Bezpečnost a odezva biomarkerů na (+)-epikatechin u Beckerovy svalové dystrofie
22. března 2022 aktualizováno: Epirium Bio Inc.
Otevřená studie fáze 1 s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a předběžné účinnosti perorálně podávaného (+)-epikatechinu u pacientů s Beckerovou nebo Beckerovou svalovou dystrofií s pokračující chůzí ve věku posledních 16 let
Toto je otevřená studie fáze 1 s eskalací dávky zaměřená na hodnocení bezpečnosti, časné účinnosti a potenciálních biomarkerů (+)-epikatechinu u pacientů s Beckerovou nebo Becker-like muskulární dystrofií (BMD).
Přehled studie
Detailní popis
Bezpečnost a snášenlivost tří eskalujících dávek (+)-epikatechinu bude hodnocena a časná účinnost měřena změnami plazmatických biomarkerů, tkáňových biomarkerů ze svalových biopsií, srdečního zobrazování a na hodnocení klinické funkce svalové síly účastníků.
Všichni pacienti budou dostávat perorální (+)-epikatechin po celkovou dobu přibližně 52 týdnů.
Tři dávky (+)-epikatechinu budou testovány v sekvenčních 2měsíčních obdobích s celkovými denními dávkami 75, 150 a 225 mg/den (+)-epikatechinu.
Dávky se budou zvyšovat každé 2 měsíce, pokud jsou tolerovány, po dobu prvních 6 měsíců studie.
Účastníci pak budou po dobu dalších 6 měsíců nadále dostávat nejvyšší dávky, které tolerovali.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
22
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Dept of Human Genetics
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 59 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
- Účastník musí být ve věku ≥16 až <60 let.
- Potvrzení genotypu ukazující mutaci genu pro dystrofin.
- Chůze – účastníci musí prokázat historii chůze starší než 16 let a poté pokračovat v chůzi.
- Pokud jsou účastníci léčení glukokortikoidy v posledních 12 měsících, musí mít při screeningu stabilní dávku. Účastníci nemohou během studie začít užívat steroidy.
KRITÉRIA VYLOUČENÍ:
- Diagnóza jiných neurologických onemocnění nebo přítomnost relevantních somatických poruch, které nesouvisejí s Beckerovou svalovou dystrofií.
- Účastníci s anamnézou migrénových bolestí hlavy vyžadujících lékařskou péči a aktivní léčbu během posledních 6 měsíců.
- Účastníci s alergií na čokoládu nebo kakao.
- Chirurgické nebo ortopedické poranění, které by mohlo ovlivnit svalovou sílu nebo funkci během 3 měsíců před vstupem do studie nebo plánovaný chirurgický zákrok kdykoli během studie.
- Přítomnost doprovodného neurologického onemocnění (např. Parkinsonova choroba), které by mohlo negativně ovlivnit pohyblivost nebo rovnováhu.
- Symptomatické srdeční selhání (třída III nebo IV New York Heart Association) nebo známá ejekční frakce levé komory <40 % podle echokardiogramu.
- Přítomnost zdokumentovaného vnitřního onemocnění plic (např. chronická obstrukční plicní nemoc, plicní fibróza).
- Důkaz o současném onemocnění nebo poškození jater.
- Nedostatečná funkce ledvin.
- Počet krevních destiček, počet bílých krvinek a hemoglobin při screeningu <dolní hranice normálu (LLN).
- Chirurgický nebo ortopedický úraz, který by mohl ovlivnit svalovou sílu nebo funkci během 3 měsíců před vstupem do studie nebo plánovaný chirurgický zákrok kdykoli během studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Eskalace dávky (+)-epikatechinu
Subjekty budou dostávat eskalující dávky (+)-epikatechinu počínaje 75 mg/den a postupující na 150 mg/den a 225 mg/den s 2měsíčním trváním léčby pro každou dávku.
Subjekty budou pokračovat v léčbě na maximální tolerované dávce jednotlivce po dobu dalších 6 měsíců.
|
(+)-Epicatechin je syntetický flavanol
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
|
TEAE budou hodnoceny pomocí společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE, verze 5.0) Národního institutu pro rakovinu dospělých (NCI).
|
Ukončením studia až 1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna srdeční funkce hodnocená zobrazením srdeční magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
|
Ukončením studia až 1 rok
|
|
Změna srdeční funkce hodnocená plazmatickými biomarkery [např. natriuretický peptid typu pro-B (pro-BNP), nitráty].
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
|
Ukončením studia až 1 rok
|
|
Změna svalové funkce hodnocená 6minutovým testem chůze (6MWT)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
|
Ukončením studia až 1 rok
|
|
Změna svalové funkce hodnocená testem doby běhu/chůze na 10 metrů (TTRW10)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
|
Ukončením studia až 1 rok
|
|
Změna svalové funkce hodnocená testem Time to 4-stair Climb Test (TT4SC)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
|
Ukončením studia až 1 rok
|
|
Změna svalové funkce hodnocená testem doby běhu/chůze na 100 metrů (TTRW100)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
|
Ukončením studia až 1 rok
|
|
Změna svalové struktury a funkce hodnocená analýzou Western blot bioptických vzorků (např. exprese dystrofinu)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
|
Ukončením studia až 1 rok
|
|
Změna svalových biomarkerů regenerace v bioptických vzorcích (např. follistatin)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
|
Ukončením studia až 1 rok
|
|
Změna plazmatických biomarkerů svalové regenerace (např. follistatin, myostatin)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
|
Ukončením studia až 1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. července 2020
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2022
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. května 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. května 2020
První zveřejněno (Aktuální)
13. května 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. března 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. března 2022
Naposledy ověřeno
1. března 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EPM-01-101
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .