ベッカー筋ジストロフィーにおける(+)-エピカテキンに対する安全性とバイオマーカーの反応
2022年3月22日 更新者:Epirium Bio Inc.
ベッカーまたはベッカー様筋ジストロフィー患者で 16 歳を過ぎて歩行を継続している患者における経口投与された (+)-エピカテキンの安全性と予備的有効性を評価するための第 1 相、非盲検、用量漸増試験
これは、ベッカーまたはベッカー様筋ジストロフィー (BMD) 患者における (+)-エピカテキンの安全性、早期有効性、および潜在的なバイオマーカーを評価することを目的とした、第 1 相、非盲検、用量漸増試験です。
調査の概要
詳細な説明
(+)-エピカテキンの 3 つの漸増用量の安全性と忍容性が評価され、初期の有効性が血漿バイオマーカー、筋生検からの組織バイオマーカー、心臓画像、および参加者の筋力の臨床機能評価の変化によって測定されます。
すべての患者は、経口 (+)-エピカテキンを合計約 52 週間投与されます。
(+)-エピカテキンの 3 つの用量は、75、150、および 225 mg/日の (+)-エピカテキンの合計 1 日用量で、連続する 2 か月の期間でテストされます。
試験の最初の 6 か月間は、許容できる場合は 2 か月ごとに用量を増やします。
その後、参加者はさらに 6 か月間、許容できる最高の用量を受け取り続けます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
22
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Dept of Human Genetics
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年~59年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 参加者は 16 歳以上 60 歳未満である必要があります。
- ジストロフィン遺伝子の変異を示す遺伝子型の確認。
- 歩行 - 参加者は、16歳を過ぎてからの歩行歴を示さなければならず、その後も歩行を続けています。
- 過去12か月以内にグルココルチコイド治療を受けている場合、参加者はスクリーニング時に安定した用量でなければなりません。 -参加者は、研究中にステロイドを開始することはできません。
除外基準:
- 他の神経疾患の診断、またはベッカー型筋ジストロフィーに関連しない関連する身体障害の存在。
- -過去6か月以内に医師の診察と積極的な治療が必要な片頭痛の病歴を持つ参加者。
- チョコレートまたはココアにアレルギーのある参加者。
- -筋力または機能に影響を与える可能性のある手術または整形外科的損傷 研究への参加または研究中の任意の時点で手術を計画する前の3か月以内。
- -可動性またはバランスに悪影響を及ぼす可能性のある付随する神経疾患(パーキンソン病など)の存在。
- -症候性心不全(ニューヨーク心臓協会クラスIIIまたはIV)または既知の左心室駆出率が心エコー検査で40%未満。
- -文書化された内因性肺疾患の存在(例、慢性閉塞性肺疾患、肺線維症)。
- -現在の肝疾患または障害の証拠。
- 不十分な腎機能。
- スクリーニング時の血小板数、白血球数、およびヘモグロビン < 正常下限 (LLN)。
- -筋力または機能に影響を与える可能性のある手術または整形外科的損傷 研究への参加または研究中の任意の時点で手術を計画する前の3か月以内
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:順次割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:(+)-エピカテキンの用量漸増
被験者は、(+)-エピカテキンの漸増用量を受け取ります 75 mg /日から始まり、150 mg /日および225 mg /日まで進行し、各用量の治療期間は2か月です。
被験者は、さらに 6 か月間、個人の最大耐用量で治療を続けます。
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(+)-エピカテキンは合成フラバノールです。
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に起因する有害事象(TEAE)のある参加者の数
時間枠:学習完了まで、最長 1 年間
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TEAE は、成人の国立がん研究所 (NCI) の有害事象共通用語基準 (CTCAE、バージョン 5.0) を使用して等級付けされます。
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学習完了まで、最長 1 年間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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心臓磁気共鳴画像法 (MRI) によって評価される心機能の変化
時間枠:学習完了まで、最長 1 年間
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学習完了まで、最長 1 年間
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血漿バイオマーカーによって評価される心機能の変化[例:プロB型ナトリウム利尿ペプチド(プロBNP)、硝酸塩]。
時間枠:学習完了まで、最長 1 年間
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学習完了まで、最長 1 年間
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6 分間歩行テスト (6MWT) によって評価される筋機能の変化
時間枠:学習完了まで、最長 1 年間
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学習完了まで、最長 1 年間
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Time to Run/Walk 10-meter Test (TTRW10) によって評価される筋肉機能の変化
時間枠:学習完了まで、最長 1 年間
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学習完了まで、最長 1 年間
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Time to 4-stair Climb Test (TT4SC) によって評価される筋肉機能の変化
時間枠:学習完了まで、最長 1 年間
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学習完了まで、最長 1 年間
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Time to Run/Walk 100-meter Test (TTRW100) によって評価される筋肉機能の変化
時間枠:学習完了まで、最長 1 年間
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学習完了まで、最長 1 年間
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生検標本のウエスタンブロット分析によって評価された筋肉の構造と機能の変化(ジストロフィン発現など)
時間枠:学習完了まで、最長 1 年間
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学習完了まで、最長 1 年間
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生検標本における再生の筋肉バイオマーカーの変化(例:フォリスタチン)
時間枠:学習完了まで、最長 1 年間
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学習完了まで、最長 1 年間
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筋肉再生の血漿バイオマーカーの変化(フォリスタチン、ミオスタチンなど)
時間枠:学習完了まで、最長 1 年間
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学習完了まで、最長 1 年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター:Chief Medical Officer、Epirium Bio Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年7月13日
一次修了 (実際)
2022年3月1日
研究の完了 (実際)
2022年3月1日
試験登録日
最初に提出
2020年5月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年5月8日
最初の投稿 (実際)
2020年5月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月22日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EPM-01-101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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