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Sicherheit und Biomarker-Reaktion auf (+)-Epicatechin bei Becker-Muskeldystrophie

22. März 2022 aktualisiert von: Epirium Bio Inc.

Eine offene Dosiseskalationsstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von oral verabreichtem (+)-Epicatechin bei Patienten mit Becker- oder Becker-ähnlicher Muskeldystrophie mit fortgesetzter Gehfähigkeit nach dem 16. Lebensjahr

Dies ist eine offene Dosiseskalationsstudie der Phase 1, die darauf abzielt, die Sicherheit, frühe Wirksamkeit und potenzielle Biomarker von (+)-Epicatechin bei Patienten mit Becker- oder Becker-ähnlicher Muskeldystrophie (BMD) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Sicherheit und Verträglichkeit von drei ansteigenden Dosen von (+)-Epicatechin wird bewertet und die frühe Wirksamkeit anhand von Veränderungen bei Plasma-Biomarkern, Gewebe-Biomarkern aus Muskelbiopsien, Herzbildgebung und klinischen Funktionsbewertungen der Muskelkraft der Teilnehmer gemessen. Alle Patienten erhalten orales (+)-Epicatechin für eine Gesamtdauer von etwa 52 Wochen. Drei Dosen von (+)-Epicatechin werden in aufeinanderfolgenden 2-Monats-Perioden mit täglichen Gesamtdosen von 75, 150 und 225 mg/Tag (+)-Epicatechin getestet. In den ersten 6 Monaten der Studie werden die Dosen bei Verträglichkeit alle 2 Monate erhöht. Die Teilnehmer erhalten dann für weitere 6 Monate weiterhin die höchste Dosis, die sie toleriert haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Dept of Human Genetics
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 59 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN:

  1. Der Teilnehmer muss ≥16 bis <60 Jahre alt sein.
  2. Genotypbestätigung, die eine Mutation des Dystrophin-Gens zeigt.
  3. Gehen – die Teilnehmer müssen eine Geschichte des Gehens über das Alter von 16 Jahren hinaus nachweisen, mit fortgesetztem Gehen danach.
  4. Wenn die Teilnehmer in den letzten 12 Monaten eine Glukokortikoidbehandlung erhalten haben, müssen die Teilnehmer beim Screening eine stabile Dosis erhalten. Die Teilnehmer können während der Studie keine Steroide einnehmen.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  1. Eine Diagnose anderer neurologischer Erkrankungen oder das Vorhandensein relevanter somatischer Störungen, die nicht mit der Becker-Muskeldystrophie zusammenhängen.
  2. Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von Migränekopfschmerzen, die innerhalb der letzten 6 Monate ärztliche Hilfe und aktive Behandlung erforderten.
  3. Teilnehmer mit Allergien gegen Schokolade oder Kakao.
  4. Operation oder orthopädische Verletzung, die die Muskelkraft oder -funktion innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt oder geplanter Operation zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie beeinträchtigen könnte.
  5. Vorhandensein einer begleitenden neurologischen Erkrankung (z. B. Parkinson-Krankheit), die sich negativ auf die Mobilität oder das Gleichgewicht auswirken könnte.
  6. Symptomatische Herzinsuffizienz (New York Heart Association Klasse III oder IV) oder bekannte linksventrikuläre Ejektionsfraktion <40 % laut Echokardiogramm.
  7. Vorhandensein einer dokumentierten intrinsischen Lungenerkrankung (z. B. chronisch obstruktive Lungenerkrankung, Lungenfibrose).
  8. Hinweise auf eine aktuelle Lebererkrankung oder -beeinträchtigung.
  9. Unzureichende Nierenfunktion.
  10. Thrombozytenzahl, Leukozytenzahl und Hämoglobin beim Screening <Untere Grenze des Normalwerts (LLN).
  11. Operation oder orthopädische Verletzung, die die Muskelkraft oder -funktion innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt oder geplanter Operation zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosissteigerung von (+)-Epicatechin
Die Probanden erhalten eskalierende Dosen von (+)-Epicatechin, beginnend bei 75 mg/Tag und fortschreitend auf 150 mg/Tag und 225 mg/Tag mit einer Behandlungsdauer von 2 Monaten für jede Dosis. Die Probanden werden die Behandlung mit der individuell maximal tolerierten Dosis für weitere 6 Monate fortsetzen.
Arzneimittel: (+)-Epicatechin
(+)-Epicatechin ist ein synthetisches Flavanol
Andere Namen:
  • EB002
  • EPM-01

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Die TEAEs werden anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, Version 5.0) des National Cancer Institute (NCI) für Erwachsene eingestuft.
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Herzfunktion, beurteilt durch kardiale Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Herzfunktion, beurteilt durch Plasma-Biomarker [z. pro-B-Typ natriuretisches Peptid (pro-BNP), Nitrate].
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Muskelfunktion, gemessen durch 6-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Muskelfunktion, gemessen anhand des 10-Meter-Tests Zeit zum Laufen/Gehen (TTRW10)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Muskelfunktion, bestimmt durch den Time to 4-stair Climb Test (TT4SC)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Muskelfunktion, gemessen anhand des 100-Meter-Lauf-/Gehtests (TTRW100)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Muskelstruktur und -funktion gemäß Western-Blot-Analyse von Biopsieproben (z. B. Dystrophin-Expression)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Muskelbiomarker der Regeneration in Biopsieproben (z. B. Follistatin)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung von Plasma-Biomarkern der Muskelregeneration (z. B. Follistatin, Myostatin)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Epirium Bio Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Juli 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EPM-01-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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