands, Austrália
- Telethon Kids Institute
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South Brisbane, Austrália
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, Austrália
- The Children's Hospital at Westmead
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Montréal, Canadá
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Copenhagen, Dinamarca
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Murcia, Espanha
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Bordeaux cedex, França
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex, França
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris, França
- Hopital Robert Debre
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Paris Cedex 15, França
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Roscoff cedex, França
- Centre de Perharidy
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Groningen, Holanda
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petah Tikva, Israel
- Schneider Children's Medical Center
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Bristol, Reino Unido
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cardiff, Reino Unido
- Children's Hospital of Wales
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Edinburgh, Reino Unido
- Royal Hospital for Sick Children
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Bern, Suíça
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, Suíça
- Kinderspital Zuerich
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Heterozigoto para a mutação F508del (F/MF)
- Volume expiratório forçado em 1 segundo (VEF1) valor maior que igual a (≥) 70%
Principais Critérios de Exclusão:
- Cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
- Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
- Transplante de órgão sólido ou hematológico
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com ELX/TEZ/IVA e placebo combinado com IVA no período de tratamento por 24 semanas.
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Placebo combinado com ELX/TEZ/IVA para administração oral uma vez ao dia (qd) pela manhã.
Placebo combinado com IVA para administração oral qd à noite.
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Participantes com peso inferior a (<) 30 quilogramas (kg) na triagem receberam ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg a cada 12 horas (q12h) e participantes com peso superior a (>=) 30 kg na triagem receberam ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de tratamento por 24 semanas.
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Comprimido de combinação de dose fixa para administração oral qd pela manhã.
Outros nomes:
Comprimido para administração oral qd à noite.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração absoluta no índice de depuração pulmonar 2,5 (LCI2,5)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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O índice LCI2.5 é o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração de gás inerte expirado final para 1/40 de seus valores iniciais e é calculado dividindo a soma das respirações correntes expiradas (volume expirado cumulativo (CEV)) por medições simultâneas capacidade residual funcional (CRF).
Um LCI de 7,5 e abaixo é normal; valores superiores a 7,5 são anormais.
O LCI é capaz de detectar anormalidades na função pulmonar mais cedo do que as modalidades mais tradicionais, como a espirometria.
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Da linha de base até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
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Da linha de base até a semana 24
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Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 28
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Dia 1 até a semana 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de junho de 2020
Conclusão Primária (Real)
17 de maio de 2021
Conclusão do estudo (Real)
17 de maio de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de abril de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de abril de 2020
Primeira postagem (Real)
20 de abril de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de julho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de julho de 2022
Última verificação
1 de julho de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX19-445-116
- 2019-003554-86 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .